Världshemofilidagen 2024: Sobis policyuttalande

Personer med hemofili kan leva ett rikt och tillfredsställande liv, men vårdpolicyer måste hålla jämna steg med vetenskapen.

På Världshemofilidagen uppmanar vi politiker och beslutsfattare att i sina beslut ta hänsyn till utvecklingen av behandlingsmålen genom att säkerställa behandlingsmetoder som passar patientens behov och ger bättre långsiktiga kliniska resultat.

Beslutsfattare behöver vidga sina perspektiv bortom kortsiktiga budgetöverväganden och erkänna de bredare samhälleliga och ekonomiska fördelarna med att sätta patienten i centrum för hälso- och sjukvårdssystemen.

Hemofili: sjukdomen och utvecklingen

Enligt den internationella organisationen World Federation of Hemophilias (WFH) uppgifter från 2022 finns det 208 957 personer med hemofili A och 42 203 personer med hemofili runt om i världen¹.

Hemofili är en genetisk blödningsrubbning som kännetecknas av brist på koagulationsfaktor VIII (FVIII) som orsakar hemofili A, eller faktor IX (FIX), som orsakar hemofili B. Det karakteristiska symtomet på hemofili är blödningar, särskilt i större leder som armbågar, knän och vrister. Sådana ledblödningar kan så småningom leda till smärtsam och funktionsnedsättande artropati² som kan börja tidigt i livet och leda till ökad användning av sjukvårdsresurser, sämre hälsorelaterad livskvalitet (QoL) och minskad produktivitet hos personer med hemofili3. Oavsett tillståndets svårighetsgrad kan patienter som inte uppnår optimalt skydd också drabbas av livshotande blödningar, såsom hjärnblödningar och andra inre blödningar².

Förr i tiden hade personer med hemofili mycket kortare livslängd än den allmänna befolkningen, men de senaste 50 årens framsteg i utvecklingen av effektiva och säkra behandlingar har resulterat i en betydande ökning⁴. För att fler personer med hemofili ska nå 70- eller till och med 80-årsåldern, och för att närma sig målet om optimal funktion och jämlik hälsa,^5,6 måste nationella hälso- och sjukvårdspolicyer hålla jämna steg med forskningen och ge patienter tillgång till olika behandlingsalternativ och innovationer som passar individuella behov.

Utvecklingen av behandlingsresultat vid hemofili: från överlevnad till potential för normal hemostas⁶

Nuvarande hemofilivård och politisk kontext

Det finns idag faktorkoncentrat (faktorersättningsterapi) som ersätter det saknade FVIII- eller FIX-proteinet, med olika alternativ såsom standardhalveringstid (SHL) och förlängd halveringstid (EHL). Dessa används som profylax eller vid behovs-behandling av hemofili A och B. Decennier av erfarenhet från klinisk vardag visar att profylax med faktorkoncentrat är mycket effektivt för att minska blödningar och långsiktiga komplikationer såsom artropati⁷. Icke-faktorterapi har utökat behandlingsalternativen för patienter med hemofili A8, men lämpar sig inte för akuta blödningsepisoder eller handläggning vid större operationer⁷.

Både faktorersättningsterapier och icke-faktorterapier finns tillgängliga i de flesta europeiska länder medan genterapier fortfarande genomgår hälsotekniska bedömningar och pris- och subventioneringsförhandlingar.  Som framhålls i EU-kommissionens rapport om offentlig upphandling måste medlemsstaterna tillsammans med offentliga köpare och beslutsfattare utveckla inköpsstrategier för innovation där värde för pengarna stöds av bättre hälsoutfall på lång sikt⁹. I Europaparlamentets betänkande om brist på läkemedel erkänns också att anbud med ”endast pris” orsakar allvarliga priserosioner och kan leda till störningar i antalet leverantörer på marknaden¹⁶.

Patienter och vårdgivare som använder och får nytta av det som köps in, konsulteras inte tillräckligt i upphandlings- och anbudsprocesserna kring hemofilibehandling¹⁰. Värdebaserad upphandling kan spela en viktig roll genom att fokusera mer på de resultat som är relevanta för patienter och genom att skapa en miljö som speglar vårdpersonalens preferenser och patientens individuella medicinska behov.

För att förbättra vården i utvecklingsländer har Sobi och Sanofi donerat läkemedel till WFH:s humanitära biståndsprogram sedan 2015.

Genom att tillhandahålla en mer förutsägbar och varaktig tillgång till humanitära hjälpdonationer gör programmet det möjligt för personer med ärftliga blödningsrubbningar att få enhetlig och tillförlitlig tillgång till vård och behandling. År 2022 nådde WFH milstolpen 1,5 miljarder IE faktorersättning som donerats genom programmet, varav mer än 800 miljoner IE donerats av Sobi och Sanofi. Sedan 2015 har över 22 000 personer med hemofili behandlats med faktorkoncentrat som donerats av Sobi och Sanofi¹⁷. Bolagen har även gett ekonomiskt stöd till initiativ kring behandling, tillgänglighet och utbildningsprogram¹¹.

Framtidens hemofililandskap

Decennier av klinisk forskning och investeringar för att förbättra faktorersättning, utforma rekombinanta faktorer och framför allt förlänga faktorhalveringstiden, har gjort det möjligt för personer med hemofili att närma sig sin fulla potential, och därmed uppnå bättre livskvalitet¹². Trots detta kvarstår ouppfyllda behov, varför denna potential inte uppnås av alla personer som lever med hemofili i Europa och andra delar av världen.

För att uppnå bästa resultat för patienter och i slutänden hälso- och sjukvården, bör profylax individanpassas för att ge optimalt skydd med hänsyn till blödningsbenägenhet, ledhälsa, individuell farmakokinetik och patientens preferenser. Detta tillvägagångssätt kan göra det möjligt för personer med hemofili att, liksom befolkningen i övrigt, leva hälsosamma och aktiva liv och delta i de flesta fysiska och sociala aktiviteter¹³.

Mot bakgrund av de förbättringar och framsteg som gjorts inom vetenskapen och mångfalden i behandlingslandskapet har personer som lever med hemofili höjt sina ambitioner: normal hemostas som den nya, optimala vårdstandarden⁶. För låga nivåer av koagulationsfaktorer kan leda till bestående komplikationer, vilket orsakar lägre produktivitet, högre resursutnyttjande av sjukvården och totalt sett sämre resultat¹⁸. Normal hemostas bör vara målet för vården av hemofili, eftersom ett heltäckande blödningsskydd skulle göra handläggningen av tillståndet enklare.

Baserat på årtionden av entydiga evidens från användning i både studier och klinisk vardag anser Sobi att faktorersättning är en grundläggande hörnsten för att behandla och förebygga blödningar hos personer med hemofili. I takt med att behandlingsmålen utvecklas måste behandlingsmetoderna anpassas till patientens individuella behov för att nå bättre långsiktiga resultat. Mot bakgrund av befintliga och nya data om klinisk säkerhet och effekt ligger det i politikers och beslutsfattares makt att tillgodose ouppfyllda medicinska behov hos personer som lever med hemofili¹⁴. Genom att prioritera de resultat som är viktigast för patienten och samtidigt stimulera innovation, kan hälso- och sjukvårdssystemen överbrygga klyftan mellan ouppfyllda medicinska behov hos patienter med sällsynta blödningsrubbningar och ett effektivt tillhandahållande av vård.