Martinsried, 02. April 2026 - Sobi® (Swedish Orphan Biovitrum GmbH) gibt bekannt, dass die Europäische Arzneimittel‑Agentur (EMA) den Antrag auf Indikationserweiterung für Tryngolza® (Olezarsen) zur Behandlung erwachsener Patienten* mit schwerer Hypertriglyceridämie (sHTG) mit Triglyceridwerten ≥ 880 mg/dL (≥ 10 mmol/L) prüft. Stark erhöhte Triglyceridspiegel sind mit einem deutlich erhöhten Risiko für Gesamtmortalität, atherosklerotische und kardiovaskuläre Ereignisse sowie akuter Pankreatitis assoziiert.¹
Der Zulassungsantrag basiert auf Daten aus den zulassungsrelevanten Phase‑III‑Studien CORE und CORE2, deren Ergebnisse 2025 im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden.²
„Tryngolza ist die einzige pharmakologische Therapie, die eine Reduktion des Risikos akuter Pankreatitiden bei Patienten mit schwerer Hypertriglyceridämie gezeigt hat. Im Falle einer Zulassung, könnte Olezarsen eine bedeutende Behandlungsoption darstellen, um diese potenziell lebensbedrohliche Komplikation gezielt zu verhindern - eine Erkrankung, die für Patienten mit häufigen Hospitalisierungen, intensivmedizinischer Behandlungen, persistierenden Beschwerden und einer Einschränkung der Lebensqualität verbunden ist.“ erklärte Lydia Abad‑Franch, MD, Head of R&D and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Sobi. „Der Zulassungsantrag unterstreicht die wachsende klinische Evidenz für Tryngolza sowie unser Engagement, die Versorgung von Menschen mit sHTG nachhaltig zu verbessern.“
Olezarsen wurde von Ionis Pharmaceuticals entwickelt. Sobi und Ionis haben eine Lizenzvereinbarung geschlossen, die Sobi exklusive Vermarktungsrechte für Tryngolza außerhalb der USA – mit Ausnahme von Kanada und China – einräumt. Tryngolza® (Olezarsen) wurde im September 2025 in der Europäischen Union zugelassen als Ergänzung zu einer Diät zur Behandlung erwachsener Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie‑Syndrom (FCS).
Über schwere Hypertriglyceridämie (sHTG)
Die schwere Hypertriglyceridämie (sHTG) ist definiert durch stark erhöhte Triglyceridwerte ≥ 500 mg/dL (≥ 5,65 mmol/L). Triglyceridkonzentrationen ≥ 880 mg/dL (≥ 10 mmol/L) gehen häufig mit einer vermehrten Akkumulation von Chylomikronen im Blut einher und sind mit einem deutlich erhöhten Risiko für akute Pankreatitis sowie weiteren Komplikationen assoziiert.
Die akute Pankreatitis stellt einen medizinischen Notfall dar: Sie verursacht starke abdominale Schmerzen, erfordert häufig eine stationäre Behandlung, kann zu bleibenden Organschäden führen und potenziell tödlich verlaufen. Die Prävention des ersten Pankreatitis‑Ereignisses ist daher von zentraler Bedeutung.
Die derzeitigen Standardtherapien und Lebensstilmaßnahmen (etwa Diät und körperliche Aktivität) sind nicht bei allen Patienten ausreichend, um die Triglyceridwerte dauerhaft und ausreichend zu senken oder das Risiko klinischer Ereignisse zuverlässig zu reduzieren. In den EU5 leben rund 2 Millionen Menschen mit sHTG, darunter etwa 700.000 mit Triglyceridwerten ≥ 880 mg/dL (≥ 10 mmol/L).
Über die CORE‑ und CORE2‑Studien
CORE (NCT05079919; n = 617) und CORE2 (NCT05552326; n = 446) sind globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase‑III‑Studien, die in Zusammenarbeit mit der TIMI Study Group durchgeführt wurden. Ziel war die Untersuchung von Wirksamkeit und Sicherheit von Olezarsen bei Patienten mit schwerer Hypertriglyceridämie.
Eingeschlossen wurden Erwachsene ab 18 Jahren mit Triglyceridwerten ≥ 500 mg/dL (≥ 5,65 mmol/L), die eine leitliniengerechte Standardtherapie erhielten. Zu Studienbeginn wiesen 43 % der Teilnehmer Nüchtern-Triglyceridwerte ≥ 880 mg/dL (≥ 10 mmol/L) auf.
Die Patienten erhielten über 12 Monate alle vier Wochen entweder 50 mg oder 80 mg Olezarsen oder Placebo als subkutane Injektion. Primärer Endpunkt war die prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyceridwerte nach sechs Monaten im Vergleich zu Placebo.
Über Olezarsen
Olezarsen ist ein RNA gerichteter Wirkstoff, der zur Behandlung der schweren Hypertriglyceridämie (sHTG) untersucht wird. Der Wirkstoff zielt darauf ab, die körpereigene Produktion von Apolipoprotein C III (ApoC III) zu senken – einem in der Leber gebildeten Protein, das eine zentrale Rolle in der Regulation des Triglyceridstoffwechsels im Blut spielt. Olezarsen ist in den USA, Kanada und der Europäischen Union unter dem Handelsnamen TRYNGOLZA® zur Behandlung erwachsener Patienten mit familiärem Chylomikronämie Syndrom (FCS) zugelassen.
Über Sobi
Swedish Orphan Biovitrum AB ist ein global agierendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Diagnose und Therapie seltener Erkrankungen spezialisiert hat. Schwerpunkte der Produktentwicklung und des Portfolios bilden die Bereiche Hämophilie, Hämatologie, Immunologie und Stoffwechselerkrankungen. Weltweit beschäftigt Sobi circa 1.900 Mitarbeiter. In Deutschland ist das Unternehmen seit 2006 mit der Swedish Orphan Biovitrum GmbH vertreten und hat seinen Hauptsitz in Martinsried (Bayern).
Mehr Informationen über Sobi finden Sie unter www.sobi.com/germany/de.
Kontakt
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www.sobi.com/germany/de pro.sobi.com/de-de/portal
Referenzen
1 Ginsberg et al. Eur Heart J. 2021;42(47):4791-4806.
2 Marston, Nicholas A et al. “Olezarsen for Managing Severe Hypertriglyceridemia and Pancreatitis Risk.” The New England journal of medicine vol. 394,5 (2026): 429-441. doi:10.1056/NEJMoa2512761
* Die Verwendung des Sternsymbols (*) bezieht im gesamten Text neben weiblichen und männlichen Personen weitere Geschlechter und Geschlechtsidentitäten mit ein.
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