Sobi erhält von der Europäischen Kommission die Genehmigung für die neue Dosierungsanleitung zu Orfadin®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH (Sobi) erhielt die Bestätigung der Europäischen Kommission (EC), die bei Patienten mit angeborener Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) und einem Körpergewicht über 20 kg eine reduzierte Dosierungshäufigkeit von Orfadin® (Nitisinon) von zweimal täglich auf einmal täglich erlaubt.
„Sobi ist langfristig daran interessiert, das Leben von Menschen mit angeborener Tyrosinämie Typ 1 zu verbessern, die geänderte Dosierungshäufigkeit ist ein weiterer Schritt auf diesem Weg“, sagte Milan Zdravkovic, Senior Vice President, Chief Medical Officer und Head of Research & Development bei Sobi.
Die Genehmigung basiert auf den Ergebnissen einer klinischen Studie, an der 18 Patienten mit HT-1 teilnahmen. Verglichen wurden zwei Gruppen: Die eine Gruppe nahm das Medikament vier Wochen lang einmal täglich und die zweite vier Wochen lang zweimal täglich ein. Die Studie zeigte vergleichbare Blutspiegel von Nitisinon und bewies damit die Sicherheit und Wirksamkeit beider Dosierungsschemata. Es gab allerdings zu wenige Daten (nur wenige Patienten mit weniger als 20 kg Körpergewicht nahmen an der Studie teil), um die beiden Dosierungsschemata bei Tyrosinämie-Patienten mit einem Körpergewicht unter 20 kg zu vergleichen.
Menschen mit angeborener Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) haben Probleme beim Abbau der Aminosäure Tyrosin. Bei dieser angeborenen Stoffwechselerkrankung werden giftige Metaboliten im Körper gebildet und angesammelt, die Leber-, Nieren- sowie neurologische Komplikationen hervorrufen können. Ungefähr 1.000 Menschen weltweit leben heute mit HT-1.
Orfadin® (Nitisinon) blockiert den natürlichen Abbauweg von Tyrosin enzymatisch früh und verhindert damit die Entstehung und den Aufstau von hepato- und nephrotoxischen Metaboliten im Körper. Durch die medikamentöse Blockade müssen Patienten dauerhaft eine spezielle proteinreduzierte Diät in Kombination mit der täglichen Orfadin® -Einnahme einhalten, wodurch sie symptomfrei werden und deren Prognose verbessert wird. Orfadin® ist ein geschütztes Produkt, welches von Sobi entwickelt wurde und weltweit vertrieben wird.
Bevor Orfadin® auf den Markt kam, betrug die Überlebensrate bei von HT-1 betroffenen Kindern, die bereits vor ihrem zweiten Lebensmonat Symptome entwickelt hatten, 29 Prozent nach zwei Jahren.1 Nach der Einführung von Orfadin® beträgt die Überlebensrate von Patienten, deren Nitisinon-Therapie vor dem zweiten Lebensmonat begann, 93 Prozent nach zwei Jahren.2
1 van Spronsen FJ, Thomasse Y, Smit GP, et al.: Hepatology. 1994;20(5):1187-1191.
2 Orfadin® Fachinformation 26.01.2017 (Zulassungsnr.: 193226).
Orfadin® 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg Hartkapseln, Orfadin® 4 mg / ml Suspension zum Einnehmen. Wirkstoff: Nitisinon. ZUSAMMENSETZUNG: Jede Kps. enth. 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg Nitisinon. Sonst. Bestandt.: Kps.-inhalt: vorverkl. Stärke (Mais), Kps.-hülle: Gelatine, Titandioxid (E 171), Drucktinte: Eisen(II,III)-oxid (E 172), Schellack, Propylenglycol, Ammoniumhydroxid. Jeder ml Susp. enth. 4 mg Nitisinon. Sonst. Bestandt.: Hypromellose, Glycerin, Polysorbat 80, Natriumbenzoat (E211), Citronensäure-Monohydrat, Natriumcitrat, Erdbeer-Aroma (künstlich), ger. Wasser. Anwendungsgebiete: Behandl. v. erwachs. Patienten sowie Kindern u. Jugendl. (alle Altersgruppen) mit d. bestät. Diagnose angeborene Tyrosinämie Typ 1 (HT1) in Kombination mit eingeschränkter Aufnahme v. Tyrosin u. Phenylalanin in d. Nahrung. Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gg. d. Wirkstoff od. einen d. sonstigen Bestandteile. Mit Nitisinon behandelte Mütter dürfen nicht stillen. Nebenwirkungen: Häufig(≥ 1 / 10): Thrombozytopenie, Leukopenie, Granulozytopenie, Konjunktivitis, Hornhauttrübung, Keratitis, Photophobie (Lichtscheu), Augenschmerzen. Gelegentlich(≥ 1 / 1.000, < 1 / 100): Leukozytose, Blepharitis, Dermatitis exfoliativa, erythematöser Ausschlag, Pruritus. Sehr häufig (³ 1 / 10): Erhöhte Tyrosinkonzentration. Erhöh. Tyrosinkonz. wurden mit Augenerkrank. wie etwa Hornhauttrübungen u. Hyperkeratoseläsionen in Verbind. gebracht. Eine eingeschränkte Aufnahme v. Tyrosin u. Phenylalanin mit d. Ernähr. sollte die mit dieser Art v. Tyrosinämie assoziierten Nebenwirk. beschränken. Zul. Inhaber Swedish Orphan Biovitrum International AB · SE-112 76 Stockholm · Schweden. VERSCHREIBUNGSPFLICHTIG. Stand: 01/2017 · Swedish Orphan Biovitrum GmbH · Fraunhoferstr. 9a · 82152 Martinsried · Deutschland · Telefon +49 (0)89 5506676-0 · Fax +49 (0) 89 5506676-26 · E-mail: [email protected]
Sobi ist ein international tätiges Unternehmen mit Schwerpunkt auf der Therapie von seltenen Erkrankungen. Wir sehen es als unsere Aufgabe, innovative Therapien und Dienstleistungen zu entwickeln, um das Leben von Patienten zu verbessern. Den Schwerpunkt unseres Produktportfolios bilden die Bereiche Hämophilie, Entzündungen und genetische Krankheiten. Für Partnerunternehmen in Europa, im Nahen Osten, in Nordafrika und Russland vertreiben wir auch Spezialtherapeutika und Produkte für seltene Krankheiten. Sobi leistet Pionierarbeit im Bereich der Biotechnologie und arbeitet auf dem Gebiet der biochemischen Herstellung von Proteinen und von Biologika auf internationalem Niveau. Im Jahr 2015 erwirtschaftete das Unternehmen einen Gesamtumsatz von 3,2 Milliarden schwedischen Kronen (385 Millionen US-Dollar) mit ca. 700 Mitarbeitern. Das Unternehmen (Aktie STO: SOBI) ist an der Stockholmer Börse NASDAQ OMX gelistet. Weitere Informationen finden Sie auf unserer Webseite: www.sobi-deutschland.de oder www.sobi.com.
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