Unser Immunsystem ist unverzichtbar, wenn es darum geht, uns vor Erkrankungen zu schützen. Dennoch kann das Immunsystem in vielen Fällen nicht richtig funktionieren, und auf eine echte oder wahrgenommene Bedrohung unter- oder überreagieren. Das Gebiet der Immunologie befindet sich seit langer Zeit im Kernfokus unserer Arbeit bei Sobi, sodass wir jahrelange Erfahrung sammeln konnten.
Unser Ziel im Gebiet der Immunologie ist die Therapie von ernsten, behindernden und sogar lebensbedrohlichen Erkrankungen. Mit unserem Wissen über die beteiligten Mechanismen untersuchen wir das Potenzial von bestehenden Produkten und Prüfpräparaten bezüglich der Wirkung für neue Indikationen und suchen neue Produktkandidaten für die Therapie in fortgeschrittenen Stadien, welche auch in anderen Bereichen des ungedeckten medizinischen Bedarfes vielversprechend sind.
Aufbauend auf unsere Unternehmensgeschichte, Betroffenen den Zugang zu innovativen Therapien zu ermöglichen, arbeiten wir weiterhin eng zusammen mit medizinischen Fachkräften, Patientenorganisationen und anderen Interessenvertretern um unsere Therapien so breitflächig wie möglich an Patienten zu verteilen.
Interleukin-1 und autoinflammatorische Erkrankungen
Das Interleukin-1 (IL-1) gehört zu der Familie der Interleukine, eine Gruppe an proinflammatorischen Zytokinen, welche eine zentrale Rolle in der Regulierung der körpereigenen Immunantwort spielen. Durch Bindung an zellgebundene IL-1-Rezeptoren spielen sie eine wichtige Rolle in sowohl akuten als auch chronischen Entzündungsreaktionen.
Darüber hinaus ist das IL-1-System an vielen weiteren biologischen Funktionen beteiligt, wie zum Beispiel metabolische oder hämatopoetische Prozesse. Mitglieder der IL-1-Familie haben sich als therapeutisches Zielmolekül für eine wachsende Anzahl an autoinflammatorischen Erkrankungen, bei denen die Hemmung der IL-1-Aktivität die Grundlage für neue Therapien bildet, herausgestellt.
CAPS (Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome) sind eine Gruppe an seltenen und potenziell tödlichen autoinflammatorischen Erkrankungen, welche durch eine übermäßige Produktion des Interleukin-1β-Proteins (IL-1β) charakterisiert sind. Typische Symptome sind, unter anderem, Hautausschlag, periodisches Fieber, Kopfschmerzen, Unwohlsein und Gelenkschmerzen. Die schwerwiegendste Ausprägung des CAPS ist das NOMID (neonatal-onset multisystem inflammatory disease), auch als CINCA (Chronisch-infantiles neuro-kutaneo-artikuläres Syndrom) bekannt.
In Zeiten vor der Entwicklung von Medikamenten für das NOMID/CINCA sind geschätzte 20 Prozent von betroffenen Kindern vor dem Erreichen des Erwachsenenalters verstorben. Heutzutage haben die meisten Patienten, die eine Therapie erhalten, eine gute Prognose.
IL-1 ist ebenso ein wichtiger Faktor beim Still-Syndrom, eine seltene systemische autoinflammatorische Erkrankung, welche durch hohes Fieber, Gelenkschmerzen und einen Hautausschlag charakterisiert wird. Bei Patienten mit rheumatoider Arthritis ist das IL-1 auch erhöht und korreliert mit verschiedenen Parametern der Krankheitsaktivität.
Interferon-Gamma und HLH
Interferon-Gamma (IFN-Gamma oder IFNγ) ist ein Zytokin, welches von den Zellen des Immunsystems sezerniert wird und dabei hilft, die körpereigenen Immunfunktionen zu regulieren. Das körpereigene Immunsystem nutzt IFN-Gamma, um gegen virale und intrazelluläre bakterielle Infektionen anzukämpfen.
Dieses spezifische Zytokin ist bedeutend für das Immunsystem, weil es unter anderem die Replikationsfähigkeit des Virus direkt inhibieren kann. Zusätzlich hilft es bei der Stimulation und Regulierung anderer Immunantworten im Körper, zum Beispiel bei der Entzündungsreaktion.
Pathologische Konzentrationen von IFNγ sind jedoch mit einer Gruppe an autoinflammatorischen Erkrankungen und Autoimmunerkrankungen vergesellschaftet, wie zum Beispiel Lupus erythematodes, insulinabhängiger Diabetes, Arthritis und hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH).
HLH ist ein extrem seltenes, rapid-progressives und oft tödliches Hyperinflammationssyndrom, bei dem vermutlich eine massive Überproduktion von IFNγ eine Überaktivierung des Immunsystems antreibt, welches dann schließlich zum Organversagen führt. Die primäre Form der Erkrankung tritt typischerweise bei pädiatrischen Patienten auf und verläuft unbehandelt tödlich, mit einer durchschnittlichen Überlebenszeit von weniger als zwei Monaten. Die sekundäre (erworbene) Form der Erkrankung tritt meistens später im Leben auf und ist ebenso mit einer signifikanten Mortalität vergesellschaftet.
Schätzungen zufolge werden jährlich ungefähr 100 Fälle der primären HLH in den Vereinigten Staaten diagnostiziert, allerdings wird vermutet, dass es tatsächlich unterdiagnostiziert wird. Die Diagnosestellung der primären HLH ist aufgrund der Variabilität der Anzeichen und Symptome sehr schwierig. Diese reichen von Fieber, Schwellung der Leber und Milz, stark erniedrigte Konzentrationen der roten und weißen Blutkörperchen, Infektionen, neurologische Symptome und Organdysfunktion bis hin zum Organversagen.
Das unmittelbare Ziel der Therapie ist die schnelle Einstellung der Hyperinflammation, sodass der Patient für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation in Frage kommt.
Respiratorisches Synzytial-Virus (RSV)
RSV, das Respiratorische Synzytial-Virus, ist eine häufige und hochansteckende saisonabhängige Virusinfektion, mit der sich fast alle Säuglinge bis zum zweiten Lebensjahr infiziert haben. Bei den meisten Kindern verursacht das RSV nur einen leichten respiratorischen Infekt; jedoch kann es sich – vor allem bei Kindern, die ein hohes Risiko haben – zu einer viel schwerwiegenderen Infektion entwickeln. RSV ist die führende Ursache für Krankenhauseinweisungen bei Säuglingen unter einem Jahr in den Vereinigten Staaten.
Quellenangaben:
Respiratory syncytial virus hospitalisation outcomes and costs of full-term and preterm infants – Journal of Perinatology
NOMID/CINCA – Autoinflammatory Alliance