Endast nio eller tio personer på 100 000 har ITP¹, en sällsynt autoimmun sjukdom som påverkar produktionen av blodplättar och som kännetecknas av trötthet, blåmärken och blödningar. Fram till nyligen har behandlingsalternativ ofta inneburit kompromisser. Men idag, tack vare ökad medvetenhet om behandlingsalternativen, kan personer som lever med ITP få en bättre livskvalitet.

Vad är ITP?

ITP står för immunologisk trombocytopeni. Sjukdomen var tidigare känd som immunologisk trombocytopeni purpura, och denna term används fortfarande. 

Om tillståndet håller i sig i över ett år kallas det kronisk immunologisk trombocytopeni. Trombocytopeni som inte orsakats av en tidigare sjukdom kallas primär ITP. Om sjukdomen orsakas av ett annat tillstånd som påverkar immunsystemet (såsom HIV), kallas den sekundär ITP.

Ordet trombocytopeni betyder helt enkelt brist på trombocyter eller blodplättar. ITP är en sällsynt autoimmun sjukdom som kännetecknas av trötthet och ökad risk för blödningar på grund av att det inte finns tillräckligt med blodplättar i blodet.

Vad är blodplättar?

Blodplättar eller trombocyter är små, färglösa cellfragment i blodet som bildar klumpar som stoppar eller förhindrar blödning, dvs de levrar eller koagulerar blodet. De kallas blodplättar (platelets på engelska) eftersom de liknar platta skivor i sitt inaktiva tillstånd när de ses genom mikroskop. En blodplätt mäter ca 2 mikrometer (ca 0,002 mm) i diameter – det är ungefär en fjärdedel av diametern på en röd blodkropp (red blood cell). Blodplättar tillverkas i vår benmärg och de som inte används för koagulering överlever vanligtvis i sju till tio dagar innan de naturligt förstörs i kroppen.

Blodplättar har i uppgift att hjälpa blodet i kroppen att koagulera genom att bilda klibbiga tentakler och klumpa ihop sig.

När ett blodkärl skadas sänder det ut en signal. Blodplättarna svarar genom att bege sig till området och försätta sig i aktivt tillstånd och bilda klibbiga tentakler som gör att blodplättarna fäster sig vid varandra och blodet koagulerar.

Blodet behöver ett tillräckligt antal blodplättar för att koagulera normalt. Normalt varierar antalet blodplättar mellan 150 000 och 450 000 per kubikmillimeter blod. En person som har färre blodplättar (trombocyter) än 150 000 sägs ha trombocytopeni. Personer med svår ITP kan ha ett trombocytantal under 10 000.²

Hur vanligt är ITP?

Varje år diagnosticeras cirka 3,3 personer på 100 000.³ Förekomsten av ITP bland vuxna – dvs hur många som har tillståndet samtidigt – är i cirka 9,5 fall per 100 000 personer. Sammantaget i hela världen skulle det innebära att det finns över 750 000 personer som har ITP. Det är fler kvinnor än män som drabbas av ITP.

Hur diagnostiseras ITP?

ITP är en så kallad uteslutningsdiagnos. Det finns inget enstaka blodprov för att påvisa om en har ITP, därför blir det en process där andra möjliga orsaker elimineras baserat på patientens sjukhistoria, undersökningar och resultaten av initiala tester. I processen för att utreda och diagnosticera ITP kommer blodprovs tas för att ta reda på bakomliggande orsaker till det låga antalet blodplättar. ITP diagnostiseras om blodproven visar att det endast är antalet blodplättar som är lågt medan själva blodplättarna, röda blodkroppar och vita blodkroppar ser normala ut.

Vid ihållande ITP kan en benmärgsbiopsi rekommenderas för att utesluta andra orsaker till det låga antalet blodplättar. Under lokalbedövning tas då ett prov från benmärg som undersöks under mikroskop. Om benmärgen är normal, dvs fri från avvikelser och andra blodprov är normala, kommer kronisk ITP att diagnostiseras.

Vad orsakar ITP?

ITP utvecklas vanligtvis gradvis och ofta utan en tydlig orsak. Om tillståndet varar mer än ett år kallas det kronisk ITP.
ITP utlösas av:

• allergisk reaktion på mediciner
• virala infektioner
• graviditet
• immunsjukdomar såsom reumatoid artrit och lupus

Primär ITP, då tillståndet inte orsakas av en tidigare sjukdom, är en autoimmun sjukdom, vilket innebär att immunsystemet missuppfattar kroppens egna blodplättar som främmande och förstör dem.¹
ITP kan också uppstå som en följd av en annan sjukdom, i så fall kallas det sekundär ITP.

Att leva med ITP

ITP har ofta en avsevärd och mångfacetterad påverkan på den hälsorelaterade livskvaliteten (HRQol).⁸

Hur man som person påverkas av ITP varierar och orsakerna till symptomen kan också skilja sig åt.

Trötthet (fatigue) är ett av de vanligaste symptomen som anges.  Många studier visar att minst hälften av personerna som lever med ITP upplever fatigue i en omfattning som påverkar deras vardag.⁸

Den trötthet som människor med autoimmuna sjukdomar som ITP upplever skiljer sig från den normala, tillfälliga trötthet vi alla kan känna efter att vi ansträngt oss, till exempel efter att ha varit koncentrerade på något en längre stund eller tränat hårt, eller efter att ha sovit dåligt. Den sortens trötthet går över efter vila. Men ITP-relaterad trötthet, fatigue kan vara funktionsnedsättande och inverka på förmågan att delta i vardagliga sysslor och aktiviteter. I vissa fall, när antalet trombocyter är lågt, blir trötthetskänslan ännu värre och övergår i en slags hjärndimma och en oförmåga att utföra enkla uppgifter som att komma ihåg ett tvåsiffrigt tal i tio sekunder.⁹ Patienter med ITP har beskrivit hur de varit tvungna att ta ledigt från jobb eller studier för att sova under dagen.¹⁰

Personer som lever med ITP kan känna oro för hur blödningar kan komma att påverka både deras arbete och sociala aktiviteter. De flesta upplever att tillståndets påverkan på livskvaliteten minskar efter första året.¹¹ Detta kan dels bero på att de har funnit strategier för att hantera, anpassa sig och leva med ITP, men också dels för att de svarar bra på behandling.

Många som lever med ITP uppger att det påverkar deras känslomässiga välbefinnande, med känslomässig och psykisk stress, ångest, och ökad risk för depression som följd.^{12, 13}

Vilka behandlingar finns?

ITP påverkar olika människor på olika sätt och det finns en rad olika behandlingar. För personer med en mild form av ITP kan regelbunden uppföljning och frekventa blodplättskontroller räcka. Men vuxna som utvecklar kronisk ITP kommer i många fall att förr eller senare behöva behandling.^{14, 15}

Det finns inget botemedel mot ITP, men det finns behandlingar som ökar antalet blodplättar, och på så sätt motverkar symptomen och hjälper människor att leva med sjukdomen.

Behandlingarna omfattar bland annat: steroider som en initial kortsiktig åtgärd; immunglobulin, läkemedel för att minska den respons från immunsystemet som förstör blodplättarna, och TPO-RA (trombopoietin-receptoragonister), som kan höja trombocytantalet genom att öka trombocytproduktionen i benmärgen.

För patienter som trots behandling fortsätter att ha allvarliga symptom kan en operation för att avlägsna mjälten, så kallad splenektomi vara ett tänkbart alternativ.

Hur behandlingar kan påverka människors liv

För många patienter kan några av baksidorna med ITP vara kopplade till själva behandlingen. Till exempel ges vissa behandlingar som injektion, antingen under huden eller i ett blodkärl, och en del människor tycker väldigt illa om sprutor. Vissa behandlingar medför risk för levertoxicitet, vilket innebär att det finns risk för skador på levern. En av de så kallade TPO-RA-behandlingarna, tas i tablettform men kan kräva att man gör anpassningar i kosten. 

Med de valmöjligheter som finns tillgängliga idag kan patienterna diskutera sina önskemål med sin vårdgivare och be om alternativ som passar dem och deras livsstil.

NP-20055. Januari