Kliniska studier

Klinisk forskning kräver stora investeringar i såväl tid som finansiella resurser. Kliniska studier utgör större delen av den tid det tar innan en ny behandling lanseras på marknaden, och pågår i åtminstone sex till sju år i läkemedelsbranschen i stort.

För sällsynta sjukdomar som saknar behandling, kan processen accelereras om en läkemedelskandidat visar mycket goda resultat för patienterna i studien, vilket är särskilt relevant för Sobi som är specialiserat på sällsynta sjukdomar.

Både US Food & Drug Agency (FDA) och den Europeiska Läkemedelsmyndigheten (EMA) kan godkänna att sådana betydelsefulla behandlingar får ett snabbspår genom godkännandeprocessen. Regulatoriska myndigheter kan även bevilja förlängd ensamrätt på marknaden till ett företag som lanserar ett särläkemedel.

Patientfokuserat synsätt

I vår kliniska forskning samarbetar vi med patienterna under hela processen runt studien. Patienter, läkare, betalande myndigheter och vårdgivare är delaktiga i studiens design.  Patienter rådfrågas till exempel när det gäller studiens konceptuella design, inklusive den kliniska utformningen med tonvikt på moment som berör patienten. Patienterna lämnar även feedback på hur studien genomförs, om den är för krävande att delta i och hur utbildningsmaterialet kan utvecklas för att stödja patienterna och deras familjer under den kliniska studien. Genom vårt patientfokuserade synsätt strävar vi efter att uppnå ett betydelsefullt resultat som är till hjälp för patienten.

Samarbetet med myndigheter är också viktigt under utvecklingen av ett läkemedel för att säkerställa att det förutom avsedd terapeutisk effekt, säkerhetsprofil och tolerans, leder till ett resultat som är relevant för betalarna. I det syftet presenteras jämförande data där läkemedlets effekt ställs mot en annan substans, samt vilka konsekvenserna resultatet av den nya behandlingen har för resursanvändningen inom hälso- och sjukvårdssystemet.

Patientsäkerhet är en prioritet för Sobi. Det finns strikta regler för patientsäkerhet i kliniska studier som vi stödjer och följer. Vi samlar in, analyserar och agerar på all ny information om våra produkters nytta och riskprofil, oavsett om det är i klinisk forskning eller när behandlingen finns tillgänglig på marknaden.

Faser i klinisk forskning

Sobis forskningsportfölj består av tre faser av klinisk forskning som leder fram till registrering.

Ett läkemedel ingår ofta i mer än en klinisk studie, antingen samtidigt eller vid olika tillfällen, framförallt om det utvärderas för mer än en indikation.

Fas 1 i kliniska studier: Säkerhetskontroll

Fas 1-studier består oftast av de första studierna av läkemedlet på friska forskningspersoner. Studierna har vanligtvis mellan 20 och 100 deltagare, även om antalet kan variera när det gäller sällsynta sjukdomar.

Prövningarna fastställer läkemedlets säkerhetsprofil, inklusive säker dosering och användning, dess absorption, distribution, metabolism och exkretion samt hur länge effekten varar. Studierna kan preliminärt visa om behandlingen har terapeutiska eller förebyggande egenskaper.

Fas 2 i kliniska studier: Läkemedlets preliminära effekt hos en patientgrupp fastställs

Fas 2-studier är något större studier och genomförs vanligtvis bland patienter som har den sjukdom läkemedlet är avsett för. Det är kontrollerade studier, ofta med flera hundra deltagande patienter, oftast med en kontrollgrupp som får placebopreparat. När det gäller sällsynta sjukdomar kan antal personer med sjukdomen vara avsevärt lägre och utformningen av studien kan därför se annorlunda ut.

I den här fasen försöker man komma fram till den optimala doseringen för patienter som använder läkemedlet för avsedd terapeutisk indikation. Förutom en preliminär utvärdering av effekten utvärderar studier i fas 2 även säkerhetsprofilen, inklusive potentiella biverkningar.

Sällsynta sjukdomar kan vara både komplexa och allvarliga och ibland kan läkemedelsföretag, i samråd med regulatoriska myndigheter, använda resultatet från fas 2-data för att ansöka om ett regulatoriskt godkännande.

Fas 3 i kliniska studier: Behandlingseffekt och säkerhetsprofil fastställs

Fas 3-studier är slutgiltiga, större, randomiserade studier. Resultatet lämnas till regulatoriska myndigheter som till exempel FDA, EMA och Storbritanniens Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) tillsammans med resultat från tidigare studier för att erhålla ett godkännande för behandlingen. Den här fasen undersöker effekten och säkerhetsprofilen (avvikande händelse) av det nya läkemedlet, jämför det med andra behandlingar eller placebo och samlar information som gör att läkemedlet kan användas på ett säkert sätt.

Studien samlar in patientrelaterad information och resultat rapporterat av patienter samt vilka konsekvenserna resultatet av den nya behandlingen har för resursanvändningen inom hälso-och sjukvårdssystemet, något som är viktigt för både läkemedlets framtida användning och betalarnas bedömning.

Studier efter godkännandet

När ett läkemedel är godkänt och lanserats fortsätter studierna i det som kallas fas 4 för att samla erfarenhet och evidens från vårdgivare. Utöver förväntad evidens kan ytterligare information hämtas från dataregister eller betalares databaser med skadeanmälningar. Det ökar förståelsen för sjukdomsbördan av en specifik sjukdom samt konsekvenserna av den nya behandlingens resultat för resursanvändningen inom hälso- och sjukvårdssystemet.

Vår R&D fokuserar på forskning och utveckling i sen fas inom hematologi och immunologi.