Auf dem ESID präsentierte Sensitivitätsanalyse bestätigt Wirksamkeit von Emapalumab

Martinsried, Oktober 2020.

• Das Behandlungsziel bei primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH), eines seltenen und lebensbedrohlichen Hyperinflammationssyndroms, ist es, die Krankheit zu stabilisieren und die Patienten einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSZT), der einzigen kurativen Behandlungsoption, zuzuführen.
• Der unerfüllte medizinische Bedarf ist nach wie vor hoch, da die derzeitige Standardtherapie mit unerwünschten Nebenwirkungen assoziiert ist und sich in den letzten 20 Jahren kein Rückgang der Sterblichkeitsrate zeigte.
• Die pivotale Studie von Emapalumab bei primären HLH-Patienten, die kein zufriedenstellendes Ansprechen auf vorherige Behandlungen zeigten, war die erste HLH-Studie, in der klinisch objektive Kriterien angewendet wurden.
• Die Daten aus der Sensitivitätsanalyse unter Anwendung verschiedener Definitionen von Therapieansprechen stützen die Primäranalyse und den Einsatz klinisch objektiver Ansprechkriterien.
• Sämtliche Analysen stützen den primären Effektivitätsendpunkt der pivotalen Studie mit einer Gesamtansprechrate (ORR) von 63 % bei Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf die Standardbehandlung.

Sobi™ präsentierte heute auf der 19. Tagung der European Society for Primary Immunodeficiencies (ESID) die Ergebnisse einer Sensitivitätsanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-II/III-Studie (NCT01818492) von Emapalumab bei Patienten mit primärer HLH. Alle Wirksamkeitsanalysen von Emapalumab bei primärer HLH unterstützen den primären Endpunkt der Studie mit einer 63-prozentigen Gesamtansprechrate (ORR) bei Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf die Standardbehandlung. Die Analysen fanden unter Anwendung verschiedener Definitionen des Ansprechens auf die Behandlung statt, wie im New England Journal of Medicine im Mai 2020¹ bekanntgegeben wurde.

„Diese Analyse bestätigt die Methodik und die Verwendung von klinisch objektiven Ansprechkriterien in der Zulassungsstudie, um die Wirksamkeit von Emapalumab bei primärer HLH zu beurteilen. Derzeit gibt es keine validierten Endpunkte zur Beurteilung der Wirksamkeit“, sagte Ravi Rao, Leiter der Abteilung Forschung und Entwicklung und Chief Medical Officer bei Sobi. „Wir setzen uns weiterhin dafür ein, Emapalumab auf der ganzen Welt für Patienten zugänglich zu machen, die unter dieser schweren Erkrankung leiden.“

Bei diesen Patienten besteht trotz der heutigen Standardtherapie mit Glucocorticoiden und Etoposid mit oder ohne Cyclosporin ein hoher medizinischer Bedarf. Konventionelle Therapien sind mit unerwünschten Nebenwirkungen wie Zytotoxizität und opportunistischen Infektionen verbunden. Außerdem zeigte sich in den letzten 20 Jahren unter den aktuellen Standardtherapien kein Rückgang der Mortalität.

Aufgrund der Seltenheit der Krankheit wurde kein Standardvorgehen zur Bestimmung der Ansprechrate auf die Behandlung festgelegt. Die zulassungsrelevante Studie verwendete klinisch objektive Ansprechkriterien, um den primären Endpunkt der Gesamtansprechrate auf Emapalumab bei primärer HLH zu definieren. Die Sensitivitätsanalyse unterstützt die Anwendung der klinisch objektiven Gesamtansprechrate als primären Endpunkt in Studien zur primären HLH.

Emapalumab ist die erste von der US Food & Drug Administration (FDA) zugelassene Therapie für primäre HLH.
Emapalumab wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft.

Über Emapalumab  
Emapalumab ist ein monoklonaler Antikörper, der an Interferon-Gamma (IFN-γ) bindet und dieses neutralisiert. In den USA ist Emapalumab für pädiatrische (Neugeborene und ältere) und erwachsene Patienten mit primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH) bei refraktärer, rezidivierender oder progressiver Erkrankung oder bei Unverträglichkeit gegenüber der konventionellen HLH-Therapie indiziert. Emapalumab ist das erste und einzige Medikament, das in den USA für die Behandlung primärer HLH zugelassen ist, eines seltenen Hyperinflammationssyndroms, das in der Regel innerhalb des ersten Lebensjahres auftritt und schnell tödlich verlaufen kann, wenn es nicht diagnostiziert und behandelt wird. Die FDA-Zulassung basiert auf Daten aus den Phase-II/III-Studien (NCT01818492 und NCT02069899). Emapalumab ist bis zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSZT) zur Verabreichung durch intravenöse Infusion über eine Stunde zweimal pro Woche angezeigt. Emapalumab wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Therapieform für die primäre HLH untersucht.

Über Sobi™
Sobi, ein internationales Pharmaunternehmen und Spezialist für seltene Erkrankungen, hat sich auf Therapien spezialisiert, die das Leben von Patienten mit seltenen Erkrankungen langfristig ver¬ändert. Sobi bietet nachhaltigen Zugang zu innovativen Therapien in den Bereichen Hämatologie, Immunologie und speziellen Indikationen. Heute beschäftigt Sobi rund 1.500 Menschen in Europa, Nordamerika, dem Nahen Osten, Russland und Nordafrika. Im Jahre 2019 belief sich der Umsatz von Sobi auf 14,2 Milliarden SEK (1,47 Milliarden US-Dollar).
Weitere Informationen finden Sie auf unseren Webseiten www.sobi-deutschland.de oder www.sobi.com.

Kontakt (Medizinische Anfragen)
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Dr. rer. nat. Felix Schröder
Medical Director DACH
Tel.: +49 89 550 66 76-0
E-Mail: [email protected]

¹ Locatelli F, Jordan MB, Allen C, et al. Emapalumab in children with primary hemophagocytic lymphohistiocytosis. N Engl J Med 2020;382:1811–22.