• Die positive CHMP-Empfehlung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studien CORE und CORE2: Tryngolza® (Olezarsen) senkte die Triglyceridwerte im placebokorrigierten Mittel statistisch signifikant um bis zu 72 % und reduzierte die Rate akuter Pankreatitis-Ereignisse gegenüber Placebo signifikant um 85 %.
• In den EU5-Ländern leben Schätzungen zufolge rund 700.000 Menschen mit Triglyceridwerten ≥ 880 mg/dl (≥ 10 mmol/l).[i]
Martinsried, 21. Oktober 2026 – Sobi® gibt bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) am 16. Oktober eine positive Empfehlung zur Erweiterung der Indikation von Tryngolza® (Olezarsen) ausgesprochen hat. Empfohlen wird Tryngolza® als Ergänzung zu einer Diät in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien zur Behandlung erwachsener Patienten mit schwerer Hypertriglyceridämie (sHTG; Nüchtern-Triglyceridwerte ≥ 880 mg/dl [≥ 10 mmol/l]). Sollte die Europäische Kommission (EC) der Empfehlung folgen, wäre Tryngolza® die erste und einzige RNA-gerichtete Therapie, die in der Europäischen Union für Erwachsene mit sHTG und Triglyceridwerten ≥ 880 mg/dl (≥ 10 mmol/l) zugelassen ist. Die positive CHMP-Empfehlung erfolgte früher als von Sobi bislang erwartet; mit der endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission wird im vierten Quartal 2026 gerechnet.
Die positive CHMP-Empfehlung stützt sich auf die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-III-Studien CORE und CORE2, die von Ionis Pharmaceuticals gesponsert und in Zusammenarbeit mit der TIMI Study Group durchgeführt wurden. Beide Studien erreichten ihren primären Endpunkt: Unter Tryngolza® zeigte sich nach sechs Monaten eine statistisch signifikante placebokorrigierte mittlere Senkung der Nüchtern-Triglyceridwerte um bis zu 72 %, die über zwölf Monate aufrechterhalten wurde. In einer gepoolten Analyse beider Studien reduzierte Tryngolza® die Rate unabhängig bewerteter akuter Pankreatitis-Ereignisse über zwölf Monate gegenüber Placebo statistisch signifikant um 85 %. Die Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus CORE und CORE2 wurden bei den Scientific Sessions 2025 der American Heart Association (AHA) vorgestellt und zeitgleich im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht.
„Die positive Empfehlung des CHMP unterstreicht die Stärke der klinischen Evidenz und bringt uns unserem Ziel einen wichtigen Schritt näher, Menschen mit sHTG in der EU mit Tryngolza® eine neue Behandlungsoption zur Reduktion des Risikos akuter Pankreatitiden anbieten zu können“, sagte Dr. med. Lydia Abad-Franch, Head of R&D and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Sobi. „Eine akute Pankreatitis ist eine potenziell lebensbedrohliche Komplikation der sHTG. Häufige Krankenhausaufenthalte, intensivmedizinische Behandlungen, irreversible Komplikationen und eine eingeschränkte Lebensqualität können die Betroffenen erheblich belasten. Wir sehen der endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission mit Zuversicht entgegen.“
sHTG wird üblicherweise durch Triglyceridwerte von ≥ 500 mg/dl (≥ 5,65 mmol/l) definiert. Bei Triglyceridwerten ≥ 880 mg/dl (≥ 10 mmol/l) wird das Risiko einer akuten Pankreatitis klinisch relevant und klinische Leitlinien empfehlen eine Intervention zur Verringerung dieses Risikos.[ii] Eine akute Pankreatitis ist ein potenziell lebensbedrohlicher medizinischer Notfall, der häufig eine Aufnahme auf die Intensivstation und einen längeren Krankenhausaufenthalt erfordert und zu bleibenden Organschäden führen kann.
„Die positive Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger Schritt, um Tryngolza® für Patienten mit sHTG in der EU verfügbar zu machen“, sagte Brett P. Monia, Ph.D., Chief Executive Officer von Ionis. „Die Empfehlung baut auf der klinischen Evidenz aus den Studien CORE und CORE2 auf und spiegelt die fortgesetzte Zusammenarbeit zwischen Ionis und Sobi wider, während wir auf eine mögliche europäische Zulassung hinarbeiten.“
Tryngolza® wurde von Ionis entdeckt und entwickelt; Ionis vermarktet das Arzneimittel auch in den USA. Sobi und Ionis haben eine Lizenzvereinbarung geschlossen, nach der Sobi die exklusiven Rechte zur Vermarktung von Tryngolza® außerhalb der USA, ausgenommen Kanada und China, besitzt.
Über schwere Hypertriglyceridämie (sHTG)
Eine schwere Hypertriglyceridämie (sHTG) ist durch stark erhöhte Triglyceridwerte von ≥ 500 mg/dl (≥ 5,65 mmol/l) definiert. Triglyceridwerte ≥ 880 mg/dl (≥ 10 mmol/l) sind häufig mit einer vermehrten Ansammlung von Chylomikronen im Blut sowie einem erhöhten Risiko für akute Pankreatitis und andere Erkrankungen verbunden. Eine akute Pankreatitis gilt als medizinischer Notfall und verursacht stark beeinträchtigende Bauchschmerzen, die häufig einen längeren Krankenhausaufenthalt erforderlich machen; sie kann zu dauerhaften Organschäden führen und lebensbedrohlich werden. In den EU5-Ländern leben etwa zwei Millionen Menschen mit sHTG, darunter etwa 700.000 mit Triglyceridwerten ≥ 880 mg/dl (≥ 10 mmol/l).[i]
Über die Studien CORE und CORE2
CORE (NCT05079919; n = 617) und CORE2 (NCT05552326; n = 446), die in Zusammenarbeit mit der TIMI Study Group durchgeführt wurden, waren globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studien zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Olezarsen bei sHTG. Eingeschlossen wurden Teilnehmer ab 18 Jahren mit Triglyceridwerten ≥ 500 mg/dl (≥ 5,65 mmol/l). Die Teilnehmer mussten eine Standardtherapie gegen erhöhte Triglyceridwerte erhalten. Zu Studienbeginn hatten 43 % der Teilnehmer Nüchtern-Triglyceridwerte ≥ 880 mg/dl (≥ 10 mmol/l). Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten 50 mg oder 80 mg Olezarsen oder Placebo alle vier Wochen über zwölf Monate als subkutane Injektion. Der primäre Endpunkt war die prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyceridwerte gegenüber dem Ausgangswert nach sechs Monaten im Vergleich zu Placebo.
Über Tryngolza® (Olezarsen)
Tryngolza® (Olezarsen) ist ein RNA-gerichtetes Arzneimittel, das die körpereigene Produktion von Apolipoprotein C-III senken soll, einem in der Leber gebildeten Protein, das ein wichtiger Regulator des Triglyceridstoffwechsels ist. Tryngolza® ist im Vereinigten Königreich, in den USA, in der Europäischen Union und in Kanada für Erwachsene mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) zugelassen sowie in den USA als Ergänzung zu einer Diät zur Senkung der Triglyceride (TG) und des Risikos einer akuten Pankreatitis bei Erwachsenen mit schwerer Hypertriglyceridämie (sHTG: TG ≥ 500 mg/dl). Tryngolza® wird einmal monatlich als subkutane Injektion mit einem vorgefüllten Autoinjektor verabreicht.
Über Sobi
Swedish Orphan Biovitrum AB ist ein global agierendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Diagnose und Therapie seltener Erkrankungen spezialisiert hat. Schwerpunkte der Produktentwicklung und des Portfolios bilden die Bereiche Hämophilie, Hämatologie, Nephrologie und Stoffwechselerkrankungen. Weltweit beschäftigt Sobi circa 2.000 Mitarbeiter. In Deutschland ist das Unternehmen seit 2006 mit der Swedish Orphan Biovitrum GmbH vertreten und hat seinen Hauptsitz in Martinsried (Bayern). Weitere Informationen finden Sie unter sobi.com und auf LinkedIn.
Quellen
[i] Hegele RA, et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020;8(1):50–67. doi:10.1016/S2213-8587(19)30264-5.
[ii] Mach F, Baigent C, Catapano AL, et al. 2019 ESC/EAS Guidelines for the management of dyslipidaemias: lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020;41(1):111–188. doi:10.1093/eurheartj/ehz455. Parallel publication: Atherosclerosis. 2019;290:140–205. doi:10.1016/j.atherosclerosis.2019.08.014.
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