PRESS RELEASE

トロンボポエチン受容体作動薬「ドプテレット^_Ⓡ」の適応追加申請のお知らせ

2024年8月29日
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社

 

Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長：金哲大、以下「Sobi Japan」）は、トロンボポエチン受容体作動薬「ドプテレット^_Ⓡ」（一般名：アバトロンボパグマレイン酸塩、以下「本剤」）について、特発性血小板減少性紫斑病（免疫性血小板減少症）の日本における適応追加申請を行いましたので、お知らせいたします。

今回、適応追加申請を行った特発性血小板減少性紫斑病（免疫性血小板減少症）は、血小板減少を引き起こす基礎となる疾患や薬物がなく、後天性に血小板に対する自己抗体ができることで免疫的な機序によって血小板数が減少し、出血が起こりやすくなる病気です。皮膚における紫色の点状・斑状の出血斑（紫斑）や鼻出血、歯茎からの出血、女性の場合は月経過多や生理が止まりにくいなどの症状をきたし、重症の場合は脳出血などの命にかかわる出血が生じることもあります。日本においては、年間10万人あたり2.16人が新規に発症すると推計されており、6歳以下の小児、20～34歳の女性および高齢者において発症する頻度が高い疾患であり、成人期において発症した場合は慢性化する可能性があります^1）。
本剤は、既に欧米において、特発性血小板減少性紫斑病を適応として承認・販売されております。本適応追加申請は、本邦において実施した日本人成人患者を対象とした第Ⅲ相試験AVA-ITP-307試験^2）において、有効性主要評価項目である血小板反応^3）が認められた累積週数が事前に規定された目標値を上回ったことから主要評価項目の基準を達成し、本剤の慢性特発性血小板減少性紫斑病に対する有効性及び安全性が確認されたことに基づいて行われました。

なお、本剤は「待機的な観血的手技^4）を予定している慢性肝疾患患者における血小板減少症の改善」を効能又は効果として2023年3月に日本国内で承認され、同年6月から旭化成ファーマ株式会社により販売されています。

Sobi Japanは、今後とも日本の希少・難治性疾患の患者さんのための活動を継続してまいります。

＜Swedish Orphan Biovitrumについて＞
Swedish Orphan Biovitrumは2009年に設立され、希少・難治性疾患治療に特化しスウェーデンのストックホルムに本社を置くバイオ医薬品会社です。血液領域、免疫領域、およびスペシャリティケア領域の分野で世界的に事業展開をし、欧州・北欧・中東・アジアで約1,800人の従業員が日々活動しています。日本法人であるSobi Japanは2020年の6月に設立され、「希少・難治性疾患の患者さんのために革新的な新薬をお届けし、笑顔で生活していただく」ための活動を行っています。Sobi Japanの詳細は、ホームページhttps://sobi-japan.co.jp/about/companyをご参照ください。
 

　１）「成人特発性血小板減少性紫斑病治療の参照ガイド2019改訂版」より引用
　２）AVA-ITP-307 試験：慢性特発性血小板減少性紫斑病を有するに本人成人患者を対象として血小板減少症の治療における
　　　avatrombopagの有効性及び安全性を評価する非盲検試験　(https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220005)
　３）血小板反応：救援療法を実施せずに、血小板数が5万/μL以上となること
　４）観血的手技：出血を伴う医療処置、上部消化管内視鏡検査、肝細胞癌に対する化学塞栓療法（TACE）・ラジオ波焼灼術など

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

 

【本件に関するお問い合わせ】
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
https://sobi-japan.co.jp/about/company
[email protected]