Martinsried, Mai 2020. Sobi™ gab bekannt, dass die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-II/III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Emapalumab bei Patienten mit primärer hämophagozytärer Lymphohistiozytose (HLH) am 7. Mai 2020 im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Emapalumab ist die erste Therapie, die von der US Food & Drug Administration (FDA) für die Behandlung primärer HLH zugelassen wurde. Das Medikament wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft.
Die primäre HLH ist ein seltenes Syndrom, das typischerweise im Säuglingsalter auftritt, aber auch bei Erwachsenen beobachtet werden kann, und das mit einer hohen Morbidität und Mortalität verbunden sein kann. Diese lebensbedrohliche Erkrankung ist durch eine Dysregulation des Immunsystems und eine unkontrollierte Hyperinflammation gekennzeichnet. Das Behandlungsziel besteht darin, die Hyperinflammation zu unterdrücken und die akuten Merkmale der Krankheit zu kontrollieren, um die Patienten erfolgreich auf eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) vorzubereiten.
„Die Veröffentlichung der Ergebnisse in dieser renommierten Fachzeitschrift ist ein Beleg für die medizinische Bedeutung der Behandlungsergebnisse mit Emapalumab für Patienten mit primärer HLH“, sagt Milan Zdravkovic, Leiter der Abteilung Forschung und Entwicklung und Chief Medical Officer bei Sobi. „Die Ergebnisse vertiefen unser Verständnis für die primäre HLH und die Rolle des Interferon-Gammas bei ihrer Pathogenese. Wir hoffen, einen Beitrag zur Verbesserung der Versorgung und Behandlung von Patienten leisten zu können, die an dieser potenziell tödlichen Krankheit leiden.“
Die Behandlungsergebnisse von Emapalumab bei der primären HLH, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden, zeigen eine Gesamtansprechrate von 63 Prozent bei zuvor behandelten Patienten am Ende der bis zu 8-wöchigen Behandlung (im Vergleich zur vorher festgelegten Nullhypothese von 40 Prozent (p = 0,02)). In der zuvor behandelten Gruppe waren 70 Prozent der Patienten in der Lage, sich einer Transplantation zu unterziehen. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen (≥ 20 Prozent) waren Infektionen, Bluthochdruck, infusionsbedingte Reaktionen und Fieber.
Michael Jordan, Professor für Pädiatrie am Cincinnati Children’s Hospital Medical Center in den USA und koordinierender Principal Investigator der Studie (USA), bestätigt die Wichtigkeit von Fortschritten bei der Suche nach neuen HLH-Therapien und betont die Bedeutung der Veröffentlichung: „Die Ergebnisse der Studie geben Betroffenen Hoffnung.“
Professor Franco Locatelli, Leiter der Abteilung für Onko-Hämatologie, Kinderkrankenhaus Bambino Gesù IRCCS, Universität Sapienza in Rom, Italien, und koordinierender Principal Investigator (EU), fügt hinzu: „Emapalumab ist der Prototyp eines Modells für eine molekular zielgerichtete Therapie und ein wichtiger Schritt zur Verbesserung der Behandlungsergebnisse bei dieser schweren und lebensbedrohlichen Krankheit.“
Diese zulassungsrelevante klinische Studie ist die erste veröffentlichte Studie der primären HLH, die das Ansprechen auf die Behandlung anhand vordefinierter umfassender objektiver klinischer und Laborkriterien bewertet. Präklinische Daten haben die zentrale Rolle von Interferon-Gamma (IFN-γ) in der Pathogenese dieser Krankheit gezeigt. Emapalumab ist ein monoklonaler Antikörper, der IFN-γ bindet und neutralisiert. Er wurde von der US-amerikanischen Food & Drug Administration (FDA) auf der Grundlage dieser klinischen Studie für die Behandlung der primären HLH bei erwachsenen und pädiatrischen (Neugeborenen und älteren) Patienten mit refraktärer, rezidivierender oder progressiver Erkrankung oder mit Unverträglichkeit gegenüber der konventionellen HLH-Therapie zugelassen und erhielt vor der Prüfung den Status einer breakthrough therapy.
Über Emapalumab
Emapalumab ist ein monoklonaler Antikörper, der an Interferon-Gamma (IFN-γ) bindet und dieses neutralisiert. In den USA ist Emapalumab für pädiatrische (Neugeborene und ältere) und erwachsene Patienten mit primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH) bei refraktärer, rezidivierender oder progressiver Erkrankung oder bei Unverträglichkeit gegenüber der konventionellen HLH-Therapie indiziert. Emapalumab ist das erste und einzige Medikament, das in den USA für die Behandlung primärer HLH zugelassen ist, eines seltenen Hyperinflammationssyndroms, das in der Regel innerhalb des ersten Lebensjahres auftritt und schnell tödlich verlaufen kann, wenn es nicht diagnostiziert und behandelt wird. Die FDA-Zulassung basiert auf Daten aus den Phase-II/III-Studien (NCT01818492 und NCT02069899). Emapalumab ist bis zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSZT) zur Verabreichung durch intravenöse Infusion über eine Stunde zweimal pro Woche angezeigt. Emapalumab wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Therapieform für die primäre HLH untersucht.
Über Sobi™
Sobi, ein internationales Pharmaunternehmen und Spezialist für seltene Erkrankungen, hat sich auf Therapien spezialisiert, die das Leben von Patienten mit seltenen Erkrankungen langfristig verändert. Sobi bietet nachhaltigen Zugang zu innovativen Therapien in den Bereichen Hämatologie, Immunologie und speziellen Indikationen. Heute beschäftigt Sobi rund 1.400 Menschen in Europa, Nordamerika, dem Nahen Osten, Russland und Nordafrika. Im Jahre 2019 belief sich der Umsatz von Sobi auf 14,2 Milliarden SEK (1,47 Milliarden US-Dollar).
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Medical Director DACH
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1Jordan et al. Blood 2004; 104: 735–43.