Más de un centenar de expertos analiza en Madrid los retos de las enfermedades hematológicas raras

 

• En el encuentro se han abordado los retos y los avances terapéuticos en varias patologías consideradas raras o ultra raras, como la hemofilia, la PTI y la HPN
• Este año el lema de la cita científica ha sido ‘Voces para el encuentro en enfermedades raras hematológicas’ y ha contado con especialistas de distintos hospitales españoles

 

Madrid, 16 de marzo de 2026.- 

Madrid ha acogido la celebración del Sobi Summit For Them 2026, un foro científico que ha reunido a más de un centenar de especialistas para analizar los principales retos en el abordaje de las enfermedades hematológicas raras y compartir los últimos avances clínicos en este ámbito.

El encuentro, impulsado por la compañía biotecnológica internacional Sobi, dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para personas que viven con patologías poco frecuentes, ha sido el punto de encuentro de expertos de distintos hospitales españoles como un espacio de diálogo científico y colaboración multidisciplinar. La cita ha contado además con el aval de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH).

Durante las dos jornadas del encuentro se han abordado los desafíos clínicos y los avances terapéuticos en varias enfermedades hematológicas consideradas raras o ultrarraras. Entre ellas destacan la hemofilia, la trombocitopenia inmune primaria (PTI) y la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). En todas estas patologías, la investigación y la innovación terapéutica desempeñan un papel fundamental para mejorar el manejo clínico y avanzar en la calidad de vida de los pacientes.

Bajo el lema ‘Voces para el encuentro en enfermedades raras hematológicas’, Sobi Summit For Them 2026 ha sido el escenario en el que hematólogos y farmacéuticos hospitalarios han participado en diferentes sesiones científicas centradas en la actualización de conocimientos, el intercambio de experiencias clínicas y el análisis de nuevos enfoques terapéuticos.

Según Román Latorre, director general de Sobi Iberia, con esta iniciativa, “Sobi impulsa el intercambio de conocimiento entre profesionales y contribuye al avance científico en el ámbito de las enfermedades raras hematológicas, un campo en el que la colaboración entre expertos resulta esencial para seguir mejorando el abordaje clínico y las opciones terapéuticas disponibles para los pacientes”.

Los contenidos del programa fueron definidos por un panel de coordinadores integrado por especialistas con amplia experiencia en estas áreas, lo que ha permitido abordar cuestiones clave relacionadas con el diagnóstico, el seguimiento de los pacientes y las oportunidades que ofrece la innovación biomédica en el tratamiento de estas enfermedades.
Por su parte, para Reyes Calzada, directora médica de Sobi, “el Summit For Them es una oportunidad para reunir a profesionales que trabajan cada día con enfermedades raras hematológicas y generar un espacio de intercambio de conocimiento y experiencia clínica. Es clave para seguir avanzando en el abordaje de estas patologías y mejorar la calidad de vida de las personas que conviven con ellas”.

Sobre Hemofilia

La hemofilia es una enfermedad rara. Según las estimaciones, el número previsto de pacientes con hemofilia en todo el mundo es de 836.000, de los cuales unos 284.000 son graves1. En España, su prevalencia es de 3.0002. Ambas están causadas por la falta del factor de coagulación, VIII (FVIII) o IX (FIX), respectivamente. Esto provoca un excesivo riesgo de sufrir sangrados, bien sea en respuesta a un traumatismo, aunque sea menor, o bien de forma espontánea, sobre todo en articulaciones o músculos3.
 
Sobre Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)

La HPN es una enfermedad hematológica, ultrarrara. Afecta a unas 0,7 personas por cada 100.000 habitantes⁴. Es una patología adquirida, es decir, no se nace con ella, no se puede heredar y no es contagiosa. En los pacientes con HPN, las células sanguíneas presentan una mutación en el gen PIG-A (fosfatidilinositol glucano de clase A) que resulta en la falta de anclaje GPI (glicosil-fosfatidilinositol). Su ausencia impide que ciertas proteínas reguladoras se adhieran a su superficie. Como resultado, estas células, en concreto los glóbulos rojos, son más vulnerables al ataque del sistema inmunitario, específicamente del sistema del complemento⁵.

Sobre Trombocitopenia Inmune Primaria (PTI)

La PTI es un trastorno autoinmune que se caracteriza por un bajo número de plaquetas y un mayor riesgo de hemorragia en las personas con esta patología6. Se estima una incidencia de 2-4 casos por 100.000 habitantes por año, tanto en adultos como en niños⁷. Se considera crónica cuando la evolución persiste tras doce meses desde el diagnóstico⁷. No existe cura y, además, el manejo de la patología es complejo. Las recaídas son frecuentes, lo que requiere una alta personalización del manejo de la enfermedad para evitar las hemorragias⁸.

Sobre Sobi

Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de pacientes con enfermedades raras. Sobi proporciona un acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología y patologías especializadas. Hoy en día, Sobi cuenta con 1.800 empleados en toda Europa, Norteamérica, Oriente Medio, Asia y Australia. En 2024, sus ingresos ascendieron a 26 billones de coronas suecas. Las acciones de Sobi (STO: SOBI) cotizan en el Nasdaq de Estocolmo. Más información sobre Sobi en www.sobi.es, LinkedIn e Instagram.

NP-48639 (Marzo de 2026)

Referencias:

1. World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2023 (October 2024). Disponible en: WFH AGS2023-Report-EN-f2-web. Último acceso: marzo 2026.
2. FEDHEMO Tríptico 2023. Disponible en: FEDHEMO triptico 2023_web.pdf - Google Drive. Último acceso: marzo de 2026
3. World Federation of Hemophilia. Hemofilia. Disponible en: Hemofilia - eLearning Platform. Último acceso: marzo de 2026
4. Morado M, et al. Paroxismal nocturnal hemoglobinuria: new treatments and general guidelines for diagnosis. Medicina Clinica 2010; 134(8):369–74. https://doi.org/10.1016/j.medcli.2009.09.026
5. Colden MA, et al. Insights into the Emergence of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Front. Immunol. Sec. Autoimmune and Autoinflammatory Disorders, 2022; 12: 2021. https://doi.org/10.3389/fimmu.2021.830172
6. Cooper N, et al. Immune thrombocytopenia (ITP) World Impact Survey (I-WISh): Impact of ITP on health-related quality of life. Am J Hematol. 2021; 96 (2):199-207. doi: 10.1002/ajh.26036
7. Grupo Español de PTI. Recomendaciones del GEPTI para el diagnóstico y tratamiento de la trombocitopenia inmune. Disponible en: https://gepti.es/images/stories/recursos/2024/01/12/GUIA_GEPTI_2023.pdf. Último acceso: marzo 2026
8. Provan D, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood 2019; 3(22):3780- 817. https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2019000812