A Sobi® recebe parecer positivo do CHMP recomendando a aprovação do efanesoctocog alfa para o tratamento da hemofilia A uma vez por semana

A Sobi® anunciou hoje que o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos emitiu um parecer positivo recomendando a aprovação do efanesoctocog alfa para o tratamento e prevenção de hemorragias e para a profilaxia perioperatória na hemofilia A. Trata-se de uma terapêutica de substituição do fator VIII de alta intensidade, administrada uma vez por semana, indicada para doentes de todas as idades ^1-2.

O efanesoctocog alfa proporciona a crianças, adolescentes e adultos níveis normais ou quase normais de atividade do fator VIII (acima de 40 %) durante uma parte significativa da semana com uma dose semanal, atingindo níveis mínimos de 15 % em adultos e adolescentes no sétimo dia. O resultado é uma proteção significativamente^1-2 melhor contra as hemorragias, em comparação com a atual profilaxia com fator VIII^1-2.

O parecer positivo do CHMP será agora apresentado à Comissão Europeia para que emita uma decisão de autorização de introdução no mercado. «O anúncio de hoje assinala um marco importante no tratamento da hemofilia e aproxima-nos mais um passo da disponibilização deste tratamento aos doentes na UE. Este tratamento mantém níveis elevados de atividade do fator VIII ao longo da semana, dando aos doentes confiança quanto à proteção na prevenção de hemorragias ou na gestão de intervenções cirúrgicas. Com o potencial de melhorar significativamente os resultados do tratamento e a vida das pessoas com hemofilia A, estamos entusiasmados com o impacto positivo que este tratamento poderá ter em todo o mundo^1-2», afirma Lydia Abad-Franch, MBA, Responsável pela Investigação, Desenvolvimento e Assuntos Médicos e Diretora Médica da Sobi.

A hemofilia A é uma doença genética crónica e rara em que o organismo não produz fator VIII - uma proteína essencial para a coagulação do sangue - em quantidade suficiente, ou produz fator VIII de forma disfuncional. Ocorre em cerca de 1 em cada 5000 nascimentos masculinos por ano, e mais raramente em mulheres³. As pessoas com hemofilia podem sofrer episódios hemorrágicos que podem causar dor, lesões irreversíveis nas articulações e hemorragias potencialmente fatais. Os resultados clínicos melhoraram ao longo do tempo graças aos avanços nas opções de tratamento disponíveis, mas ainda existem necessidades clínicas e sociais não satisfeitas para as pessoas que vivem com esta doença⁴.

A recomendação do CHMP baseia-se nos resultados dos estudos principais de Fase 3: XTEND-1 em adultos e adolescentes¹ e XTEND-Kids em crianças, que avaliaram a eficácia e a segurança do efanesoctocog alfa². Estes estudos demonstraram que a profilaxia com este medicamento uma vez por semana (50 UI/kg) proporcionou uma proteção significativa ^1-2 contra hemorragias (TAH média <1 e 80-88 % dos doentes livres de hemorragias espontâneas) em pessoas com hemofilia A grave de qualquer idade. Os dados mostraram igualmente uma melhoria substancial da saúde das articulações, da saúde física, da dor e da qualidade de vida global quando se compararam as medições da semana 52 e do início dos estudos¹. Não foram observados inibidores do fator VIII no programa clínico desta terapêutica.

Este tratamento foi aprovado pela primeira vez nos EUA em fevereiro de 2023 pela Administração de Alimentos e Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) dos EUA. Em maio de 2022, a FDA concedeu a designação de Terapia Inovadora (a primeira terapêutica de fator VIII a receber esta designação), em fevereiro de 2021, a designação de Via Rápida (Fast Track) e, em 2017, a designação de Medicamento Órfão⁵.

NP-34854 (Maio 2024)

Referências

1. von Drygalski. A., Chowdary. P., Kulkarni. R., et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388:310-318.
2. Malec L, et al. Oral presentation LB 01.1, ISTH 2023 (estudo em doentes pediátricos)
3. H, F. and M. C, Factoring in new therapies. Haemophilia, 2021. 194: p. 835-850
4. Malec L, Matino D. Targeting higher factor VIII levels for prophylaxis in haemophilia A: a narrative review. Haemophilia. 2023 Nov;29(6):1419-1429. doi: 10.1111/hae.14866. Epub 2023 Sep 27. PMID: 37758651.
5. https://www.fda.gov/media/166276/download (Acedido pela última vez em abril de 2024)
6. Seth Chhabra E, Liu T, Kulman J, Patarroyo-White S, Yang B, Lu Q, Drager D, Moore N, Liu J, Holthaus AM, Sommer JM, Ismail A, Rabinovich D, Liu Z, van der Flier A, Goodman A, Furcht C, Tie M, Carlage T, Mauldin R, Dobrowsky TM, Liu Z, Mercury O, Zhu L, Mei B, Schellenberger V, Jiang H, Pierce GF, Salas J, Peters R. BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice. Blood. 2020 Apr 23;135(17):1484-1496. doi: 10.1182/blood.2019001292. PMID: 32078672; PMCID: PMC7180082.

Acerca do estudo XTEND-1
O XTEND-1 foi um estudo de intervenção, sem ocultação, não aleatorizado, com dois braços de atribuição paralela. Os participantes no braço de profilaxia receberam uma dose profilática semanal de efanesoctocog alfa durante 52 semanas. Os participantes no braço de tratamento mediante necessidade (on-demand) receberam efanesoctocog alfa mediante necessidade durante 26 semanas, seguido de uma mudança para profilaxia semanal durante mais 26 semanas. O estudo XTEND-1 avaliou a eficácia, a segurança e a farmacocinética em 159 doentes com idade ≥12 anos com hemofilia A grave previamente tratados¹.

Acerca do estudo XTEND-Kids
O XTEND-Kids foi um estudo de intervenção, sem ocultação, não aleatorizado, de braço único. Os participantes receberam uma dose profilática semanal de efanesoctocog alfa durante 52 semanas. O estudo XTEND-Kids avaliou a eficácia, a segurança e a farmacocinética em 74 doentes com idade <12 anos com hemofilia A grave previamente tratados².

Acerca do efanesoctocog alfa
O efanesoctocog alfa [Fator Antihemofílico (Recombinante), Proteína de Fusão Fc-VWF-XTEN] (anteriormente BIVV001) é uma nova classe de terapêutica de fator VIII recombinante com o potencial de proporcionar níveis de atividade de fator VIII quase normais durante uma parte significativa da semana, melhorando a proteção contra hemorragias com uma dose semanal para pessoas com hemofilia A. O efanesoctocog alfa baseia-se na inovadora tecnologia de fusão Fc através da adição de uma região do fator de von Willebrand e polipéptidos XTEN para prolongar o seu tempo em circulação. É a única terapêutica que demonstrou ultrapassar o limite máximo do fator de von Willebrand, que impõe uma limitação de semivida às terapêuticas atuais com fator VIII. Está aprovado e comercializado [Fator Antihemofílico (Recombinante), Proteína de Fusão Fc-VWF-XTEN-ehtl] pela Sanofi nos Estados Unidos, no Japão e em Taiwan. A Comissão Europeia concedeu a designação de Medicamento Órfão em junho de 2019.

Acerca da colaboração entre a Sanofi e a Sobi
A Sobi e a Sanofi colaboram no desenvolvimento e comercialização de eftrenonacog alfa e efmoroctocog alfa. As empresas também colaboram no desenvolvimento e comercialização do efanesoctocog alfa, nos EUA. A Sobi detém os direitos finais de desenvolvimento e comercialização no território da Sobi (essencialmente na Europa, no Norte de África, na Rússia, e na maioria dos mercados do Médio Oriente). A Sanofi detém os direitos finais de desenvolvimento e comercialização na América do Norte e em todas as outras regiões do mundo, com exceção do território da Sobi.

Acerca da Sanofi
Somos uma empresa de cuidados de saúde global inovadora, impulsionada por um único objetivo: procuramos os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas. A nossa equipa, presente em cerca de 100 países, dedica-se a transformar a prática da medicina, trabalhando para tornar possível o impossível. Disponibilizamos opções de tratamento que podem transformar vidas e proteção através de vacinas a milhões de pessoas em todo o mundo, ao mesmo tempo que colocamos a sustentabilidade e a responsabilidade social no centro das nossas ambições. A Sanofi está listada na EURONEXT: SAN e na NASDAQ: SNY

Sobi
A Sobi é uma empresa biofarmacêutica internacional especializada em transformar a vida das pessoas com doenças raras. A Sobi oferece acesso sustentável a terapêuticas inovadoras nas áreas de hematologia, imunologia e cuidados especializados. Atualmente, a Sobi tem 1600 funcionários na Europa, na América do Norte, no Médio Oriente, na Ásia e na Austrália. Em 2023, as suas receitas ascenderam a 22,1 mil milhões de coroas suecas. As ações da Sobi (STO: SOBI) estão listadas na Nasdaq Stockholm. Estão disponíveis mais informações sobre a Sobi em www.sobi.pt, LinkedIn e Instagram