Wie die Swedish Orphan Biovitrum GmbH (Sobi™) mitteilt, hat Ravicti®, eine Therapiemöglichkeit bei der Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs), am 18. Dezember von der Europäischen Kommission zusätzlich zu der bisherigen Zulassung ab 2 Monaten auch die Zulassung für die pädiatrische Indikation (ab der Geburt bis zu einem Alter von zwei Monaten) erhalten. Vorausgegangen war ein positives Gutachten des Ausschusses für Humanarzneimittel der europäischen Arzneimittelbehörde EMA.
Die frühere Indikation für Ravicti (Glycerolphenylbutyrat) war auf Kinder beschränkt, die älter als zwei Monate sind.
„Diese neue erweiterte Indikation gestattet allen Patienten Zugang zur Behandlung. Das ist deshalb wichtig, weil die Erkrankungen oft bei Neugeborenen auftreten“, sagt Norbert Oppitz, Leiter der Specialty-Care-Abteilung bei Sobi. „Nach der akuten Stabilisierung mit Infusionstherapie können Kinder jetzt bereits ab ihren ersten Lebenstagen langfristig mit Ravicti behandelt werden.“
Grundlage für die Genehmigung war eine von Horizon Pharma (Nasdaq: HZNP) durchgeführte, offene, multizentrische klinische Studie zu Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Glycerolphenylbutyrat mit pädiatrischen Probanden unter zwei Jahren, die Harnstoffzyklusstörungen hatten. Die Studie mit 16 Patienten im Alter bis zu zwei Monaten konnte zeigen, dass Glycerolphenylbutyrat für die Herstellung und Aufrechterhaltung der Ammoniakkontrolle bei pädiatrischen Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen ab Geburt bis zu zwei Jahren sicher und wirksam ist.
Bei Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen sind frühe Behandlung und entsprechende Ammoniakkontrolle entscheidend dafür, dass intellektuelle Funktionen erhalten bleiben, neurologische Schäden verhindert werden und die Häufigkeit hyperammonämischer Krisen verringert wird.
Harnstoffzyklusstörungen (Urea Cycle Disorders, UCDs) sind angeborene Fehler des Metabolismus, die erbliche Defekte eines der Enzyme oder Transporter im Harnstoffzyklus umfassen, die Ammoniak in Harnstoff umwandeln. Sie kommen sehr selten vor und sind schwerwiegend und lebensbedrohlich, weil die Enzyme oder Transporter entweder fehlen oder eine massive Funktionsstörung aufweisen. Das Ergebnis ist ein toxischer Ammoniakspiegel in Blut und Gehirn der betroffenen Patienten. Erhöhte Ammoniakspiegel können zu Hyperammonämie und irreparablen Hirnschäden bis zum Koma führen, was bei Nichtbehandlung wiederum kognitive Beeinträchtigungen, Krampfanfälle, zerebrale Lähmungen und sogar den Tod zur Folge haben kann. Auch wenn es keine offiziellen Schätzungen zur Häufigkeit von Harnstoffzyklusstörungen gibt, geht man von einem Fall auf 35.000 Geburten aus.
Ravicti® (Glycerolphenylbutyrat [GPB]) ist ein Medikament, das für die Begleittherapie der chronischen Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen indiziert ist (dazu gehört der Mangel an Carbamoylphosphat-Synthetase I (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC), Argininosuccinat-Synthetase (ASS), Argininosuccinat-Lyase (ASL), Arginase I (ARG) und Ornithin-Translokase (Hyperammonämie-Hyperornithinämie-Homocitrullinurie-Syndrom, HHH)), die sich nicht allein über eine diätetische Eiweißrestriktion und/oder eine Aminosäurensubstitution behandeln lassen. Ravicti muss mit einer diätetischen Eiweißrestriktion und, in manchen Fällen, mit Nahrungsergänzungsmitteln (z. B. essentielle Aminosäuren, Arginin, Citrullin, eiweißfreien Kalorienergänzungsmitteln) kombiniert werden. Ravicti hat von der Europäischen Kommission am 27. November 2015 eine zentrale Genehmigung für das Inverkehrbringen erhalten. Ravicti ist in allen 28 Mitgliedsstaaten der EU und in den drei Mitgliedsstaaten des europäischen Wirtschaftsraums zugelassen (EEA).
Die vollständigen Informationen zur Verordnung sind auf der EMA-Webseite unter https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ravicti einsehbar.
Sobi ist ein internationales Pharmaunternehmen und Spezialist für seltene Erkrankungen. Wir sehen es als unsere Aufgabe, innovative Therapien und Dienstleistungen zu entwickeln, um das Leben von Patienten zu verbessern. Den Schwerpunkt unseres Produktportfolios bilden die Bereiche Hämophilie, entzündliche und genetische Krankheiten. Für Partnerunternehmen in Europa, im Nahen Osten, in Nordafrika und Russland vertreiben wir auch Spezialtherapeutika und Produkte für seltene Krankheiten. Sobi leistet Pionierarbeit im Bereich der Biotechnologie und ist auf dem Gebiet der biochemischen Herstellung von Proteinen und von Biologika auf internationalem Niveau tätig. Im Jahr 2017 erwirtschaftete das Unternehmen mit ca. 850 Mitarbeitern einen Gesamtumsatz von 6,5 Milliarden schwedischen Kronen (802 Millionen US-Dollar). Das Unternehmen (Aktie STO: SOBI) ist an der Stockholmer Börse Nasdaq Stockholm gelistet.
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