La EMA valida la solicitud de extensión de indicación para ▼olezarsén para el tratamiento de la hipertrigliceridemia grave

• Los niveles elevados de triglicéridos se asociaron a un mayor riesgo de mortalidad por cualquier causa y de pancreatitis aguda¹
• La solicitud está respaldada por los resultados de los estudios de Fase 3 CORE y CORE2² 

Sobi, compañía biofarmacéutica dedicada a ofrecer tratamientos innovadores para personas con enfermedades raras, anuncia que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado una solicitud de extensión de indicación para Tryngolza® (olezarsén) para el tratamiento de pacientes adultos con hipertrigliceridemia grave (sHTG) ≥880 mg/dL (≥10 mmol/L). Las personas con niveles elevados de triglicéridos tienen un riesgo mayor de mortalidad por cualquier causa, eventos cardiovasculares ateroscleróticos y pancreatitis aguda¹.  

La solicitud está respaldada por los resultados de los estudios pivotales de Fase 3 CORE y CORE2, que fueron publicados en el New England Journal of Medicine en 2025².  

Este medicamento, que no está comercializado en España, “es la única terapia farmacológica que ha demostrado una reducción en el riesgo de pancreatitis aguda en pacientes con hipertrigliceridemia grave. Si se aprueba, podría ofrecer una opción terapéutica importante para ayudar a prevenir esta condición potencialmente mortal, que puede suponer una carga importante para los pacientes debido a hospitalizaciones frecuentes, tratamientos intensivos, síntomas persistentes y una calidad de vida reducida”, afirma Lydia Abad-Franch, MD, directora de I+D y Asuntos Médicos y directora Médica de Sobi. “La solicitud de autorización de comercialización de Sobi refleja la creciente evidencia clínica que respalda a este fármaco y nuestro compromiso para mejorar las opciones terapéuticas para las personas que viven con sHTG.”  

El medicamento fue desarrollado por Ionis Pharmaceuticals. Sobi e Ionis firmaron un acuerdo de licencia en virtud del cual Sobi tiene derechos exclusivos para comercializarlo fuera de EE. UU., excepto Canadá y China. El fármaco fue aprobado en la Unión Europea en septiembre de 2025 como complemento a la dieta en pacientes adultos para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) confirmado genéticamente³.  

Acerca de la hipertrigliceridemia grave (sHTG)  

La sHTG se define por niveles de triglicéridos entre 500 a 880 mg/dL, asociados con un mayor riesgo de pancreatitis aguda y complicaciones cardiovasculares⁴. Considerada una emergencia médica, la pancreatitis aguda causa un dolor abdominal incapacitante que a menudo requiere hospitalización prolongada, puede provocar daños permanentes en los órganos y puede poner en riesgo la vida⁵. Prevenir el primer episodio es clave. Los tratamientos estándar para la sHTG y las modificaciones del estilo de vida (como la dieta y el ejercicio) no reducen de manera suficiente ni constante los niveles de triglicéridos ni disminuyen los riesgos en todos los pacientes².  

Sobre el fármaco  

Es un «oligonucleótido antisentido», un fragmento muy corto de ARN sintético diseñado para bloquear la producción de apolipoproteína C-III (apoC-III). Al bloquear la producción de esta proteína, el medicamento reduce el nivel de triglicéridos en la sangre y, en consecuencia, la acumulación de grasas en el organismo⁶.  

Está aprobado en EE. UU.⁷, Canadá⁸ y la Unión Europea para adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (SQF)³. Actualmente está siendo evaluado para el tratamiento de la sHTG. 

NP-50320 (Junio de 2026) 
 

Referencias

1. Ginsberg HN, et al. Triglyceride-rich lipoproteins and their remnants: metabolic insights, role in atherosclerotic cardiovascular disease, and emerging therapeutic strategies—a consensus statement from the European Atherosclerosis Society. Eur Heart J. 2021; 42(47): 4791-806.  https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehab551
2. Marston NA, et al. Olezarsen for Managing Severe Hypertriglyceridemia and Pancreatitis Risk. N Engl J Med 2026; 394(5): 429-41. doi: 10.1056/NEJMoa2512761  
3. Ficha técnica Olezarsen. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/tryngolza-epar-product-information_en.pdf (última consulta: junio 2026)
4. Baass A, et al. Prevalence, incidence, and definition of severe hypertriglyceridemia: A comprehensive review and weighted summary.  Journal of Clinical Lipidology, 2025; 19, 1550-63. DOI: 10.1016/j.jacl.2025.08.012
5. Blanco Echevarría A, et al. Quilomicronemia familiar: nuevas perspectivas. Clínica e Investigación en Arteriosclerosis 2024; 36 (2): S18-S24.  https://doi.org/10.1016/j.arteri.2024.10.006
6. Tryngolza : EPAR - Medicine overview Reference Number:EMA/258552/2025, disponible en https://www.ema.europa.eu/es/documents/overview/tryngolza-epar-medicine-overview_es.pdf . Último acceso: mayo 2026
7. Aprobación de Tryngolza_FDA. Disponible en: https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-reduce-triglycerides-adult-patients-familial-chylomicronemia-syndrome. Último acceso: mayo 2026
8. Canada’s Drug Agency (CDA‑AMC).Tryngolza (olezarsen): Final reimbursement recommendation (SR0902).2026. Disponible en: https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/DRR/2026/SR0902-Tryngolza_FINAL_REC.pdf. Último acceso: mayo 2026.