Prövarinitierade studier (investigator sponsored studies)
En prövarinitierad studie (ISS) är en studie på prövarens initiativ och kan vara preklinisk, en resultatstudie eller en studie om sjukdomstillstånd.
I en ISS tar en prövare självständigt fram ett studieförslag och Sobi ger stöd för förslaget om det godkänns. Stödet kan omfatta, men är inte begränsat till, läkemedel, expertråd, finansiering för kostnader (baserade på marknadsvärde) som är direkt kopplade till studien, eller en kombination av dessa. Prövaren, eller den institution prövaren är knuten till, fungerar som studiens sponsor. Som sponsor tar man ansvar för att initiera och genomföra studien, styra administreringen av studieläkemedlet (om tillämpligt), säkerställa att alla lokala lagar och myndighetskrav efterlevs samt analysera och kommunicera alla studieresultat.
Sobi värdesätter den viktiga roll som prövarinitierade studier kan ha för att öka kunskapen om Sobis läkemedel och de sjukdomsområden som är förknippade med dem. Denna forskning kan främja vetenskapen och bidra till utvecklingen av bättre läkemedel för patienter, vilket är linje med bolagets övergripande forskning och globala utvecklingsstrategier.
Intresseområden
Hematologi
Efmoroctocog alfa/eftrenonacog alfa
Hemofili
Kliniska studier som utvärderar:
- Individanpassad profylax och resultatmått
- Faktor VIII:s roll utöver koagulation
- Biomarkörer för mikroblödningar, blödningsstopp, inflammation och ledskador
- Immunogenicitet och induktion av immuntolerans
- Ledhälsa och funktionsnedsättningar
- Handläggning och resultat vid mild till måttlig hemofili
- Kliniskt resultat i specifika populationer (t.ex. äldre, patienter med komorbiditeter)
- Patientrapporterade resultat och hälsoekonomiska studier
Avatrombopag
Immunologisk trombocytopeni (ITP)
- Kliniska studier som utvärderar användningen av avatrombopag hos nydiagnostiserade och patienter med ihållande ITP
- Studier som undersöker skillnader mellan avatrombopag och andra behandlingar i andra linjen
- Patientrapporterade resultat vid behandling med avatrombopag (t.ex. trötthet, hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL))
Trombocytopeni sekundärt till andra sjukdomar/tillstånd:
- Studier som utvärderar användningen av avatrombopag vid andra sjukdomar/tillstånd
Pegcetacoplan
Paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH)
Studier som utvärderar den kliniska handläggningen vid PNH:
- Strategier för behandlingsbyte & doseringsstrategier
- Effekt i specifika subgrupper
- PNH i samband med benmärgssvikt
- Analys av biomarkörer
Studier som utvärderar patientrapporterade resultat:
- Livskvalitet (Quality of Life, QoL) och inverkan på vardagsaktiviteter (Activities of Daily Living, ADL)
- Långsiktiga behandlingseffekter
Studier som utvärderar:
- Biomarkörer för sjukdomens svårighetsgrad
- Epidemiologi vid PNH
- Ytterligare karakterisering och mätning av PNH-symtom (t.ex. hjärndimma)
- Järnavlagringsstatus vid diagnos och dess utveckling under behandlingsperioden
- Allmän aktivering av inflammatoriska processer vid diagnos och deras utveckling under behandlingsperioden
C3-glomerulopati (C3G)/Immunkomplex associerad membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN)
- Studier som utvärderar den kliniska handläggningen av C3G/IC-MPGN inklusive sjukdomsförloppet, effekt i specifika subgrupper samt biomarkörer eller nya resultatmått för sjukdomens svårighetsgrad och progression
- Studier som utvärderar patientrapporterade resultat såsom livskvalitet (QoL) och inverkan på vardagsaktiviteter (ADL)
- Studier som utvärderar komplementsystemets roll och mekanismer för glomerulär skada
Studier som utvärderar användningen av pegcetacoplan för behandling av C3-medierade sjukdomar/tillstånd
Loncastuximab tesirine
- Prekliniska/translationella och kliniska studier som utvärderar sekvenseringen av behandlingar riktade mot CD19 vid aggressiva B-cellsmaligniteter
- Kliniska studier av diffust storcelligt B-cellslymfom inklusive kombinationsbehandlingar som kan förbättra vårdkvaliteten och/eller vara sjukdomsmodifierande
- Studier av real-world data eller hälsoresultat, prekliniska/translationella studier som undersöker markörer för respons, mekanismer för resistens eller toxicitet hos loncastuximab tesirine
Pacritinib
- Kliniska studier av inflammatoriska eller maligna sjukdomar som potentiellt drivs av JAK2, NFkB, CSF1R eller andra kinaser som pacritinib riktar sig mot
- Kliniska studier vid kronisk myelofibros inklusive kombinationsmetoder som kan förbättra vårdkvaliteten och/eller vara sjukdomsmodifierande
- Studier av real-world data eller hälsoresultat, och prekliniska/translationella studier som undersöker pacritinibs verkningsmekanism
Immunologi
Anakinra
Studier som utvärderar behandling och hantering av svåra autoinflammatoriska tillstånd orsakade av IL-1.
Emapalumab
Kliniska studier som utvärderar:
- Inflammatoriska sjukdomar eller tillstånd som potentiellt orsakas av IFNγ
Icke-interventionsstudier och prekliniska studier som utvärderar:
- IFNγs patofysiologiska betydelse
- Biomarkörer
Granskningsprocess
Förslagen granskas av en ISS-utvärderingskommitté (ISS EC) bestående av representanter från Sobis medicinska avdelning, forskning och utveckling, biostatistik och avdelningen för läkemedels- och patientsäkerhet.
För att stödet ska godkännas av ISS EC måste studien uppfylla samtliga följande krav:
- Det definierade målet för den prövarinitierade studien är i linje med Sobis aktuella ISS-strategi för läkemedlet och terapiområdet.
- Studien bygger på en gedigen vetenskaplig kunskap med noggrann risk-nyttabedömning, tillgodoser ett medicinskt behov hos studiepopulationen, utförs av lämpligt utbildade forskare på basis av godkända protokoll samt är föremål för oberoende etisk granskning och tillsyn.
- Syftet med studien är att erhålla vetenskapliga data som kan delas med forskarvärlden.
- Prövaren förbinder sig att genomföra det överenskomna avtalet och tillhandahålla regelbundna studieuppdateringar på Sobis begäran.
- Prövaren måste intyga att de kan och kommer att följa alla relevanta krav enligt principerna för god klinisk sed och/eller andra tillämpliga bestämmelser (endast kliniska studier).
- Den utvalda populationen är tillräckligt stor för studiens syfte och baseras på sunda vetenskapliga, statistiska och kliniska antaganden (endast kliniska studier).
- Prövarens åtagande att följa Sobis krav för ISS-stöd inklusive registrering av kliniska prövningar i offentliga arkiv om tillämpbart (såsom clinicaltrials.gov), leverera en slutlig studierapport senast ett år efter datum för Last Patient Out (LPO) (endast kliniska studier).
Förutom den vetenskapliga utvärdering som beskrivs ovan kommer ISS EC att försäkra sig om att efterfrågade medel är berättigade, rimliga och i linje med verkligt marknadsvärde, samt att den sökande prövaren är berättigad att genomföra den föreslagna forskningen. Sobi kommer inte att kompensera för utbildningsaktiviteter, inköp av utrustning, oavsett om den är relaterad eller inte till studien, eller som kan generera intäkter till sponsorn och personal som inte är dedikerade till studien.
Sobis lokala medicinska representant kommer att presentera studieförslaget för ISS EC. En stark rekommendation är därför att prövaren, innan studieförslaget skickas in, kontaktar sin lokala Sobi Medical Science Liaison (MSL) eller lokala medicinska chef för att besvara eventuella frågor och för att säkerställa att förslaget och tillhörande budget är fullständiga och följer reglerna. Prövare som inte känner till sin lokala kontaktperson på Sobi kan mejla [email protected] för hjälp och kontaktuppgifter.
Det officiella beslutet från Sobi ISS EC att 1) godkänna stöd, 2) godkänna stöd med ändringar, eller 3) avslå stöd, meddelas inom cirka två månader efter deadline för inlämnandet av ansökan.
Inlämningskrav
Prövare måste, via Sobis ISS-portal, lämna in ett detaljerat förslag som stöds av prekliniska eller kliniska data med stark vetenskaplig grund och/eller en adekvat litteraturgenomgång. Länken till portalen finns nedan, tillsammans med en användarguide. Ett aktuellt CV för prövaren samt en detaljerad budgetfördelning ska lämnas in tillsammans med ansökan.
När förslaget granskats och godkänts kommer prövaren att uppmanas att lämna in ett fullständigt protokoll för granskning för att säkerställa att det överensstämmer med den inlämnade studieansökan. Observera att godkännande av ett förslag inte innebär eller garanterar godkännande av ett fullständigt protokoll. För ett slutligt godkännande av kliniska studier måste en kopia av det etiska godkännandet tillhandahållas. Stöd som godkänts av Sobi aktiveras först efter att ett fullständigt kontrakt och all nödvändig dokumentation finns på plats.
Vid ytterligare frågor, vänligen kontakta oss på [email protected].
Sobi ISS portal support
| ISS portal support document |