Sällsynta sjukdomar i siffror
Idag har fler än 7 000 sällsynta sjukdomar identifierats i världen och fler upptäcks varje dag, mycket tack vare den snabba tekniska utvecklingen inom genteknik och diagnostik.1
Även om många sällsynta sjukdomar är mycket ovanliga, påverkar de tillsammans en betydande del av världens befolkning. Uppskattningsvis har 350 miljoner människor runt om i världen en sällsynt sjukdom. 1,2 Om alla personer med en sällsynt sjukdom bodde i ett land skulle det vara världens tredje folkrikaste land, efter Kina och Indien.
+7000
sällsynta sjukdomar har identifierats och fler upptäcks varje dag.1
350 million
Även om varje sjukdom är sällsynt drabbar sällsynta sjukdomar 350 miljoner människor i världen.1, 2
>80% av sällsynta sjukdomar orsakas av defekta gener, vilket understryker behovet av effektiv behandling snarare än förebyggande av åtgärder. 2,3
Bara 5% av de sällsynta sjukdomarna har behandlingar, stort behov av innovativa läkemedel.2
Visste du?
Om alla människor med en sällsynt sjukdom bodde i ett land skulle det vara världens tredje mest folkrika land.
Sällsynta var för sig, tillsammans inte ovanliga. Varje sjukdom drabbar få personer, men många fler människors liv berörs.
50%
av de drabbade är barn.3
En sällsynt sjukdom definieras i Europa som ett tillstånd som drabbar färre än fem av
10 000 personer. I USA är definitionen en sjukdom som drabbar färre än 200 000 personer.
Stort medicinskt behov
Hälften av de som drabbas av sällsynta sjukdomar är barn. Varje diagnos kanske bara drabbar ett fåtal personer, men många fler människors liv berörs.
8 av 10 sällsynta sjukdomar har en genetisk orsak. Till följd av detta kan kroppen till exempel inte producera ett viktigt enzym eller protein, eller så kan det egna immunförsvaret angripa kroppens övriga system. Därför är behovet av effektiva behandlingar som gynnar patienter av avgörande betydelse, jämfört med förebyggande åtgärder. 2,3
Trots de senaste framstegen inom medicinsk forskning finns det fortfarande ett stort medicinskt behov vid sällsynta sjukdomar och innebär även en betydande utmaning för hälso- och sjukvården. Av de över 7 000 kända sällsynta sjukdomarna i världen har bara fem procent godkända läkemedel för behandling. Behovet av innovativa läkemedel är därför stort.2
Sällsynta utmaningar
Området sällsynta sjukdomar har specifika vetenskapliga, medicinska och kommersiella utmaningar. De sträcker sig från att förstå en sjukdoms biologi, identifiera molekyler som kan bli framgångsrika behandlingar, utveckla komplexa biofarmaceutiska processer för att tillverka ett läkemedel, designa och bedriva medicinska, kliniska studier i extremt små patientpopulationer, erhålla regulatoriska godkännanden och pris- och subventionsansökningar, till att arbeta med såväl sjukvårdpersonal som patienter och att säkerställa hållbar tillgång till läkemedel för dem som behöver behandling.
Vår vision är att bli ansedda som en global ledare inom innovativa läkemedel som förändrar livet för människor som lever med sällsynta och svåra sjukdomar.
Terapiområden
Våra terapiområden är fokuserade inom områdena hematologi, immunologi och specialty care.
Stories
Omsorg som ledstjärna, vetenskap som drivkraft.
Referenser
1 National Organizations for Rare Disorders (NORD) https://rarediseases.org/understanding-rare-disease/rare-disease-facts-and-statistics/
2 National Human Genome Research Institute https://www.genome.gov/dna-day/15-ways/rare-genetic-diseases
3 Global Genes https://globalgenes.org/learn/rare-disease-facts