Le malattie rare del sangue
L’ematologia è l’area della medicina che si occupa delle malattie del sangue.
Il sistema circolatorio è complesso. Svolge importanti funzioni di trasporto, distribuendo nutrienti, ossigeno, ormoni e altre molecole di segnalazione, alle cellule del nostro organismo, e trasportando i prodotti di scarto lontano da quelle stesse cellule. I globuli bianchi svolgono una funzione fondamentale nel sistema immunitario, proteggendolo da minacce estranee come batteri e altri agenti infettivi. Il sistema circolatorio ha quindi un ruolo centrale nell’organismo, lavorando in collegamento con gli altri sistemi.
L’area dell’ematologia copre una vasta gamma di malattie e disfunzioni, comprese quelle riguardanti i globuli rossi e bianchi, la coagulazione e le piastrine, e il midollo osseo. Alcune malattie ematiche sono maligne, provocando il tumore, mentre altre sono benigne.
Emofilia
L’emofilia è un tipo di disturbo emorragico in cui il sangue non coagula correttamente. Una gestione corretta della malattia mira ad aiutare le persone con emofilia a vivere una vita completa, sana e attiva, con le stesse opportunità di chiunque altro.
Sobi ha reso disponibili i primi fattori sostitutivi della coagulazione a emivita prolungata per l’emofilia A e per l’ultra rara emofilia B. La nostra aspirazione è consentire l’accesso alle nostre terapie a chiunque ne abbia bisogno in Europa, nella maggior parte dei paesi del Medio Oriente, Nord Africa e Russia. Attraverso la partnership con Sanofi e con la comunità emofilica mondiale, siamo impegnati a trovare sempre nuove soluzioni per chi vive con questa malattia rara.
Per sapere di più dell’emofilia e come trattarla, clicca qui.
Liberate Life – Storie di sogni che l’emofilia non può fermare
Nell’estate del 2018, abbiamo condotto uno studio etnografico paneuropeo su larga scala sulla vita di 51 persone con emofilia e delle loro famiglie, per comprendere meglio l’impatto della malattia nella quotidianità, aspirazioni, paure, limiti e sogni più intimi e personali. I ricercatori, trascorrendo fino a 48 ore con pazienti e famigliari da un lato e intervistando 18 operatori sanitari e 5 esperti di emofilia dall’altro, hanno condotto un’approfondita ricerca che ha ispirato la nostra visione in emofilia: Liberate Life.
Liberate Life racchiude l’impegno a lungo termine di Sobi per una vita oltre la malattia, affinché le persone con emofilia siano in grado di realizzare le loro ambizioni e i loro sogni, senza limitazioni o condizionamenti, per vivere la vita al massimo. È una chiamata all’azione per coinvolgere tutta la comunità dell’emofilia.
Per saperne di più, consulta il sito www.liberatelife.it
Trombocitopenia immune
La trombocitopenia immune (ITP) è una patologia caratterizzata da livelli molto bassi di piastrine, note anche come trombociti, nel sangue. Si presenta in diverse forme, tra cui una forma autoimmune (ITP), un’altra collegata alla malattia epatica cronica (CLD), e può anche essere una conseguenza della chemioterapia.
Per le persone con ITP, Sobi mette a disposizione un agonista del recettore della trombopoietina (TPO), per aumentare la conta delle piastrine.
Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN o PNH)
L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN o PNH dall’inglese) è una malattia ultra-rara cronica, progressiva, debilitante, che colpisce circa 2-5 persone ogni milione di abitanti.
È una malattia del midollo osseo, l’organo nel quale vengono prodotte tutte le cellule del sangue, ed è causata da una mutazione casuale, non ereditaria, che fa produrre alle cellule staminali globuli rossi, globuli bianchi e piastrine ‘difettosi’.
L'EPN può colpire uomini e donne di tutte le etnie, origini ed età, e ha un impatto significativo sulla vita.