Zulassung von ALPROLIX® (rFIXFc) für die Behandlung der Hämophilie B in der EU
Erste Zulassung eines Faktor-IX-Fc-Fusionsproteins in der EU, das einen verlängerten Schutz vor Blutungen bieten kann
Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) (STO: SOBI) und Biogen (NASDAQ: BIIB) haben bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission (EC) den halbwertszeitverlängerten Faktor IX Alprolix® (rFIXFc) für die Behandlung von Hämophilie B in allen 28 Mitgliedsstaaten der Europäischen Union (EU) zugelassen und den Orphan Drug Status erhalten hat. Alprolix ist das einzige rekombinante Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein zur Therapie von Hämophilie B in der EU, das eine verlängerte Protektion vor Blutungsepisoden mit weniger prophylaktischen Dosierungsintervallen bieten kann.
Alprolix ist für die Bedarfsbehandlung und Prophylaxe von Menschen mit Hämophilie B in allen Altersgruppen zugelassen. Prophylaktisch kann es mit einer Anfangsdosis alle sieben Tage oder alle 10 Tage verabreicht werden, mit der Möglichkeit das Dosierungsintervall den individuellen Bedürfnissen anzupassen.
"Mit der Zulassung von Alprolix haben Menschen mit Hämophilie B in Europa jetzt die Möglichkeit, einen verlängerten Schutz vor Blutungsepisoden mit weniger Injektionen zu erhalten", sagte Dr. med. Thomas Trilling, Geschäftsführer für Deutschland, Österreich und der Schweiz bei Sobi. "Wir wollen Alprolix für Patienten in Deutschland so schnell wie möglich verfügbar machen. Gemeinsam mit Biogen sind wir begeistert, innovative Therapien für Menschen mit Hämophilie auf der ganzen Welt anbieten zu können. "
Die Zulassung von Alprolix durch die Europäische Kommission basiert auf den Ergebnissen von zwei globalen, klinischen Phase 3 Studien, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alprolix bei Hämophilie B gezeigt haben: die Zulassungsstudie B-LONG in vorbehandelten Erwachsenen und Jugendlichen und die Kids B-LONG Studie in vorbehandelten Kindern unter 12 Jahren. Die unerwünschten Arzneimittelwirkungen mit einer Inzidenz von ≥ 0,5 Prozent für Alprolix waren Nasopharyngitis (Erkältung), Influenza, Arthralgie (Gelenkschmerzen), Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen und Hypertonie. Die Mehrzahl dieser Ereignisse wurden als nicht oder unwahrscheinlich in einem Zusammenhang mit dem Medikament stehend, beurteilt.
"Alprolix stellt einen bedeutenden Therapiefortschritt für Menschen mit Hämophilie B dar, in Ländern in denen es zugelassen ist. Zudem hat Alprolix aussagekräftige klinische Daten und die längste Echtzeiterfahrung jeder halbwertszeitverlängerten Faktor IX-Therapie bislang.“ sagte Gilmore O'Neill, M. D., Senior Vice President Drug Innovation Units bei Biogen. "Wir sind stolz darauf, der europäischen Hämophilie-Gemeinschaft einen der ersten Therapiefortschritte in fast 20 Jahren bereitstellen zu können, und glauben, dass die Verfügbarkeit von halbwertszeitverlängerten Therapien in Europa die Art der Behandlung ändern wird."
Sobi und Biogen arbeiten gemeinschaftlich an der Entwicklung und Vermarktung von Alprolix zur Therapie der Hämophilie B. Sobi ist hauptsächlich für die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Europa, Nord Afrika, Russland und die meisten Märkte des Mittleren Ostens verantwortlich. Biogen leitet die Entwicklung und Herstellung für Alprolix und hat die Vermarktungsrechte in Nordamerika und allen anderen Regionen der Welt, in denen Sobi nicht tätig ist.
Über Alprolix
Alprolix ist ein rekombinanter Gerinnungsfaktor, der für die Therapie von Hämophilie B mittels der Fusion von Faktor IX an das Fc-Fragment von Immunglobulin G1 oder IgG1 (ein häufig im Körper vorkommendes Protein) entwickelt wurde. Diese Technologie ermöglicht Alprolix einen natürlich vorkommenden Weg zur Verlängerung der verbleibenden Zeit von Faktor IX im Körper zu verwenden. Während die Fc-Fusion seit mehr als 15 Jahren verwendet wird sind Sobi und Biogen die ersten Unternehmen, die dies bei der Behandlung der Hämophilie einsetzen.
Alprolix ist derzeit für die Behandlung der Hämophilie B in den USA, der europäischen Union, Kanada, Japan, Australien, Neuseeland und anderen Ländern zugelassen, wo es die erste zugelassene Hämophilie-B-Therapie mit verlängerter Protektion vor Blutungen war. Wie bei jedem injizierten Protein können allergische Überempfindlichkeitsreaktionen und die Entwicklung von Inhibitoren nach der Verabreichung von rFIXFc auftreten.
Über Hämophilie B
Die Hämophilie B wird durch eine wesentlich reduzierte oder fehlende Faktor-IX-Aktivität verursacht, die für die normale Blutgerinnung notwendig ist. [1] Die World Federation of Hemophilia (WFH) schätzt, dass weltweit derzeit etwa 28.000 Menschen mit Hämophilie B diagnostiziert sind.[2]
Menschen mit Hämophilie B können Blutungsepisoden in Gelenken und Muskeln erleiden, die zu Schmerzen, eingeschränkter Mobilität und irreversiblen Gelenkschäden führen können. Im schlimmsten Fall können diese Blutungen zu Organblutungen und lebensbedrohlichen schweren Blutungen führen. Die Infusion von Faktor IX ersetzt vorübergehend die für die Behebung der Blutung notwendigen Gerinnungsfaktoren und verhindert neue Blutungsepisoden, bei prophylaktischer Anwendung. [1]
Über SobiTM
SobiTM ist ein internationales Pharmaunternehmen mit dem Schwerpunkt auf der Therapie von seltenen Erkrankungen. Unser Ziel ist es, innovative Therapien und Dienstleistungen zu entwickeln, um das Leben von Patienten zu verbessern. Das Produktportfolio ist auf Hämophilie, Rheumatologie, entzündliche und genetische Erkrankungen fokussiert. Wir vermarkten auch ein Portfolio von Spezialtherapeutika und Therapeutika für seltene Erkrankungen im Auftrag von Partnerunternehmen in Europa, dem mittleren Osten, Nordafrika und Russland. Sobi ist ein Pionier in der Biotechnologie mit überragender Expertise auf dem Gebiet der biochemischen Herstellung von Proteinen und Biologika. 2014 hatte Sobi einen Gewinn von 2,6 Milliarden Schwedischen Kronen (380 M USD) und rund 600 Angestellte. Die Aktie (STO: SOBI) ist im NASDAQ Stockholm gelistet. Weitere Informationen unter www.sobi.com.