• etwa 8.000 Menschen in Europa leben mit C3G oder pIC-MPGN
• Aspaveli® (Pegcetacoplan) ist die erste Behandlung der pIC-MPGN und die erste Behandlung für C3G und pIC-MPGN für Patienten* ab 12 Jahren
Am 16. Januar 2026 erteilte die Europäische Kommission Aspaveli® (Pegcetacoplan) zur Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten im Alter von 12 bis 17 Jahren mit C3-Glomerulopathie (C3G) oder primärer immunkomplexvermittelter membranoproliferativer Glomerulonephritis (pIC-MPGN). Die Anwendung erfolgt in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor, es sei denn dieser wird nicht vertragen oder ist kontraindiziert.
Die Zulassung folgt auf eine positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) im Dezember 2025. Aspaveli® ist ein gezielter C3/C3b-Inhibitor, der zur Regulierung übermäßiger Komplementaktivierung entwickelt wurde, einem Hauptauslöser von C3G und pIC-MPGN. Diese Erkrankungen sind mit progressiven Nierenschäden und begrenzten Behandlungsoptionen verbunden.
„Die Zulassung von Aspaveli® durch die Europäische Kommission stellt einen wichtigen Meilenstein für Menschen dar, die in Europa mit C3G oder pIC-MPGN leben – zwei schwere und seltene Nierenerkrankungen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten und einem hohen Risiko für Nierenversagen“, sagte Dr. med. Lydia Abad-Franch, Leiterin für Forschung & Entwicklung und Medical Affairs sowie Chief Medical Officer bei Sobi. „Diese Zulassung basiert auf robusten klinischen Daten aus der VALIANT-Studie, die gezeigt hat, dass Pegcetacoplan in der Lage ist, die Nierenfunktion zu erhalten, indem es die Proteinurie reduziert, die eGFR stabilisiert und C3-Ablagerungen beseitigt. Aspaveli® steht nun für Patienten ab 12 Jahren mit diesen schweren Erkrankungen zur Verfügung. Es ist die erste zugelassene Therapie für jugendliche Patienten (12 bis 17 Jahre) und die erste indizierte Behandlung der pIC-MPGN.“
C3G und pIC-MPGN sind seltene Nierenerkrankungen, von denen etwa 8.000 Patienten in Europa betroffen sind. Mehr als die Hälfte der Menschen, die mit C3G oder pIC-MPGN leben, erleiden innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose ein Nierenversagen, das eine belastende Nierentransplantation oder Dialysetherapie erforderlich macht.
Die Zulassung basiert auf positiven Ergebnissen aus der Phase-III-Studie VALIANT, in der Aspaveli® Vorteile bei allen drei wichtigen Krankheitsmarkern zeigte, darunter eine signifikante Reduktion der Proteinurie, Stabilisierung der Nierenfunktion und erhebliche Beseitigung von C3-Ablagerungen. Diese positiven Ergebnisse wurden kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Sobi und sein Partner Apellis Pharmaceuticals, Inc. verfügen über weltweite Co-Entwicklungsrechte für systemisches Pegcetacoplan.
Über C3G und pIC-MPGN
C3G und pIC-MPGN sind seltene und belastende Nierenerkrankungen, die zu Nierenversagen führen können. Übermäßige C3-Ablagerungen sind ein wichtiger Marker für Krankheitsaktivität, die zu Nierenentzündungen, -schäden und -versagen führen können. Etwa 50 % der Menschen, die mit C3G oder pIC-MPGN leben, erleiden innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach Diagnosestellung ein Nierenversagen, das eine Nierentransplantation oder Dialysetherapie erforderlich macht.1,2,3 Darüber hinaus kommt es bei etwa 90 % der Patienten, die zuvor eine Nierentransplantation erhalten haben, zu einem Wiederauftreten der Erkrankung. Es wird geschätzt, dass die Erkrankungen 5.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und bis zu 8.000 in Europa betreffen.
Über die VALIANT-Studie
Die VALIANT-Phase-III-Studie (NCT05067127) ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Pegcetacoplan bei 124 Patienten ab 12 Jahren mit C3G oder pIC-MPGN untersuchte. Es ist die größte Einzelstudie, die in diesen Populationen durchgeführt wurde, und die einzige Studie, die pädiatrische und erwachsene Patienten mit nativen und post-transplantierten Nieren einschloss. Die Studienteilnehmer wurden randomisiert, um 26 Wochen lang zweimal wöchentlich Pegcetacoplan oder Placebo zusätzlich zum Standard of Care zu erhalten. Nach dieser 26-wöchigen randomisierten kontrollierten Periode konnten die Patienten in eine 26-wöchige offene Phase übergehen, in der alle Patienten Pegcetacoplan erhielten. Der primäre Endpunkt der Studie war das logarithmisch transformierte Verhältnis des Urinprotein-zu-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR) in Woche 26 im Vergleich zum Ausgangswert.4
Über Aspaveli® (Pegcetacoplan)
Aspaveli® (Pegcetacoplan) ist eine zielgerichtete C3- und C3b-Therapie, die entwickelt wurde, um die übermäßige Aktivierung der Komplementkaskade zu regulieren, die Teil des körpereigenen Immunsystems ist und zum Ausbruch und Fortschreiten vieler schwerer Erkrankungen führen kann. Es ist die erste Behandlung für C3G oder pIC-MPGN bei Patienten ab 12 Jahren, die in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und anderen Ländern weltweit zugelassen ist. Aspaveli® ist auch für die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und anderen Ländern weltweit zugelassen.
Über die Zusammenarbeit zwischen Sobi und Apellis
Apellis und Sobi verfügen über weltweite gemeinsame Entwicklungsrechte für systemisches Pegcetacoplan. Sobi hat exklusive Vermarktungsrechte außerhalb der USA für systemisches Pegcetacoplan. Apellis hat exklusive US-Vermarktungsrechte für systemisches Pegcetacoplan und weltweite Vermarktungsrechte für ophthalmologisches Pegcetacoplan, einschließlich für geographische Atrophie.
Über Sobi
Sobi ist ein global agierendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Diagnose und Therapie seltener Erkrankungen spezialisiert hat. Schwerpunkte der Produktentwicklung und des Portfolios bilden die Bereiche Hämophilie, Hämatologie, Immunologie und Stoffwechselerkrankungen. Weltweit beschäftigt Sobi circa 1.800 Mitarbeiter. In Deutschland ist das Unternehmen seit 2006 mit der Swedish Orphan Biovitrum GmbH vertreten und hat seinen Hauptsitz in Martinsried (Bayern).
Mehr Informationen über Sobi finden Sie unter www.sobi.com/germany/de.
* Die Verwendung des Sternsymbols (*) bezieht neben weiblichen und männlichen Personen weitere Geschlechtsidentitäten mit ein.
Literatur
[1] Smith RJH et al. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143
[2] Servais A et al. Kidney Int. 2012;82(4):454-464
[3] Zand L et al. J Am Soc Nephrol. 2014;25(5):1110-1117
[4] Fakhouri F et al. N Engl J Med. 2025; 393:2210-2220
[5] Tarragón B et al. Clin J Am Soc Nephrol. 2024;19(8)1005-1015
[6] Daten liegen vor auf Basis von Literaturkonsens
PP-32062