Imunologia
O nosso sistema imunológico é vital para nos proteger de doenças. No entanto, em muitos casos, o sistema imunológico pode funcionar mal, reagindo de forma insuficiente ou exagerada a uma ameaça real ou percebida. O campo da Imunologia há muito que está no centro do que fazemos na Sobi, permitindo-nos ganhar uma vasta experiência ao longo de muitos anos.
No âmbito da Imunologia, pretendemos proporcionar tratamentos para doenças graves, incapacitantes e mesmo potencialmente fatais. Com a nossa compreensão dos mecanismos envolvidos, estamos a estudar como os nossos produtos e terapias de investigação existentes podem potencialmente ajudar em novas indicações, e a procurar novos candidatos a tratamentos em fases avançadas que demonstrem ser promissores noutras áreas de necessidades médicas não satisfeitas.
Com base na nossa história de disponibilização de terapias inovadoras às pessoas que delas necessitam, continuamos a trabalhar com profissionais de saúde, organizações de doentes e outros interessados para levar os nossos tratamentos ao maior número possível de doentes.
Interleucina-1 e doenças autoinflamatórias
A família da interleucina 1 (IL-1) constitui um grupo de citocinas pró-inflamatórias que desempenham um papel central na regulação da resposta imunitária do organismo. Ao ligarem-se aos recetores de IL-1 nas células, desempenham uma função importante nas reações inflamatórias agudas e crónicas.
Além disso, o sistema IL-1 também está envolvido em várias outras funções biológicas, como atividades metabólicas e hematopoiéticas. Membros da família IL-1 surgiram como alvos terapêuticos para um número crescente de doenças auto-inflamatórias em que a inibição da atividade da IL-1 pode constituir a base para novos tratamentos.
As CAPS (cryopyrin-associated periodic syndromes -síndromes periódicas associadas à criopirina), um grupo de doenças auto-inflamatórias raras e potencialmente fatais, são caraterizadas pela produção excessiva da proteína interleucina 1β (IL-1β). Os sintomas comuns incluem erupções cutâneas, febres periódicas, dores de cabeça, mal-estar e dores articulares. A forma mais grave de CAPS é conhecida como NOMID (doença inflamatória multissistémica neonatal) ou CINCA (síndrome neurológica infantil crónica, cutânea e articular).
Antes do desenvolvimento de medicamentos para a NOMID/CINCA, estimava-se que 20 por cento das crianças afetadas morreriam antes de atingirem a idade adulta. Hoje em dia, o prognóstico para a maioria dos doentes que recebem tratamento é bom.
A IL-1 é um fator importante na doença de Still, uma doença auto-inflamatória sistémica rara, caraterizada por febres altas, dores articulares e erupção cutânea. Em doentes com artrite reumatoide, a IL-1 também se encontra elevada e está associada a vários parâmetros de atividade da doença.
Trombocitopenia
A trombocitopenia é uma doença caraterizada por níveis anormalmente baixos de plaquetas, também conhecidas como trombócitos, no sangue. Assume várias formas, incluindo uma forma autoimune (ITP), outra ligada à doença hepática crónica (DHC), e também pode ser resultado de quimioterapia.
Fornecemos acesso a um agonista recetor de trombopoietina (TPO), que é utilizado no tratamento de trombocitopenia através do aumento da contagem de plaquetas.
Interferão-gama e HLH
O interferão-gama (IFN-gama ou IFNγ) é uma citocina secretada por células do sistema imunológico para ajudar a regular as funções imunitárias. O sistema imunológico do corpo utiliza o IFN-gama para combater as infeções bacterianas virais e intracelulares.
Contudo, níveis anormais de IFNγ estão associados a várias doenças auto-inflamatórias e autoimunes, incluindo lúpus, diabetes insulino-dependente, artrite e linfohistiocitose hemofagocítica (HLH), entre outras.
Outras patologias
Sobi tem tratamentos em desenvolvimento clínico para outras patologias tais como a linfohistiocitose hemofagocítica secundária (SHL).