Hæmatologi

Hæmatologi er det medicinske område, der berører sygdomme i blodet og bloddannende organer.

Blodsystemet er et komplekst system. Det har den vigtige funktion at transportere næring, ilt og andre vigtige stoffer til celler i næsten hele kroppen, men også hormoner og signalstoffer. 
Samtidig transporterer det affaldsprodukter væk fra cellerne. De hvide blodlegemer spiller en vigtig rolle i immunsystemet og beskytter mod angreb udefra, som for eksempel bakterier og andre affaldsstoffer. Blodsystemet har således en central rolle i kroppen og interagerer med flere andre systemer.

Området hæmatologi omfatter et bredt spektrum af sygdomme og tilstande, inklusive dem, der har med røde og hvide blodlegemer, koagulering, blodplader og knoglemarven at gøre. Visse blodsygdomme, som eksempelvis kræft, er maligne (ondartede), mens andre er benigne (godartede).

Hæmofili A og hæmofili B

Hæmofili er en blodsygdom, der gør at blodet ikke koagulerer (størkner) som detskal, fordi der mangler et protein. Blødersygdom medfører en tilbøjelighed til at få langvarige blødninger, der tilsyneladende opstår spontant eller efter minimal skade. Blødningerne opstår for det meste i led og muskler, men kan også forekomme i hud, slimhinder og indre organer. 

Hvis hæmofili ikke behandles optimalt, kan det medføre skader i form af deforme led med begrænsning af bevægelighed, smerter og nedbrydning af muskler. Blødninger i leddene kan derimod forhindres eller behandles med et koncentrat af den koagulationsfaktor, som man mangler. 

I samarbejde med Sanofi leverer Sobi behandlinger med rekombinant faktorkoncentrat med forlænget halveringstid for hæmofili A og B. 

Vores vision for mennesker med hæmofili: Liberate Life – Lev livet fuldt ud

For at opnå en dybere forståelse for, hvordan vi kan gøre tilværelsen bedre for mennesker, der lever med hæmofili, indledte Sobi et etnografisk studie af 51 personer fra lande rundt omkring i Europa, der lever med hæmofili. Deltagerne og deres familier blev observeret i 1-2 dage, og for at udvide forståelsen yderligere blev 18 forældre til børn med hæmofili og 5 eksperter i hæmofili interviewet. Det dybtgående studie gav Sobi vigtige indblik og inspiration til vores vision for hæmofili: Liberate Life – Lev livet fuldt ud.

Hvad er PNH – paroksystisk nokturn hæmoglobinuri?

Paroksystisk nokturn hæmoglobunuri (PNH) er en blodsygdom, hvor kroppens eget immunforsvar ødelægger de røde blodlegemer. PNH er en meget sjælden sygdom (et par mennesker pr. million indbyggere rammes), og som alle kan få, uanset køn eller alder, men langt de fleste udvikler sygdommen i voksenalderen. PNH er en såkaldt "erhvervet sygdom", hvilket betyder, at man ikke er født med den (den er ikke arvelig), og at man ikke kan blive smittet.
Årsagen til PNH er, at de bloddannende (hæmatopoietiske) stamceller begynder at ændre sig (mutere) og producere defekte røde blodlegemer. De defekte blodlegemer fortolkes som fremmede celler og angribes af den del af vores medfødte immunsystem, der kaldes komplementsystemet. En nedbrydning som kaldes hæmolyse. PNH er karakteriseret ved konstant lav blodprocent (anæmi), vejrtrækningsbesvær, træthed, blodpropper og andre invaliderende symptomer.

Trombocytopeni

Normalt hjælper blodplader din krop med at stoppe blødninger ved at tilstoppe et utæt blodkar efter en skade. Trombocytopeni er en tilstand, der er kendetegnet ved unormalt lave niveauer af blodplader (trombocytter). Det opstår når kroppens immunforsvar angriber sine egne friske blodplader. Dette medfører en øget risiko for forskellige typer af blødninger. Antallet af blodplader måles ved at udtage en blodprøve, hvilket er en del af diagnosticeringen af sygdommen.
 
Der findes flere varianter af sygdommen. En variant er en autoimmun form for trombocytopeni (ITP), en anden er forbundet med kronisk leversygdom, og sygdommen kan også forårsages af kemoterapi. 

Sobi leverer en trombopoetinreceptorantagonist (TPO-RA), som anvendes ved behandling af trombocytopeni ved at øge antallet af blodplader.

Hvis du vil vide mere: https://www.hematology.dk/