Pipeline
Innovation är avgörande i vår vision att vara en global ledare inom sällsynta sjukdomar. Vi återinvesterar i forskning och utveckling för att kunna fortsätta tillhandahålla innovativa behandlingar.
Större pågående kliniska studier och läkemedel i registrering i en större region eller land.
Sjukdomsområde
Hematologi Immunologi Specialty CareFas 2
Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan)
Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan)
En sällsynt blodsjukdom som kan vara en dödlig komplikation efter en benmärgstransplantation eller hematopoetisk stamcellstransplantation. Vid transplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation bildas mikroskopiska blodproppar i små blodkärl, vilket leder till organskador.
I samarbete med Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Vonjo (pacritinib)
Vonjo (pacritinib)
Fas 3
Vonjo (pacritinib)
Vonjo (pacritinib)
Zynlonta (loncastuximab tesirine)
Zynlonta (loncastuximab tesirine)
En form av non-Hodgkin-lymfom och den vanligaste blodcancern. Lymfom uppstår när celler i immunsystemet, kända som B-lymfocyter, växer och förökar sig okontrollerbart. DLBCL förekommer mestadels hos vuxna och är ett snabbt växande (aggressivt) lymfom.
I samarbete med ADC Therapeutics SA.
Registrering
Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan)
Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan)
Är komplementmedierade njursjukdomar. Även om IC-MPGN anses vara en distinkt sjukdom från C3G, är den underliggande orsaken och förloppet av de två sjukdomarna anmärkningsvärt lika och inkluderar överaktivering av komplementsystemet, med överdriven ansamling av C3-nedbrytningsprodukter i njurarna som orsakar inflammation och organskador.
I samarbete med Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Doptelet (avatrombopag)
Doptelet (avatrombopag)
Gamifant (emapalumab)
Gamifant (emapalumab)
HLH/MAS: hemofagocyterande lymfohistiocytos/makrofagaktiverande syndrom hos patienter med underliggande reumatiska sjukdomar, specifikt Stills sjukdom och systemisk lupus erythematosus.
NASP (tidigare SEL-212)
NASP (tidigare SEL-212)
En störning av purinmetabolismen som framför allt förekommer hos män. Det kännetecknas av en förhöjd men varierande urinsyranivå i blodet och allvarlig återkommande akut artrit som uppkommer plötsligt till följd av avlagringar av natriumuratkristaller i bindväv och ledbrosk.
I samarbete med Selecta Biosciences, Inc.