TRYNGOLZA® (olezarsen) recomendado para su aprobación en la UE por el CHMP para el síndrome de quilomicronemia familiar (SQF)

 

• La recomendación se basa en los resultados del ensayo de fase 3 denominado Balance¹, que demostraron una reducción de los triglicéridos y una reducción sustancial de los episodios de pancreatitis aguda con el fármaco  
• Se espera la decisión de la Comisión Europea para el cuarto trimestre de 2025

 

Madrid, 4 de agosto de 2025.- Sobi e Ionis Pharmaceuticals, Inc. anuncian que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha adoptado una opinión positiva sobre TRYNGOLZA® (olezarsen) como complemento de la dieta en pacientes adultos para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) genéticamente confirmado. La opinión positiva se remite ahora a la Comisión Europea (CE) para una decisión de aprobación, que se espera para el cuarto trimestre de 2025.  

Lydia Abad-Franch, MD, MBA, jefa de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos (RDMA) y directora médica de Sobi, señala que “la recomendación de aprobación nos acerca un paso más a poder ofrecer esta terapia a las personas que viven con SQF en la UE y es un testimonio de nuestro apoyo continuo a la comunidad de SQF. Las personas con esta enfermedad sufren complicaciones como la pancreatitis aguda^2,3. Estos son eventos graves, que a menudo requieren cuidados intensivos y, en ocasiones, provocan insuficiencia multiorgánica, además de aumentar la morbilidad y la mortalidad⁴. Creemos que el fármaco tiene el potencial de ser un tratamiento importante para las personas que viven con esta enfermedad rara y grave, y esperamos con interés la decisión final de la CE a finales de este año.”  

“Basándonos en el lanzamiento inicial del fármaco en Estados Unidos, la opinión positiva del CHMP refuerza nuestro compromiso de ampliar su acceso a nivel mundial”, comenta Brett P. Monia, Ph.D., director ejecutivo de Ionis. “Este medicamento ha demostrado reducciones de triglicéridos y reducciones sustanciales de episodios de pancreatitis aguda, con un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad¹. Con este perfil clínico, combinado con la experiencia de Sobi con la SQF, esta innovación terapéutica puede tener un impacto positivo entre las personas que conviven con SQF en la UE.”  

La opinión del CHMP se basa en datos positivos del ensayo de fase 3 denominado Balance, en el que el fármaco demostró una reducción en los niveles de triglicéridos a los seis meses que se mantuvo durante 12 meses. Además, mostró una reducción sustancial y clínicamente relevante de los episodios de pancreatitis aguda a lo largo de 12 meses. Presentó un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad. Los resultados del estudio fueron publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM)¹.  

El SQF es una forma rara y genética de hipetrigliceridemia severa (HTGs) que impide al organismo descomponer las grasas y dificulta gravemente la eliminación de triglicéridos de la sangre. Las personas con SQF suelen tener niveles de triglicéridos superiores a 880 mg/dL (10 mmol/L) y presentan un alto riesgo de desarrollar pancreatitis aguda, que puede poner en peligro la vida⁵. Se estima que el SQF afecta a 3000-5000 pacientes a nivel mundial (1-2 en un millón) aproximadamente⁶.  

Sobi tiene los derechos exclusivos para comercializar el fármaco en países fuera de EE. UU., Canadá y China. Como socio comercial europeo de Ionis, Sobi tiene experiencia pasada en la comercialización de medicamentos para enfermedades raras y aprovechará su experiencia en el mercado y los canales de distribución ya existentes para permitir su lanzamiento.

Sobre Balance¹  

Balance es un ensayo global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de Fase 3 que evaluó la eficacia y seguridad de olezarsen en pacientes con SQF a los seis y doce meses. El criterio de valoración principal fue el cambio porcentual desde el inicio en los niveles de triglicéridos en ayunas a los seis meses, en comparación con el placebo. Los criterios de valoración secundarios incluyeron los cambios porcentuales en los niveles de triglicéridos a los doce meses, cambios porcentuales en otros parámetros lipídicos y las tasas de eventos de pancreatitis aguda adjudicados durante el período de tratamiento. Tras el tratamiento y las evaluaciones de fin de ensayo, los pacientes fueron elegibles para ingresar en un estudio de extensión abierto para continuar recibiendo esta terapia una vez cada cuatro semanas.  

Sobre el Síndrome de Quilomicronemia Familiar (SQF)  

El SQF es una enfermedad genética poco frecuente caracterizada por niveles extremadamente elevados de triglicéridos. Es causada por el funcionamiento deficiente de la enzima lipoproteína lipasa (LPL). Debido a la producción o función limitada de la LPL, las personas con SQF no pueden descomponer eficazmente los quilomicrones, partículas de lipoproteínas que contienen un 90% de triglicéridos. Las personas que viven con SQF tienen un alto riesgo de pancreatitis aguda, además de otros problemas de salud crónicos, como fatiga y dolor abdominal intenso y recurrente^5,7-10. Las personas que viven con SQF a veces no pueden trabajar, lo que aumenta la carga de la enfermedad¹¹.

NP-43545 (Agosto de 2025)

Referencias:

1. Stroes ESG, et al. Olezarsen, Acute Pancreatitis, and Familial Chylomicronemia Syndrome. N Engl J Med. 2024; 390: 1781-92.
2. Gaudet D, et al. Acute Pancreatitis is Highly Prevalent and Complications can be Fatal in Patients with Familial Chylomicronemia: Results From a Survey of Lipidologist. J Clin Lipidol. 2016; 10(3): 680-1.  
3. Ariza MJ, et al. Molecular basis of the familial chylomicronemia syndrome in patients from the National Dyslipidemia Registry of the Spanish Atherosclerosis Society. J Clin Lipidol. 2018; 12(6): 1482-92.
4. Dooley N, et al. Acute pancreatitis: an intensive care perspective. Anaesth Intensive Care Med. 2015; 16(4): 191-6.
5. Brahm AJ, et al. Chylomicronaemia--current diagnosis and future therapies. Nat Rev Endocrinol 2015; 11(6): 352-62.
6. Shah NP, et al. Familial Chylomicronemia Syndrome: Clinical Characteristics and Long-Term Cardiovascular Outcomes. J Am Coll Cardiol. 2018; 72(10): 1177-9.
7. Rahalkar AR, et al. Monogenic pediatric dyslipidemias: classification, genetics and clinical spectrum. Mol Genet Metab. 2008; 93(3): 282-94.
8. Hegele RA. Plasma lipoproteins: genetic influences and clinical implications. Nat Rev Genet. 2009;10(2): 109-21.
9. Johansen CT, et al. Genetic determinants of plasma triglycerides. J Lipid Res. 2011; 52(2):189-206.
10. Mach F, et al. 2019 ESC/EAS Guidelines for the management of dyslipidaemias: lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020;41(1):111-88.  
11. Gelrud A, et al. The burden of familial chylomicronemia syndrome from the patients' perspective. Expert Rev Cardiovasc Ther. 2017;15(11): 879-87.