EU-Zulassung für Elocta® (rFVIIIFc) zur Therapie und Prophylaxe der Hämophilie A
Langen, 26.11.2015. Die Swedish Orphan Biovitrum GmbH (Sobi) hat heute bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission Elocta (rFVIIIFc) für die Therapie der Hämophilie A am 19.11.2015 zugelassen hat. Die Zulassung erstreckt sich auf alle 28 Mitgliedstaaten der EU sowie auf Island, Liechtenstein und Norwegen. Elocta ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein mit verlängerter Halbwertzeit. Als erstes Therapeutikum gegen Hämophilie A in der EU bietet Elocta eine längere Protektion vor Blutungsepisoden. Nur alle drei bis fünf Tage sind prophylaktische Injektionen notwendig. In einigen Fällen, besonders bei jungen Patienten, können kürzere Dosierungsintervalle erforderlich sein. Anfang 2016 wird das Produkt in den ersten EU-Ländern erhältlich sein.
„Die europäische Zulassung von Elocta stellt für Hämophilie-A-Patienten die erste Innovation seit 20 Jahren und somit einen wichtigen Meilenstein dar. Sie trägt zu einer deutlichen Verbesserung der Standardbehandlung der Hämophilie A bei“, erklärte Dr. med. Thomas Trilling, Sobi-Geschäftsführer für Deutschland, Österreich und die Schweiz. „Wir konzentrieren uns jetzt darauf, Elocta schnell und dauerhaft in Deutschland verfügbar zu machen.“
Elocta ist sowohl für die Behandlung als auch für die Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A jeden Alters indiziert. Die EU-Zulassung basiert auf den Ergebnissen zweier zentraler Elocta Phase-III-Studien. In der A-LONG-Studie konnten Effektivität, Sicherheit und die Pharmakokinetik des rFVIIIFc an zuvor behandelten männlichen Hämophilie-Patienten älter als 12 Jahre demonstriert werden. Auch die klinische Phase-III A-LONG-Studie für Kinder belegte die Effektivität und Sicherheit an Jungen unter 12 Jahren mit Hämophilie A.
Als erster rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII bietet Elocta eine verlängerte Halbwertzeit im Körper. rFVIIIFc wurde aus einem Faktor-VIII-Molekül ohne B-Domäne entwickelt, das mit dem Fc-Teil von IgG1, einem im Körper vorkommenden Protein, fusioniert wurde. Damit wurde die Fc-Fusionstechnik, die seit 15 Jahren bereits in anderen Bereichen genutzt wird, erstmals für die Therapie der Hämophilie eingesetzt. Wie bei allen Faktor-VIII-Ersatztherapien sind auch hier allergische Reaktionen und die Entwicklung von Hemmkörpern (neutralisierender Antikörper), möglich. Jedoch wurden weder in der A-LONG- noch in der Kids A-LONG-Studie solche Antikörper gefunden. Die Nebenwirkungsrate lag bei ≥ 0,5 %. Es traten Gelenk- und Muskelschmerzen, Kopfschmerzen, Krankheitsgefühl und Hautausschlag auf.
Hämophilie A
Hämophilie A ist eine seltene, chronische, genetisch bedingte Erkrankung, bei der die Blutgerinnung aufgrund einer fehlenden oder verminderten Aktivität von Faktor VIII vermindert ist. Die Folge ist eine Blutungsneigung, die zu Schmerzen, irreversiblen Gelenkschäden oder lebensbedrohenden Blutungen führen kann. Laut der World Federation of Hemophilia leben weltweit geschätzte 140.000 Menschen mit Hämophilie A.
Entwicklung und Vertrieb
Sobi und Biogen haben als Partner rFVIIIFc zur Therapie der Hämophilie A entwickelt und arbeiten gemeinsam an seiner Vermarktung. Sobi vertreibt rFVIIIFc unter dem Namen Elocta in Europa, Nordafrika, Russland und einigen Länder im mittleren Osten.
Biogen leitet Entwicklung und Herstellung des Produkts und hält die Vertriebsrechte in Nordamerika und allen anderen Regionen außerhalb der Sobi-Vertriebsgebiete. In den USA, Canada, Neuseeland und Japan ist rFVIIIFc unter dem Namen Eloctate (Antihematophilic Factor (Recombinant), Fc Fusion Protein) für die Behandlung der Hämophilie A zugelassen.
Sobi Deutschland
Sobi hat sich auf Therapien für seltene Erkrankungen spezialisiert. Der Firmensitz der Swedish Orphan Biovitrum GmbH (Sobi) liegt in Langen südlich von Frankfurt am Main. Seit Mitte 2014 ist Dr. med. Thomas Trilling der Geschäftsführer für die Regionen Deutschland, Österreich und Schweiz. Das europaweit tätige Unternehmen beschäftigt 35 Mitarbeiter in Deutschland und 630 Mitarbeiter insgesamt. Neben Medikamenten zur Behandlung von entzündlichen Erkrankungen, genetischen und metabolischen Stoffwechselstörungen kommt nun durch die EMA-Zulassung und somit die Einführung von Elocta noch das Therapiegebiet der Hämophilie A hinzu. Elocta ist seit dem 19.11.2015 in Deutschland zugelassen.