A Comissão Europeia concedeu uma autorização de introdução no mercado à Sobi® para efanesoctocog alfa para o tratamento da hemofilia A

9 July, 2024 16:18

A Sobi® anuncia que a Comissão Europeia concedeu uma autorização de introdução no mercado para efanesoctocog alfa como medicamento órfão para o tratamento e prevenção de hemorragias e para a profilaxia perioperatória na hemofilia A. Trata-se de uma terapêutica de substituição do fator VIII de alta atividade sustentada para doentes de todas as idades e com qualquer gravidade da doença^1-2. As crianças, os adolescentes e os adultos podem alcançar níveis de atividade do fator VIII quase normais (acima de 40 %) durante uma parte relevante^1-2 da semana com uma dose única administrada a cada sete dias, atingindo níveis do vale em adultos e adolescentes antes da dose seguinte. O resultado é uma melhor proteção^1-2 contra as hemorragias, em comparação com a profilaxia anterior com fator VIII1^-2.

A Comissão Europeia apoia igualmente a recomendação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) de manter a designação de medicamento órfão e de lhe conceder um período de exclusividade de mercado de 10 anos. A recomendação da EMA observa que, mesmo tendo em conta os tratamentos existentes, a profilaxia uma vez por semana com este medicamento demonstra uma taxa anual de hemorragia significativamente mais baixa¹, em comparação com outros medicamentos com fator VIII, o que constitui uma vantagem clinicamente relevante.

De acordo com José Luis Justicia, diretor médico da Sobi Iberia, «a aprovação assinala um marco importante no nosso trabalho para melhorar a vida dos doentes com hemofilia A e representa um passo em frente com vista a alcançar a normalização da hemóstase. Apesar de atualmente dispormos de tratamentos profiláticos, os doentes com hemofilia A continuam a sofrer hemorragias, muitas vezes subclínicas, que resultam em deficiências articulares e funcionais, dor aguda e crónica, e num impacto negativo na sua qualidade de vida. Existe um consenso crescente de que níveis mais elevados de fator VIII podem oferecer uma maior proteção e melhores resultados para os doentes, ajudando as pessoas com a doença a aproximarem-se um pouco mais de uma mente livre de hemofilia³. Trata-se de uma terapêutica inovadora que permite reduzir a frequência de administração e o peso do tratamento, melhora a proteção^1-2 e os resultados clínicos».

«Apesar dos avanços, a hemofilia continua a limitar a vida dos doentes, o que significa que continuam a ser necessários tratamentos que ofereçam uma proteção elevada. A atividade sustentada do fator VIII conseguida com esta nova molécula e o seu esquema posológico de uma vez por semana têm o potencial de melhorar^1-2 a qualidade de vida das pessoas com hemofilia A. Os ensaios^1-2 demonstraram melhorias na prevenção e no tratamento das hemorragias, bem como melhorias na saúde física, na dor e na saúde das articulações», afirma o Professor Robert Klamroth, MD, PhD, diretor do Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular e Distúrbios da Coagulação da Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlim, Alemanha.

A concessão da autorização de introdução no mercado baseia-se nos resultados dos estudos principais de Fase 3: XTEND-1 em adultos¹ e adolescentes e XTEND-Kids em crianças², que avaliaram a eficácia e a segurança do medicamento em pessoas com hemofilia A grave. Estes ensaios demonstraram que a profilaxia com este medicamento uma vez por semana (50 UI/kg) conferia proteção contra as hemorragias em qualquer idade (80-88 % dos doentes livres de hemorragias espontâneas)^1-2. Os resultados mostraram igualmente uma melhoria da saúde das articulações, da saúde física, da dor e da qualidade de vida global, quando se compararam as avaliações da semana 52 e do início dos estudos^1-2. Além disso, não foram observados inibidores do fator VIII no programa clínico^1-2.

«Este anúncio é um passo em frente no tratamento das pessoas com hemofilia A, oferecendo-lhes a possibilidade de melhorar os resultados do tratamento e a qualidade de vida^1-2. Pela primeira vez, é possível manter níveis elevados de atividade do fator VIII durante uma parte da semana^1-2 com uma posologia simplificada de uma vez por semana. Estamos orgulhosos por trabalhar com a comunidade de hemofilia, à medida que lideramos a mudança de paradigma para a normalização da hemóstase e criamos novas possibilidades em conjunto», afirma Lydia Abad-Franch, MBA, Diretora de Investigação, Desenvolvimento e Assuntos Médicos e Chief Medical Officer da Sobi.

A hemofilia A é uma doença genética crónica e rara em que o organismo não produz fator VIII - uma proteína essencial para a coagulação do sangue - em quantidade suficiente, ou produz fator VIII de forma disfuncional. Ocorre em cerca de 1 em cada 5.000 nascimentos masculinos por ano, e mais raramente em mulheres⁴. As pessoas com hemofilia A podem sofrer episódios hemorrágicos que podem causar dor, lesões irreversíveis nas articulações e hemorragias potencialmente fatais. Os resultados clínicos melhoraram ao longo do tempo graças aos avanços nas opções de tratamento disponíveis, mas ainda existem necessidades clínicas e sociais não satisfeitas para as pessoas que vivem com esta doença³.

Este tratamento foi aprovado pela primeira vez nos EUA em fevereiro de 2023 pela Administração de Alimentos e Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) dos EUA. Anteriormente, a FDA concedeu ao medicamento a designação de Terapia Inovadora em maio de 2022 - a primeira terapêutica de fator VIII a receber esta designação, a designação de Via Rápida (Fast Track) em fevereiro de 2021 e a designação de Medicamento Órfão em 2017⁵.

NP-35942 (julho de 2024)

Referências

1. von Drygalski. A., Chowdary. P., Kulkarni. R., et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388:310-318.
2. Malec L, et al. Oral presentation LB 01.1, ISTH 2023 (estudo em doentes pediátricos)
3. Malec L, Matino D. Targeting higher factor VIII levels for prophylaxis in haemophilia A: a narrative review. Haemophilia. 2023 Nov;29(6):1419-1429. doi: 10.1111/hae.14866. Epub 2023 Sep 27. PMID: 37758651.
4. H, F. and M. C, Factoring in new therapies. Haemophilia, 2021. 194: p. 835-850
5. https://www.fda.gov/media/166276/download (Acedido pela última vez em junho de 2024)
6. Seth Chhabra E, Liu T, Kulman J, Patarroyo-White S, Yang B, Lu Q, Drager D, Moore N, Liu J, Holthaus AM, Sommer JM, Ismail A, Rabinovich D, Liu Z, van der Flier A, Goodman A, Furcht C, Tie M, Carlage T, Mauldin R, Dobrowsky TM, Liu Z, Mercury O, Zhu L, Mei B, Schellenberger V, Jiang H, Pierce GF, Salas J, Peters R. BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice. Blood. 2020 Apr 23;135(17):1484-1496. doi: 10.1182/blood.2019001292. PMID: 32078672; PMCID: PMC7180082.

Acerca do estudo XTEND-1
O XTEND-1 foi um estudo de intervenção, sem ocultação, não aleatorizado, com dois braços de atribuição paralela. Os participantes no braço de profilaxia receberam uma dose profilática semanal deste medicamento durante 52 semanas. Os participantes no braço de tratamento mediante necessidade (on-demand) receberam efanesoctocog alfa mediante necessidade durante 26 semanas, seguido de uma mudança para profilaxia semanal durante mais 26 semanas. O estudo XTEND-1 avaliou a eficácia, a segurança e a farmacocinética em 159 doentes com idade ≥12 anos com hemofilia A grave previamente tratados¹.

Acerca do estudo XTEND-Kids
O XTEND-Kids foi um estudo de intervenção, sem ocultação, não aleatorizado, de braço único. Os participantes receberam uma dose profilática semanal deste medicamento durante 52 semanas. O estudo XTEND-Kids avaliou a eficácia, a segurança e a farmacocinética em 74 doentes com idade <12 anos com hemofilia A grave previamente tratados².

Acerca de efanesoctocog alfa
Este medicamento [Fator Antihemofílico (Recombinante), Proteína de Fusão Fc-VWF-XTEN] (anteriormente BIVV001) é o primeiro FVIII de substituição de alta atividade sustentada com o potencial de proporcionar níveis de fator quase normais durante parte de uma semana, melhorando a proteção contra as hemorragias numa dose semanal para pessoas com hemofilia A. A terapêutica baseia-se na tecnologia de fusão Fc estabelecida, adicionando de forma inovadora uma região do fator de von Willebrand e polipéptidos XTEN® para prolongar o seu tempo em circulação. É a única terapêutica que demonstrou ultrapassar o limite máximo do fator de von Willebrand, que impõe uma limitação na duração das terapêuticas atuais com fator VIII⁶. A Comissão Europeia concedeu a designação de Medicamento Órfão em junho de 2019. Está aprovado e comercializado pela Sobi na Europa. Está aprovado e comercializado pela Sanofi nos Estados Unidos, no Japão e em Taiwan.

Acerca da colaboração entre a Sanofi e a Sobi
A Sobi e a Sanofi colaboram no desenvolvimento e comercialização de outras terapêuticas para a hemofilia A e B. As empresas também colaboram no desenvolvimento e comercialização de todos estes medicamentos nos EUA . A Sobi detém os direitos finais de desenvolvimento e comercialização no território da Sobi (essencialmente na Europa, no Norte de África, na Rússia, e na maioria dos mercados do Médio Oriente). A Sanofi detém os direitos finais de desenvolvimento e comercialização na América do Norte e em todas as outras regiões do mundo, com exceção do território da Sobi.

Acerca da Sanofi
Somos uma empresa de cuidados de saúde global inovadora, impulsionada por um único objetivo: procuramos os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas. A nossa equipa, presente em cerca de 100 países, dedica-se a transformar a prática da medicina, trabalhando para tornar possível o impossível. Disponibilizamos opções de tratamento que podem transformar vidas e proteção através de vacinas a milhões de pessoas em todo o mundo, ao mesmo tempo que colocamos a sustentabilidade e a responsabilidade social no centro das nossas ambições. A Sanofi está listada na EURONEXT: SAN e na NASDAQ: SNY

Sobi
A Sobi é uma empresa biofarmacêutica internacional especializada em transformar a vida das pessoas com doenças raras. A Sobi oferece acesso sustentável a terapêuticas inovadoras nas áreas de hematologia, imunologia e cuidados especializados. Atualmente, a Sobi tem 1600 funcionários na Europa, na América do Norte, no Médio Oriente, na Ásia e na Austrália. Em 2023, as suas receitas ascenderam a 22,1 mil milhões de coroas suecas. As ações da Sobi (STO: SOBI) estão listadas na Nasdaq Stockholm. Estão disponíveis mais informações sobre a Sobi em www.sobi.es, LinkedIn e Instagram.