Martinsried, 18. September 2020. Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme für Orfadin® (Nitisinon) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Alkaptonurie (AKU) abgegeben habe. Die Stellungnahme wird nun an die Europäische Kommission für eine Entscheidung übergeben.
AKU ist eine ernste, vielschichtige, schwächende und langsam fortschreitende Krankheit, die ungefähr 1 von 250.000 bis 1 Million Menschen betrifft. Im englischen Sprachraum ist sie aufgrund der Krankheitsmerkmale auch bekannt als „Black Bone Disease” oder „Black Urine Disease“. Es handelt sich um eine extrem seltene genetische Erkrankung, die Schäden an Knochen, Knorpel und Gewebe zur Folge haben kann, die schließlich zu einer Gelenkerkrankung führen. Der medizinische Bedarf ist hoch, da es derzeit keine pharmakologische Behandlung gibt. Die gegenwärtige Therapie besteht in erster Linie aus palliativer Analgesie und Endoprothetik.
„Die heutige Ankündigung ist das Ergebnis einer bahnbrechenden Zusammenarbeit zwischen einem pharmazeutischen Unternehmen, der Wissenschaft und einer Patientenorganisation. AKU ist eine symbolträchtige Krankheit, für die es seit über einem Jahrhundert keine lizenzierte Behandlung gibt, so dass der heutige Tag einen entscheidenden Meilenstein für die internationale Patientengemeinschaft bedeutet“, sagt Dr. Nicolas Sireau, CEO und Vorsitzender der AKU-Gesellschaft und Vater von zwei Söhnen mit AKU.
Die Stellungnahme basiert auf den wissenschaftlichen Ergebnissen des klinischen Entwicklungsprogramms DevelopAKUre, eines von der AKU-Gesellschaft und klinischen Experten initiierten Forschungskonsortiums. DevelopAKUre ist ein preisgekröntes Beispiel für eine patientenzentrierte Zusammenarbeit auf europäischer Ebene zur Behandlung einer äußerst seltenen Krankheit.
„Wir sind sehr stolz auf die Zusammenarbeit zwischen Sobi und den DevelopAKUre-Partnern, insbesondere der AKU-Gesellschaft. Diese Empfehlung, sofern sie von der Europäischen Kommission genehmigt wird, würde dazu beitragen, einen medizinischen Bedarf zu decken, der seit 120 Jahren besteht, seitdem die Krankheit erstmals entdeckt wurde“, sagt Ravi Rao, Chefarzt und Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Sobi.
Das DevelopAKUre-Programm umfasste eine langfristige, internationale klinische Phase-III-Studie mit 138 Patienten. Es galt aufzuzeigen, dass Nitisinon in einer Dosis von 10 mg pro Tag gut verträglich ist und die Ausscheidung der Homogentisinsäure (HGA) mit dem Urin reduziere. Die Reduzierung der HGA-Ausscheidung führte zu einer Verminderung des Krankheitsprozesses (Ochronose) sowie der Symptome – ein Indiz für verlangsamtes Fortschreiten der Krankheit bei erwachsenen Patienten mit AKU hin.
Die Studie wurde kürzlich in der Zeitschrift „The Lancet Diabetes & Endocrinology“ veröffentlicht.1
Über Orfadin®
Orfadin® (Nitisinon) ist derzeit für die Behandlung der hereditären Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) zugelassen. Orfadin ist ein proprietär entwickeltes Produkt von Sobi, das weltweit zur Verfügung gestellt wird. Es wurde ursprünglich durch schwedische Wissenschaftler entwickelt und im Jahr 2002 von der FDA und im Jahr 2005 von der EMA zugelassen.
Bevor Orfadin verfügbar wurde, betrug die Überlebensrate bei HT-1 29 Prozent nach zwei Jahren für Kinder, die vor Erreichen des Alters von zwei Monaten2 erste Symptome entwickelten. Nach der Einführung von Orfadin beträgt die Überlebensrate 93 Prozent nach zwei Jahren bei Patienten mit Behandlungsbeginn vor dem zweiten Lebensmonat.3
Besuchen Sie bitte die Website der EMA, wenn Sie die vollständige europäische Packungsbeilage einsehen wollen.
Über DevelopAKUre
DevelopAKUre war ein klinisches Entwicklungsprogramm zur Beurteilung der Wirksamkeit von Nitisinon bei der Behandlung von AKU. Es wurde von einem Konsortium von 13 Partnern aus ganz Europa geleitet, darunter dem Koordinator und den wichtigsten Sponsoren (Royal Liverpool University Hospital/Universität Liverpool), Sobi und der AKU-Gesellschaft. Das Programm wurde von der Europäischen Kommission mit Mitteln aus dem 7. Rahmenprogramm unterstützt, das 2012 bewilligt wurde (Projektnummer: 304985).
Über SobiTM
Sobi, ein internationales Pharmaunternehmen und Spezialist für seltene Erkrankungen, hat sich auf Therapien spezialisiert, die das Leben von Patienten mit seltenen Erkrankungen langfristig verändert. Sobi bietet nachhaltigen Zugang zu innovativen Therapien in den Bereichen Hämatologie, Immunologie und speziellen Indikationen. Heute beschäftigt Sobi rund 1.400 Menschen in Europa, Nordamerika, dem Nahen Osten, Russland und Nordafrika. Im Jahre 2019 belief sich der Umsatz von Sobi auf 14,2 Milliarden SEK (1,47 Milliarden US-Dollar).
Weitere Informationen finden Sie auf unseren Webseiten www.sobi-deutschland.de oder www.sobi.com.
Kontakt
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Dr. rer. nat. Felix Schröder Medical Director DACH
Tel.: +49 89 550 66 76-0
E-Mail: [email protected]
1 Ranganath et al. Lancet Diabetes Endocrinol 2020; 8: 762–772.
2 van Spronsen FJ, Thomasse Y, Smit GP et al. Hepatology. 1994; 20(5): 1187–1191.
3 Orfadin® Fachinformation Stand März 2019