Första långverkande faktor VIII i sen fas klinisk fas för behandling av hemofili A.
Weston, Mass. and Stockholm, Sweden - 6 december, 2010 - Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) meddelade idag att den första patienten har blivit behandlad med de båda företagens långverkande rekombinanta faktor VIII Fc-fusionsprotein (rFVIIIFc) i en global registreringsstudie. Studien, kallad A-LONG, är en öppen multicenterstudie i fas II/III som genomförs för att utvärdera säkerhet, farmakokinetisk profil och effekt av rFVIIIFc i tidigare behandlade hemofili A patienter. "Behandling av hemofili A kräver upprepade injektioner, som kan utgöra påtagliga besvär både för personer med sjukdomen men även för deras familjer" säger Professor John Pasi, en av huvudprövarna i A-LONG studien, från "Departement of Haemostasis and Thrombosis, Barts and The London School of Medicine and Dentristy, UK". "Det finns ett stort medicinsk behov av en faktor FVIII produkt som har möjlighet, som rFVIIIFc, att förlänga skyddet mot blödning, reducera antalet injektioner samt att reducera komplikationerna från blödarsjukdomen och öka livskvaliteten för dessa patienter". rFVIIIFc är en helt rekombinant koguleringsfaktor som är utvecklad genom att använda Biogen Idecs unika och patenterade Fc-fusionsteknologi. A-LONG studien är designad för att utvärdera olika doser för att förhindra blödning mätt som antal genombrottsblödningar under studiens gång. Studien kommer också att utvärdera effekten av rFVIIIFc i en behandlingsarm, som är baserad på dosering vid behov, samt även under kirurgiska ingrepp. Studien avser också att jämföra farmakokinetiska parametrar mellan en dos av rFVIIIFc och en dos av en annan marknadsförd rekombinant faktor VIII produkt (Advate(®), rekombinant antihemofilifaktor, plasma/albuminfri metod, rFVIII)). "Att den första patienten har behandlats i A-LONG studien är en mycket viktigt milstolpe i vårt arbete att utveckla en förbättrad behandling för personer med hemofili A", säger Glenn Pierce, vice VD och medicinsk chef för terapiområdet Hemofili hos Biogen Idec. "Denna studie, tillsammans med vår pågående fas II/III studie med vårt helt rekombinanta långverkande faktor IX Fc-fusionsprotein (rFIXFc) för behandling av hemofili B, visar på vårt starka engagemang att utveckla bättre behandlingar för blödarsjuka". "rFVIIIFc är en innovativ behandling som har möjlighet att förbättra livet för personer med hemofili A,"säger Peter Edman, Swedish Orphan Biovitrums forsknings- och utvecklingschef. "Starten av denna studie bygger på de positiva resultat som vi såg i vår fas I/IIa studie, och är också ett viktigt framsteg för Swedish Orphan Biovitrum". Om A-LONG studien A-LONG studien är en öppen, multicenter studie designad att utvärdera säkerhet, farmakokinetik och effekt av rFVIIIFc i förebyggande syfte och behandling av blödning i tidigare behandlade patienter med svår hemofili A. Studien förväntas ta in ca 150 patienter på 60 kliniker runt om i världen. Studien kommer att inkludera manliga patienter som är 12 år och däröver med allvarlig form av hemofili A, en sjukdomshistoria med åtminstone 150 dokumenterade exponeringar av någon nu marknadsförd faktor VIII produkt och blodplättar ≥100,000 cells/μL. Patienterna kommer att få behandling i en av dessa tre armar; högdos profylax, lågdos profylax eller behovsprövad behandling. Studiens mål är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten hos rFVIIIFc, vilket kommer att studeras genom att mäta kliniskt relevanta skillnader från utgångsvärdet vid den fysiska genomgången, vitala parametrar, lab variabler samt incidens av biverkningar och utveckling av neutraliserande antikroppar. Studien kommer också att mäta potentialen för rFVIIIFc att förhindra blödningar genom att utvärdera antalet genombrottsblödningar, både spontana och vid trauma i varje behandlingsarm. A-LONG studien kommer att utvärdera olika doseringstrategier av rFVIIIFc som förebyggande av blödning. Det sekundära syftet inkluderar total rFVIIIFc konsumption per deltagande patient, farmakokinetisk profil av en dos rFVIIIFc jämfört med en dos Advate(®). Om rFVIIIFc och det rekombinanta Fc-fusionsproteinsprogrammet inom hemofili rFVIIIFc är ett rekombinant FVIII Fc-fusionsprotein utvecklat genom att använda monomerisk Fc-fusionsteknologi. Denna teknologi använder sig av ett naturligt förlopp som återcirkulerar rFVIIIFc i blodbanan för att förlänga dess halveringstid. Det är en helt rekombinant koaguleringsfaktor designat för att ersätta det protein som hemofili A patienter saknar och med syfte att finnas kvar längre i kroppen än de idag marknadsförda FVIII produkterna. Beslutet att gå vidare med rFVIIIFc i sen klinisk fas är baserat på positiva kliniska fas I/IIa resultat och supporterande prekliniska resultat. I juli meddelade Biogen Idec och Swedish Orphan Biovitrum resultat från en öppen fas I/IIa studie som utvärderade säkerheten och farmakokinetiken av en intravenös injektion av rFVIIIFc i 16 tidigare behandlade patienter med allvarlig hemofili A. I studien uppvisade rFVIIIFc en förlängd halveringstid jämfört med Advate(®) och tolererades väl utan rapporterade allvarliga läkemedelsbiverkningar relaterade till rFVIIIFc. Biverkningar observerades i 11 av de 16 patienterna, men endast en bedömdes som relaterad till studieläkemedlet -dysguesia (smakförändring). Biogen Idec och Swedish Orphan Biovitrum använder sig av samma unika och patenterade Fc-fusionsteknologi i sin utveckling av ett fullständigt rekombinant långverkande faktor IX Fc-fusionsprotein (rFIXFc) för behandling av hemofili B. rFIXFc studeras i en pågående öppen, multicenter registreringsstudie (B-LONG) som har till syfte att utvärdera säkerhet, farmakokinetik och effekt i hemofili B patienter. För att hitta mer information kring rFIXFc och rFVIIIFc prövningarna gå gärna till www.biogenidechemophilia.com eller www.clinicaltrials.gov. Om hemofili A Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili A uppträder i ungefär ett fall på 10 000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer, eller fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, vilket krävs för normal blodlevring. Personer med hemofili A behöver därför injektioner av faktor VIII för att återställa levringsprocessen och förhindra upprepade blödningar, som annars kan leda till smärta, permanenta skador på leder och livshotande blödningar. Profylaktisk behandling med två eller tre injektioner i veckan för att upprätthålla en tillräcklig cirkulerande nivå av koagulationsfaktor används allt mer och långsiktiga studier visar att denna form av behandling ökar den förväntade livslängden för patienten och kraftigt minskar, eller till och med helt eliminerar, den successiva nedbrytningen av lederna. Den globala marknaden för rekombinanta Faktor VIII-produkter är för närvarande över 4 miljarder USD per år. Om Swedish Orphan Biovitrum Swedish Orphan Biovitrum är ett Sverigebaserat specialistläkemedelsföretag med internationell marknadsnärvaro. Bolaget fokuserar på att tillgängliggöra och utveckla specialistläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar och stora medicinska behov. Vår portfölj innehåller för närvarande cirka 60 marknadsförda produkter, samt ett växande antal produkter i sen klinisk utvecklingsfas. Våra fokusområden är: hemofili, inflammation/autoimmuna sjukdomar, försämrat fettupptag, stödbehandling vid cancerterapi och ärftliga ämnesomsättningsrubbningar. Swedish Orphan Biovitrums pro forma intäkter under 2009e var omkring 2 mdr SEK och antalet anställda cirka 500. Huvudkontoret finns i Sverige och aktien (STO: SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns påwww.sobi.com. För ytterligare information, kontakta: Biogen Idec Media Contact: Swedish Orphan Biovitrum (publ): Kate Weiss Peter Edman, Forsknings - och utvecklingschef Manager, Public Affairs Tel: +46 8 629 21 77 Tel: +1 (781) 464-3260 e-post:[email protected] Biogen Idec Investor Relations Swedish Orphan Biovitrum (publ): Contact: Kia Khaleghpour Erik Kinnman, Informationsdirektör Associate Director, Investor Tel: +46 73 422 15 40 Relations e-post:[email protected] Tel: +1 (781) 464-2442 Informationen ovan är sådan som Swedish Orphan Biovitrum kan vara skyldigt att offentliggöra enligt lagen om värdepappersmarknaden och/eller lagen om handel med finansiella instrument. Informationen lämnades för offentliggörande den 6 december 2010, klockan 08:30.
Vi är ett globalt biofarmabolag som förverkligar potentialen i banbrytande innovationer och ger personer som lever med sällsynta sjukdomar en bättre vardag.
Vi arbetar med läkemedelsbehandlingar inom hematologi, immunologi och specialistläkemedel.
Vår vision är att göra verklig skillnad för människor som lever med sällsynta sjukdomar.
Varje dag arbetar vi aktivt med att hitta bättre sätt att förstå och tillmötesgå patienternas behov.
Här finns våra rapporter, presentationer och övrig finansiell information.
Här hittar du våra senaste pressmeddelanden, nyhetsartiklar och bilder.