Minimera risken under läkemedlets väg till marknaden och en jämförelse av EMA:s och FDA:s godkännandeprocesser
Det tar vanligtvis 10 till 12 år eller längre från den första upptäckten av ett nytt läkemedel tills att det når patienten. Och långt ifrån alla behandlingar når hela vägen. Det långa tidsperspektivet från koncept till godkännande och riskerna det är förknippat med, innebär att det är en kostsam och komplex process att få ut läkemedel på marknaden.
The European Medicines Agency (EMA) och USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet (FDA) är två av de viktigaste regulatoriska myndigheterna som Sobi har att göra med. Bägge myndigheterna kan påverka marknader utanför sin formella rättsbefogenhet, men även om EMA och FDA har liknande uppdrag, skiljer sig de regulatoriska processerna åt mellan EU och USA.
FDA är en centraliserad myndighet verksamt i ett land. Myndigheten utvärderar och kontrollerar läkemedlens effekt, säkerhetsprofil och toleransutveckling samt beviljar godkännande för marknadsföring i USA. EMA är en centraliserad myndighet som utför samma uppgift för EU:s 27 medlemsstater. FDA bevakar själva utvecklingsprocessen av ett läkemedel. Inom EMA görs bedömningen av en Rapportör och en co-rapportör som utnämns av EMA:s EU-medlemmar för varje granskning.
Rapportören och co-rapportören lägger fram sina utredningar och rekommendationer till den vetenskapliga kommittén för humanläkemedel, CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use), som fattar beslut om behandlingen ska rekommenderas för godkännande inom EU. CHMP består av medlemmar från samtliga nationella tillsynsmyndigheter inom EU.
EMA och FDA ingick ett första samarbetsavtal 2003 för att dela konfidentiell information om utvärdering av läkemedel och avtalet har därefter blivit förlängt på obestämd tid. De två myndigheterna har ett nära samarbete och strävar efter att bevaka och upprätthålla säkerhet- och kvalitetsstandards på den globala marknaden.
EMA, FDA och andra regulatoriska myndigheter har i stort sett liknande processer. Nedan följer en förenklad sammanfattning av en typisk väg till marknaden.
Läkemedelsföretag, läkare och akademiker bedriver forskning om nya läkemedel. Tusentals substanser kan vara potentiella kandidater för att utveckla en ny behandling men efter tidiga studier är det bara cirka 12 procent av substanserna i kliniska studier som till slut blir tillgängliga i hälso- och sjukvårdssystemet.1
Forskare måste visa att läkemedlet är säkert, effektivt och håller hög kvalitet. Innan ett läkemedel kan testas på människor krävs det att forskarna utvärderar potentiella risker med dess användning. Det finns tre olika typer av preklinisk forskning; in vitro (tester i provrör), in silico (datamodellering) och in vivo (tester på levande organismer).
Forskarna måste lämna detaljerad information om tillverkningsprocessen, effekten av läkemedlet i kliniska studier, nyttan och biverkningar, riskhantering och vilken information som kommer att ges till patienter och läkare.
Om ett läkemedel klarar den prekliniska studien kan det gå vidare till klinisk forskning, det vill säga forskning som involverar friska forskningspersoner och patienter. Forskarna måste få ett godkännande från regulatoriska myndigheter och etiska kommittéer innan forskningen kan börja.
Standarder för kliniska studier måste uppfyllas och där ingår tillverkning och kvalitetskontroll av läkemedlet, studiens utformning inklusive vilka forskare som är involverade i de vetenskapliga testerna, urvalskriterier för forskningspersonerna samt i vilket sammanhang de kliniska studierna kommer att genomföras.
Produktsäkerheten i kliniska studier kontrolleras noga från dag ett. Att säkerställa patientsäkerheten genom att minska avvikande händelser är en prioritet.
Bevakning av patientsäkerheten, så kallad farmakovigilans, pågår löpande under en behandlings livscykel. Farmakovigilans är, enligt WHO:s definition, den vetenskap och de aktiviteter som relaterar till att upptäcka, utvärdera, förstå och förhindra biverkningar av läkemedel samt alla andra läkemedelsrelaterade problem.
I enlighet med Sobis patientsäkerhets- och farmakovigilanssystem tillämpar vi försiktighetsprincipen och bevakar kontinuerligt nyttan och risker med våra produkter. Vi utbildar årligen våra medarbetare för att öka säkerhetsmedvetenheten och säkerställa att all information relaterad till våra produkters säkerhet rapporteras.
Även om detaljerna i ett regulatoriskt godkännande skiljer sig åt mellan EMA, FDA och andra myndigheter är den grundläggande principen densamma. Regulatoriska myndigheter gör en bedömning av studiedata som beskriver produktens kvalitet, riskprofil och nytta utifrån dess rekommenderade användningsområde. Om nyttan uppväger riskerna och hög kvalitet är garanterad kan behandlingen godkännas.
När ett läkemedel har beviljats försäljningstillstånd börjar beslutsprocesserna angående utvärdering av medicinska metoder, prissättning och tillgång till behandlingen. Processerna i USA och Europa ser relativt olika ut.
I USA fattas beslut om prissättning och subventionering av ett komplext system av betalare som inkluderar allt från offentligt finansierade sjukvårdsförsäkringar (Centres for Medicare och Medicaid Services, CMS), delstatsfinansierade sjukvårdsförsäkringar (Medicaid och Medicare) och privata försäkringsbolag till sjukhus och företag som hanterar läkemedelsförmåner åt tredje part.
Till skillnad från den centraliserade regulatoriska processen för att beviljas ett försäljningstillstånd på den Europeiska marknaden, har varje medlemsstat sina egna regler och processer när det gäller att göra behandlingen tillgänglig på den lokala marknaden, baserat på behandlingens evidens och terapeutiska och ekonomiska värde.
Därefter görs lokala hälsoekonomiska bedömningar som tar hänsyn till behandlingens relativa värde jämfört med befintliga behandlingar och standardiserade vårdförlopp för att utvärdera både den inkrementella värdeökningen och effekten på hälso- och sjukvårdssystemets budget. När processen för värdebedömning är klar, enas man om en värdebaserad prismodell, antal patienter som skall få tillgång till behandlingen och hur den ska subventioneras.
En värdebaserad prismodell reflekterar nyttan för patienter, hälso- och sjukvårdssystemet, samhället och betalare. Sobi har åtagit sig att trygga patienternas tillgång till behandling och det är knutet till våra behandlingars långsiktiga hållbarhet och rimliga prissättning för hälso- och sjukvårdssystemet.
Produktsäkerheten i kliniska studier kontrolleras noga från dag ett.
Bara en liten andel av alla försöksbehandlingar inom läkemedelsindustrin når hela vägen fram till patienten. Inom läkemedelsindustrin i stort, är det bara cirka en på 5 000 till 10 000 nya substanser i forskningsportföljen som når marknaden.2
Sobi har stärkt sin strategi för identifiering och utveckling av nya behandlingar för att minska riskfaktorerna.
Vi följer en strategi för att stärka vår R&D-portfölj med läkemedelskandidater i sen klinisk fas, så kallade tillgångar i sen fas, Det innebär lägre risk än för tillgångar i tidig klinisk fas, som har långa ledtider innan en behandling kan lanseras.
Vi fokuserar på särläkemedel inom området sällsynta sjukdomar, som kännetecknas av ett stort medicinskt behov. Regulatoriska myndigheter som FDA och EMA har infört incitament för att uppmuntra läkemedelsföretag att utveckla behandlingar för sällsynta sjukdomar. Myndigheterna har också tagit fram en accelererad bedömningsprocess, som innebär att behandlingar för sjukdomar med ett stort medicinskt behov når patienten snabbare.
Vi ger tillgång till innovativa behandlingar som gör verklig skillnad för människor som lever med sällsynta sjukdomar.
Vi arbetar med läkemedelsbehandlingar inom hematologi, immunologi och specialistläkemedel.
Vår vision är att göra verklig skillnad för människor som lever med sällsynta sjukdomar.
Varje dag arbetar vi aktivt med att hitta bättre sätt att förstå och tillmötesgå patienternas behov.
Här finns våra rapporter, presentationer och övrig finansiell information.
Här hittar du historiska och aktuella pressmeddelanden, bilder och videos.