Skip to main content

Pipeline

Innovation är avgörande i vår vision att vara en global ledare inom sällsynta sjukdomar. Vi återinvesterar i forskning och utveckling för att fortsätta erbjuda innovativa behandlingar, generera ny klinisk evidens och utöka användningen av våra läkemedel.

Större pågående kliniska studier och läkemedel i registrering i en större region eller ett land.

Senast uppdaterad: 26 oktober 2026.

Namn
Indikation
Klinisk fas
Studie
Altuvoct
efanesoctocog alfa
Synovit hos personer med hemofili A som får profylaxbehandling med efanesoctocog alfa.
Phase 4
SHINE
Gamifant
emapalumab
Sepsis
Fas 2
EVEREST
Gamifant
emapalumab
Förebyggande behandling mot cytokinstorm (CRS) efter CAR-T-behandling
Fas 2
Gamifant
emapalumab
HLH/MAS vid Stills sjukdom
Registrering
I Europa
Gamifant
emapalumab
Malignitetsassocierad HLH (mHLH)
Fas 3
SAPPHIRE
Lacutamab
Kutant T-cellslymfom (CTCL) och Sézarys syndrom
Fas 2
NASP
nanoencapsulated sirolimus plus pegadricase
Okontrollerad gikt
Registrering
DISSOLVE I & DISSOLVE II
Pozdeutinurad
AR882
Progressiv gikt
Fas 3
REDUCE 1 & REDUCE 2
Tryngolza
olezarsen
Svår hypertriglyceridemi (sHTG)
Registrering
Vonjo
pacritinib
VEXAS (Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, autoinflammatory, somatic)
Fas 2
PAXIS
Vonjo
pacritinib
Myelofibros med svår trombocytopeni
Fas 3
PACIFICA (bekräftande studie)
Vonjo
pacritinib
Kronisk myelomonocytleukemi (CMML)
Fas 2