Sobi recibe la aprobación de la Unión Europea de su inhibidor de C3 para el tratamiento de C3G y IC-MPGN primaria

• La C3G y la IC‑MPGN primaria son enfermedades renales raras; en España, la incidencia de C3G se estima en alrededor de 1 caso por millón de habitantes², mientras que la de IC‑MPGN primaria se desconoce³.
• Es el primer tratamiento para C3G y para IC-MPGN primaria en pacientes de 12 años en adelante¹.
   

Sobi, compañía biofarmacéutica global dedicada a ofrecer tratamientos innovadores para personas con enfermedades raras, anuncia que Aspaveli® (pegcetacoplán) ha sido aprobado en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de pacientes adultos y adolescentes, de entra 12 y 17 años, con glomérulopatía C3 (C3G) y glomerulonefritis membranoproliferativa mediada por inmuno-complejos (IC-MPGN) primaria, en combinación con un inhibidor del sistema renina-angiotensina (SRA), a menos que el tratamiento con un inhibidor del SRA no se tolere o esté contraindicado1.  

La aprobación se produce tras la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en diciembre de 20254. El fármaco es un inhibidor dirigido de C3/C3b diseñado para regular la activación excesiva del complemento, un factor clave en la fisiopatología de la C3G y la IC‑MPGN primaria. Estas afecciones se asocian con un daño renal progresivo y opciones de tratamiento limitadas5.

“La aprobación de la UE representa un hito importante para las personas que viven con C3G o IC-MPGN primaria en Europa, dos enfermedades renales graves y raras con opciones de tratamiento limitadas y un alto riesgo de progresión a insuficiencia renal”, afirma Lydia Abad-Franch, MD, jefa de I+D y Asuntos Médicos, y directora Médica de Sobi. “A partir de ahora podrá estar disponible para pacientes mayores de 12 años con estas afecciones. Además, es el primer tratamiento indicado para la IC‑MPGN primaria”.

La aprobación se basa en los resultados del estudio fase 3 VALIANT⁶, en el que el fármaco mostró beneficios en tres marcadores clave de la enfermedad, incluyendo una reducción de la proteinuria, la estabilización de la función renal y una eliminación sustancial de los depósitos de C3. Estos resultados positivos se publicaron recientemente en New England Journal of Medicine⁷.

Acerca de la C3G y la IC-MPGN primaria

La C3G y la IC‑MPGN primaria son enfermedades renales raras; en España, la incidencia de C3G se estima en alrededor de 1 caso por millón de habitantes², mientras que la de IC MPGN primaria se desconoce³.  

Aproximadamente el 50% de las personas que viven con C3G o IC-MPGN primaria progresa a insuficiencia renal en los diez años posteriores al diagnóstico^8,9, requiriendo un trasplante de riñón o terapia de diálisis, ambas intervenciones complejas y que realmente no curan la enfermedad^8,10,11,12. La supervivencia a cinco años de los pacientes que precisan diálisis es del 59%¹².  

En el 60-86% de las personas con C3G, la enfermedad reaparece tras el trasplante8,13. Así mismo, el 42-53% de las personas con IC-MPGN primaria trasplantadas experimentarán recurrencia de la enfermedad, lo que puede provocar el rechazo del injerto y la necesidad de diálisis8,13.  

Todo ello pone de manifiesto la importancia del diagnóstico y abordaje precoces de estas patologías para poder preservar la función renal y ralentizar el avance de la enfermedad¹³.  

Acerca del Estudio VALIANT^6,7

El estudio fase 3 VALIANT (NCT05067127) fue un estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y multicéntrico que evaluó la eficacia y seguridad de este fármaco en 124 pacientes mayores de 12 años con C3G o IC-MPGN primaria. Es el mayor ensayo realizado en estas poblaciones y el único que incluye pacientes adolescentes y adultos, así como en pacientes trasplantados y con riñón nativo. Los participantes fueron aleatorizados para recibir el fármaco o placebo dos veces por semana durante 26 semanas. Tras este periodo controlado de 26 semanas, los pacientes pudieron pasar a una fase abierta de otras 26 semanas en la que todos recibieron esta terapia. El criterio de valoración principal del estudio fue la razón logarítmica transformada de la relación proteína/creatinina en orina (UPCR) en la semana 26 en comparación con el valor basal.  

Acerca del principio activo¹.

Es una terapia dirigida a C3 y C3b diseñada para regular la activación excesiva de la cascada del complemento, parte del sistema inmunitario del organismo, que puede conducir a la aparición y progresión de muchas enfermedades graves. Es el primer tratamiento aprobado en Estados Unidos, Unión Europea y otros países a nivel global para la C3G o la IC-MPGN primaria en pacientes de 12 años en adelante.

NP-47228 (Febrero de 2026)

Referencias

1. Ficha técnica Aspaveli. Disponible en: ASPAVELI, INN-pegcetacoplan (último acceso Enero 2026)
2. Caravaca-Fontan F, Cavero T, Diaz-Encarnacion M, Cabello V, Ariceta G, Quintana LF, et al. Clinical Profiles and Patterns of Kidney Disease Progression in C3 Glomerulopathy. Kidney360. 2023;4(5):659-72.
3. Orpha.net. Immunoglobulin-mediated membranoproliferative glomerulonephritis. Disponible en: https://www.orpha.net/en/disease/detail/329903?name=IC-MPGN&mode=name. Último acceso: enero 2026.)
4. CHMP Aspaveli. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop/chmp-post-authorisation-summary-positive-opinion-aspaveli-ema-vr-0000248937_en.pdf. Último acceso: enero 2026
5. Kavanagh D, Ariceta G, Vivarelli M, Schaefer F, Caravaca‑Fontán F, Frémeaux‑Bacchi V, et al. Current and Emerging Therapies for C3 Glomerulopathy and Primary (Idiopathic) Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis. Kidney Int Rep. 2026;11(1):17‑31.
6. Phase III Study Assessing the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients With C3 Glomerulopathy or Immune-Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis (VALIANT). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05067127. Último acceso: diciembre 2025
7. Fakhouri F, et al. Trial of Pegcetacoplan in C3 Glomerulopathy and Immune-Complex MPGN. N Engl J Med 2025; 393:2210-20. DOI: 10.1056/NEJMoa2501510
8. Patry C, et al. Kidney Transplantation in Children and Adolescents With C3 Glomerulopathy or Immune Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis: An International Survey of Current Practice. Pediatr Nephrol. 2025; 29 (2): e70048. https://doi.org/10.1111/petr.70048
9. Halfon M, et al. Outcome of Patients Transplanted for C3 Glomerulopathy and Primary Immune Complex-Mediated Membranoproliferative Glomerulonephritis. Kidney Int Rep. 2024;10(1):75-86. https://doi.org/10.1016/j.ekir.2024.10.008
10. Bomback AS, et al. Challenges in the Diagnosis and Management of Immune Complex-Mediated Membranoproliferative Glomerulonephritis and Complement 3 Glomerulopathy. Kidney International Reports 2025; 10(1): 17-28. https://doi.org/10.1016/j.ekir.2024.09.017
11. Tarragón B, et al. C3 Glomerulopathy Recurs Early after Kidney Transplantation in Serial Biopsies Performed within the First 2 Years after Transplantation. Clin J Am Soc Nephrol. 2024; 19(8):1005-15. DOI: 10.2215/CJN.0000000000000474
12. Wilson GJ, et al. Long-term outcomes of patients with end-stage kidney disease due to membranoproliferative glomerulonephritis: an ANZDATA registry study. BMC Nephrol. 2019; 20(1) :417. https://doi.org/10.1186/s12882-019-1605-6

13. Fakhouri F, et al. Practical management of C3 glomerulopathy and Ig-mediated MPGN: facts and uncertainties. Kidney Int. 2020; 98(5): 1135-48. https://doi.org/10.1016/j.kint.2020.05.053