Sobi est fier d'apporter son expertise de longue date en hématologie au domaine de la néphrologie.
La néphrologie est la branche de la médecine qui traite des maladies des reins.
Les reins
Les reins sont des organes complexes qui remplissent de nombreuses fonctions essentielles, notamment : l'élimination des déchets de l'organisme, le contrôle de la pression artérielle et le maintien de l'équilibre hydrique et électrolytique.
Les causes des troubles rénaux sont multiples. Les problèmes rénaux peuvent être soudains et graves (comme l'insuffisance rénale aiguë) ou se développer progressivement sur une longue période (comme les maladies rénales chroniques). Une maladie rénale chronique peut entraîner une perte progressive et irréversible de la fonction rénale sur plusieurs mois ou années. Parmi les causes courantes, on peut citer le diabète et l'hypertension.
Les maladies rénales rares constituent un ensemble de pathologies dont l'impact global est significatif. Bien que les maladies rénales rares ne concernent que 5 à 10 % des personnes atteintes d'une maladie rénale chronique, elles représentent plus d'un quart des patients sous dialyse ou ayant subi une grefe de rein, à l'échelle mondiale. Se concentrer sur ces maladies rares pourrait réduire considérablement le fardeau que représentent les maladies rénales tant pour les patients que pour les services de santé.1
Qu'est-ce que le système du complément?
- Le système du complément est un ensemble de protéines présentes dans le sang qui agissent de concert au sein du système immunitaire — la première ligne de défense de l'organisme.2
Ses fonctions sont notamment les suivantes:2
Identifier et éliminer les infections - Soutenir les réponses anticorps
- Déclencher une inflammation contrôlée
- Éliminer les cellules endommagées ou indésirables
Il fonctionne selon une cascade minutieusement coordonnée, dans laquelle les protéines s'activent les unes après les autres pour renforcer la réponse immunitaire.2
Que se passe-t-il si le système du complément est hyperactif ?
Si le système du complément subit une dérégulation et devient hyperactif, des complications peuvent surgir. Dans certaines maladies rénales rares, une hyperactivité du système du complément endommage directement les filtres rénaux (glomérules) et constitue une cause majeure de la maladie.
C'est pourquoi il est important de déterminer quelle partie du système du complément est dérégulée. Cela aide les médecins à :
- Poser le bon diagnostic
- Choisir le traitement le plus approprié
- Mieux prédire l'évolution de la maladie, y compris le succès d'une grefe rénale.3
Les trois voies du complément
Le système du complément peut être activé de trois manières, via ce que l'on appelle les trois voies:2,5
Pourquoi la protéine C3 est-elle centrale ?
Lorsque il est activé, le C3 aide à marquer les cibles afin qu'elles puissent être éliminées et il renforce la réaction globale du système du complément. Des protéines de plus petite taille favorisant l'inflammation sont produites, une réaction protectrice pouvant parfois entraîner un gonflement ou une irritation des tissus.2
Dans un organisme sain, cette activation est strictement contrôlée.
Cependant, dans certaines maladies rénales rares médiées par le complément , l'activation du système du complément peut être trop forte ou mal régulée.2
Cette activation persistante entraîne un dépôt de C3 dans les reins, ce qui provoque une inflammation des filtres rénaux, appelés glomérules.4
Au fil du temps, cette inflammation peut réduire la capacité de filtration des glomérules, ce qui altère le fonctionnement des reins.5
Signes et symptômes des dépôts de complément C3 dans les reins:6
Les symptômes des dépôts de complément C3 dans les reins sont charactérisés par:
- La protéinurie, un excès de de protéines dans les urines qui se manifeste souvent par une urine qui mousse
- Des gonflements dus à de l’œdème, c’est-à-dire de la rétention d’eau, en particulier dans les jambes, les chevilles, les mains et autour des yeux
- De l’hypertension, un symptôme fréquent susceptible d’aggraver les dommages rénaux au fil du temps.
- De l’hématurie (présence de sang dans les urines) qui se manifestent par une coloration rosée, rouge ou brune des urines ou qui sont détectés au microscope.
- De la fatigue et une faiblesse générale dues à l’accumulation de déchets dans le sang et parfois aggravées d’anémie.
- Une diminution de la fonction rénale souvent identifiée grâce à des tests sanguins, comme une élévation des taux de créatinine, et susceptible d’évoluer en insufisance rénale dans les cas sévères.
Les symptômes peuvent varier en fonction du stade de la maladie ainsi que d’éventuelles maladies sous-jacentes susceptibles de contribuer aux dégâts causés aux reins.
La protéinurie est un symptôme important, facile à dépister et dont l'évolution est facile à suivre.
Causes des maladies rénales rares médiées par le complément associées à une hyperactivité du C3
Les causes sous-jacentes de la dérégulation et de dépôt de C3 ne sont pas clairement établies. L'activation du complément peut être influencée par des facteurs génétiques, acquis et environnementaux. Bien que certains facteurs puissent être sufisants à eux seuls, les patients présentent souvent plusieurs facteurs conduisant à la manifestation de la maladie.3,7,8 Cependant, chez de nombreux patients, la cause de la dérégulation du C3 reste inconnue.
Diagnostic et prise en charge des maladies rénales rares médiées par le complément
Si vous présentez l'un de ces symptômes, consultez votre médecin afin d'obtenir rapidement un diagnostic précis et un traitement adapté.
Quelle est la contribution de Sobi dans le domaine des maladies néphrologiques rares médiées par le complément ?
Une collaboration étroite entre la recherche, les soins cliniques et l'industrie biopharmaceutique est essentielle pour améliorer le pronostic des personnes atteintes de maladies rénales rares. C'est dans ce but que Sobi travaille avec la communauté néphrologique et soutient en particulier :
Références
* Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) en/of Urine Albumin-to-Creatinine Ratio (UACR)
1. UKKA Urgent Need for Rare Disease Treatments to Combat Kidney Failure. March 2024.ukkidney.org/about-us/news/urgent-need-rare-disease-treatments-combat-kidney-failure. Accessed September 2025.
2. Noris, M., & Remuzzi, G. Overview of complement activation and regulation. Seminars in nephrology, 2013;33(6), 479–492.
3. Zipfel PF, Wiech T, Gröne HJ, et al. Complement catalyzing glomerular diseases. Cell Tissue Res, 2021;385:355–70.
4. Caillard, P., Vigneau, C., Halimi, J. M. et al. Prognostic value of complement serum C3 level and glomerular C3 deposits in anti-glomerular basement membrane disease. Frontiers in immunology, 2023;14, 1190394.
5. Walport, M. J. Complement. First of two parts. The New England Journal of Medicine, 2001;344(14), 1058–1066.
6. Bomback, A.S., Charu, V., and Fakhouri, F. Challenges in the Diagnosis and Management of Immune Complex-Mediated Membranoproliferative Glomerulonephritis and Complement 3 Glomerulopathy. Kidney International Reports, 2025;10(1), pp. 17-28.
7. Asano M, Oda T, Mizuno M. A case of C3 glomerulopathy with nephritis-associated plasmin receptor positivity without a history of streptococcal infection. CEN Case Rep, 2022;11:259–64.
8. Iatropoulos P, Daina E, Curreri M, et al. Registry of membranoproliferative glomerulonephritis/C3 glomerulopathy; Nastasi. Cluster analysis identifies distinct pathogenetic patterns in C3 glomerulopathies/immune complex-mediated membranoproliferative GN. J Am Soc Nephrol, 2018;29:283–94.
C3G and primary IC-MPGN
C3 glomerulopathy (C3G) and immune complex-mediated membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN) are ultra-rare chronic kidney diseases.
Therapeutic areas
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