Aspaveli® (Pegcetacoplan) in Europa für die Anwendung bei therapienaiven erwachsenen Patienten* mit PNH zugelassen

Die Europäische Kommission (EK) hat eine Indikationserweiterung für Aspaveli® (Pegcetacoplan) zur Behandlung erwachsener Patienten* mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die unter hämolytischer Anämie leiden, genehmigt. Aspaveli® war in Europa bereits zur Behandlung von Erwachsenen mit PNH zugelassen, die nach einer mindestens dreimonatigen Behandlung mit einem C5-Inhibitor weiterhin anämisch sind.

Aspaveli^® ist nun der erste C3-Inhibitor, der für therapienaive PNH-Patienten in Europa zugelassen ist und aufgrund seiner einzigartigen Wirkungsweise effektive Ergebnisse durch die Verbesserung des Hämoglobins und anderer klinischer Marker erzielt.

„Die Zulassungserweiterung unterstreicht die soliden klinischen Daten, die das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Aspaveli^® stützen, und gibt medizinischen Fachkräften und Patienten* eine neue Möglichkeit zum wirksamen PNH-Management an die Hand“, sagte Lydia Abad-Franch (MD), Head of R&D and Medical Affairs und Chief Medical Officer bei Sobi^®. „Patienten* in Europa können nun nach der Diagnose eine Behandlung mit Aspaveli^® beginnen oder von ihrer derzeitigen C5-Inhibitor-Behandlung umsteigen, wenn sie Anzeichen einer hämolytischen Anämie aufweisen. Dieser wichtige Meilenstein spiegelt unser Engagement für die Verbesserung der Behandlungsmöglichkeiten für Menschen wider, die von dieser seltenen und komplexen Erkrankung betroffen sind.“

PNH ist eine seltene, chronische und lebensbedrohliche Bluterkrankung, bei der eine unkontrollierte Komplementaktivierung zur Zerstörung der sauerstofftragenden roten Blutkörperchen führt. PNH ist durch einen anhaltend niedrigen Hämoglobinwert gekennzeichnet und kann zu häufigen Transfusionen und schwächenden Symptomen wie starker Müdigkeit aufgrund von Anämie führen. Trotz der Verbesserungen durch die Behandlung mit C5-Inhibitoren bleiben laut Querschnittsbefragungen in den USA und der EU bis zu 86 Prozent der mit C5-Inhibitoren behandelten PNH-Patienten* anämisch.^1,2,3

Die Indikationserweiterung basiert auf den Daten von APL2-308 (PRINCE, NCT04085601), einer offenen, randomisierten, komparatorisch kontrollierten Studie mit PNH-Patienten* mit PNH, die zuvor nicht mit einem Komplementinhibitor behandelt wurden, deren Hämoglobinwerte unter dem unteren Grenzwert lagen und deren Laktatdehydrogenasewerte den oberen Grenzwert um mindestens 50% überschritten. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Aspaveli® wurde über einen Zeitraum von 26 Wochen im Vergleich zur Standardbehandlung (z. B. Transfusionen, Kortikosteroide, Nahrungsergänzungsmittel wie Eisen, Folsäure und Vitamin B12; ausgenommen Komplementinhibitoren) untersucht.^4,5

Aspaveli^® ist der europäische Handelsname für Pegcetacoplan. In den Vereinigten Staaten wird von Apellis unter dem Namen Empaveli® - ebenfalls für die Behandlung von Erwachsenen mit PNH - vertrieben.

Über Aspaveli^®/Empaveli^®
Aspaveli®/Empaveli^® (Pegcetacoplan) ist eine gezielte C3-Therapie zur Regulierung der übermäßigen Aktivierung der Komplementkaskade, eines Teils des körpereigenen Immunsystems, die zum Ausbruch und Fortschreiten vieler schwerer Erkrankungen führen kann. Pegcetacoplan ist als Aspaveli^®/Empaveli^® für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) in der Europäischen Union, den Vereinigten Staaten und anderen Ländern weltweit zugelassen. Aspaveli^®/Empaveli^® wird auch für andere seltene Krankheiten in den Bereichen Hämatologie und Nephrologie untersucht.

Über die Partnerschaft zwischen Sobi® und Apellis
Sobi^® und Apellis haben die weltweiten Rechte für die gemeinsame Entwicklung von systemischem Pegcetacoplan. Sobi® hat die exklusiven Vermarktungsrechte für systemisches Pegcetacoplan außerhalb der USA und Apellis hat die exklusiven US-Vermarktungsrechte für systemisches Pegcetacoplan und behält die weltweiten Vermarktungsrechte für ophthalmologisches Pegcetacoplan und auch für geographische Atrophie (GA).

Über Sobi^®
Sobi® ist ein spezialisiertes internationales biopharmazeutisches Unternehmen, das das Leben von Menschen mit seltenen Krankheiten verändert. Sobi^® bietet nachhaltigen Zugang zu innovativen Therapien in den Bereichen Hämatologie, Immunologie und Spezialindikationen. Sobi^® beschäftigt heute rund 1.800 Mitarbeiter in Europa, Nordamerika, dem Nahen Osten und Asien. Mehr Informationen über Sobi^® finden Sie unter www.sobi-deutschland.de oder www.sobi.com.

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Literatur

1. D. Dingli, J.E. Matos, K. Lehrhaupt et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol 2022;101(2):251-63.
2. F. de Fontbrune, P. Burmester, M. Piggin et al. The burden of illness of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria receiving C5 inhibitors: clinical outcomes and medical encounters from the patient perspective. Hematology 2022;27(1):1140-51.
3. J. Panse, F.S. de Fontbrune, P. Burmester et al. The burden of illness of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria receiving C5 inhibitors in France, Germany and the United Kingdom: Patient-reported insights on symptoms and quality of life. Eur J Haematol 2022;109(4):351-63.
4. R.S.M. Wong, J.R. Navarro-Cabrera, N.S. Comia et al. Pegcetacoplan controls hemolysis in complement inhibitor-naïve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood Adv 2023;7(11):2468-78;
5. ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients With PNH. Abgerufen am 18. Januar 2024 auf https://clinicaltrials.gov/study/NCT04085601

^{* Die Verwendung des Sternsymbols (*) bezieht neben weiblichen und männlichen Personen weitere Geschlechtsidentitäten mit ein
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