Sobi och Ionis har ingått ett licensavtal enligt vilket Sobi erhåller exklusiva rättigheter att kommersialisera olezarsen som en potentiell behandling för familjär kylomikronemi (FCS) och kraftigt förhöjda triglycerider i alla länder utanför USA, Kanada och Kina. Olezarsen granskas för närvarande av den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och ett potentiellt godkännande för behandling av FCS förväntas senare i år.
Tillkännagivandet från vår partner Ionis kan nås via denna länk.
Sobi är Ionis nuvarande europeiska kommersialiseringspartner för Waylivra® (volanesorsen), det enda läkemedlet som är godkänt för FCS i Europa. Det nya avtalet bygger på vårt långvariga partnerskap med Ionis och drar nytta av vår etablerade marknadsposition och distributionskanaler för att, efter förväntat godkännande, möjliggöra en effektiv lansering av olezarsen vid FCS, samt potentiellt den bredare patientpopulationen med kraftigt förhöjda triglyceridnivåer.
Om familjär kylomikronemi (FCS)
FCS är en sällsynt genetisk sjukdom som kännetecknas av extremt höga nivåer av triglycerider. Den orsakas av nedsatt funktion av enzymet lipoproteinlipas (LPL). På grund av begränsad LPL-produktion eller LPL-funktion kan personer med FCS inte effektivt bryta ner kylomikroner, lipoproteinpartiklar som till 90 procent utgörs av triglycerider. Personer som lever med FCS löper ökad risk att drabbas av akut pankreatit utöver andra kroniska hälsoproblem som trötthet och svår, återkommande buksmärta. Personer som lever med FCS är ibland oförmögna att arbeta, vilket ökar sjukdomsbördan. FCS tros drabba en till två personer på miljonen och globalt lever uppskattningsvis 3 000 till 5 000 människor med sjukdomen1.
1. The burden of familial chylomicronemia syndrome: Results from the global IN-FOCUS study - ScienceDirect
Vi ger tillgång till innovativa behandlingar som gör verklig skillnad för människor som lever med sällsynta sjukdomar.
Vi arbetar med läkemedelsbehandlingar inom hematologi, immunologi och specialistläkemedel.
Vår vision är att göra verklig skillnad för människor som lever med sällsynta sjukdomar.
Varje dag arbetar vi aktivt med att hitta bättre sätt att förstå och tillmötesgå patienternas behov.
Här finns våra rapporter, presentationer och övrig finansiell information.
Här hittar du historiska och aktuella pressmeddelanden, bilder och videos.