Hematologi
Hematologi er det medisinske fagfeltet som dreier seg om sykdommer i blod og blodgivende organer.
Blodsystemet er et komplekst system. Den har den viktige funksjonen å transportere ernæring, oksygen og andre viktige stoffer til celler i nesten hele kroppen, men også hormoner og nevrotransmittere. Samtidig transporter det bort restprodukter fra cellene. Hvite blodlegemer spiller en viktig rolle i immunsystemet og beskytter mot eksterne angrep som for eksempel bakterier og andre smittestoffer. Blodsystemet har altså en sentral rolle i kroppen og samhandler med flere andre systemer.
Hematologifeltet omfatter et bredt spekter av sykdommer og tilstander, inkludert de som involverer røde og hvite blodlegemer, koagulering, blodplater og benmarg. Noen blodsykdommer som kreft er maligne (ondartede) mens andre er benigne (godartede).
Hemofili A og hemofili B
Hemofili er en type blodsykdom som forhindrer blodet i å koagulere, det vil si at blodet ikke klumper seg som det skal, fordi det mangler et protein. Hemofili innebærer en tendens til å ha langvarig blødning som tilsynelatende oppstår spontant eller etter mindre skade. Blødningen oppstår vanligvis i ledd og muskler, men kan også forekomme i hud, slimhinner og indre organer.
Hvis hemofili ikke behandles optimalt, kan det føre til skade i form av deformerte ledd med begrensning av mobilitet, smerte og forvitring av muskler. Blødning i leddene kan forebygges eller behandles med et konsentrat av koaguleringsfaktoren som man mangler. På 1950-tallet var de svenske forskerne Inga-Maria Nilsson, Birger Blombäck og Margareta Blombäck de første i verden som hentet ut koagulasjonsfaktorer fra blodplasma.
I samarbeid med Sanofi tilbyr Sobi behandlinger med rekombinant faktorkonsentrat med forlenget halveringstid for mennesker med hemofili A og B.
Visjonen vår for mennesker med hemofili: Liberate Life – Lev livet fullt ut
For å virkelig forstå hvordan vi kan bidra med å forbedre livet til mennesker som lever med hemofili, initierte vi i Sobi en etnografisk studie av 51 personer som lever med hemofili, fra land over hele Europa. Deltakerne og deres familier ble observert i 1–2 dager.
For å ytterligere utdype forståelsen, ble 18 omsorgspersoner og fem hemofilieksperter intervjuet. Denne grundige studien ga oss i Sobi viktig innsikt og inspirasjon for vår visjon for hemofili: Liberate Life – Lev livet fullt ut.
Liberate Life er basert på de grunnleggende kriteriene om at mennesker som lever med hemofili alltid skal kunne føle seg trygge, ha god beskyttelse mot blødninger og ikke minst tilgang til et langsiktig helseprogram for å bevare kroppens ledd - og på denne måten føle at livet ikke er begrenset av sykdommen. Det er gjennom denne visjonen at disse personene vil kunne Leve livet til det fulle, uten å begrenses av sin hemofili.
Les mer på LiberateLife.
Hva er paroksysmal nattlig hemoglobinuri?
Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) er en blodsykdom der kroppens eget immunsystem ødelegger de røde blodcellene. PNH er en svært sjelden sykdom hvor et fåtall personer per million innbyggere rammes. Sykdommen kan ramme alle, uansett kjønn eller alder, men de aller fleste utvikler sykdommen i voksen alder. PNH er en såkalt "ervervet sykdom", som betyr at den ikke er medfødt (ikke arvelig) og at du ikke kan bli smittet.
Årsaken til PNH er at de såkalte hematopoietiske stamcellene begynner å forandre seg (mutere) og produserer defekte røde blodceller. De defekte blodcellene tolkes som fremmede, dermed angripes og ødelegges blodcellene av den delen av vårt medfødte immunsystem som kalles komplementsystemet. Dette kalles hemolyse. PNH kjennetegnes av kronisk hemolyse og lav hemoglobinverdi, pustevansker, tretthet, blodpropp og andre funksjonsnedsettende symptomer.
Trombocytopeni
Normalt hjelper blodplater kroppen med å stoppe blødningen ved å tette et lekkende blodkar etter en skade. Trombocytopeni er en tilstand som er preget av unormalt lave nivåer av blodplater (trombocytter) som oppstår når kroppens immunsystem angriper sine egne friske blodplater. Resultatet er en økt risiko for forskjellige typer blødninger. Antall blodplater måles ved å ta en blodprøve. Dette er én del av diagnostiseringen av sykdommen.
Det finnes flere varianter av sykdommen. Den ene er en autoimmun form for trombocytopeni (ITP), en annen er knyttet til kronisk leversykdom og sykdommen kan til og med skyldes kjemoterapi.
Sobi tilbyr en trombopoietinreseptoragonister (TPO-RA), som brukes i behandlingen av trombocytopeni ved å øke antall blodplater.
Referanser:
https://www.socialstyrelsen.se/stod-i-arbetet/sallsynta-halsotillstand/blodarsjuka/
https://www.fbis.se/fbis/sida/70400/itp