PRESS RELEASE
発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する補体C3阻害薬「pegcetacoplan」および慢性肝疾患における血小板減少改善薬「avatrombopag」に関する独占販売契約締結について
2022年9月15日
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長：中川 敏也、以下「Sobi Japan」）は、このたび、旭化成ファーマ株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：青木 喜和、以下「旭化成ファーマ」）と、発作性夜間ヘモグロビン尿症1)に対する補体C3阻害薬「pegcetacoplan（ペグセタコプラン）」および待機的な観血的手技を予定している慢性肝疾患患者における血小板減少症の改善薬「avatrombopag（アバトロンボパグ）」に関して、日本国内における独占販売契約（以下、本契約）を締結したことをお知らせします。
「pegcetacoplan」は、補体蛋白C3およびC3bに結合し、補体カスケードの上流を阻害するPEG化ペプチド2)であり、発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療薬として既に米国および欧州等で承認されています。米国ではApellis Pharmaceuticals, Inc.によって「Empaveli™」の商品名で、欧州等（米国以外の地域）ではSobi Japanの親会社であるSwedish Orphan Biovitrum ABによって「Aspaveli®」の商品名で販売されており、日本では現在製造販売承認を申請中です。
「avatrombopag」は血小板産生を促すトロンボポエチン受容体の低分子作動薬であり、待機的な観血的手技を予定している慢性肝疾患患者における血小板減少症の改善薬として既に米国、欧州、中国で承認されています。米国および欧州ではSwedish Orphan Biovitrum ABによって、中国ではShanghai Fosun Pharmaceutical (Group) Co., Ltd.によって「Doptelet®」の商品名で販売されており、日本では現在製造販売承認を申請中です。
今回の契約締結により、Sobi Japanは旭化成ファーマに対し、発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬「pegcetacoplan」と慢性肝疾患に対する血小板減少症の改善薬「avatrombopag」の日本における独占的販売契約を締結します。また、製造販売業者（Marketing Authorization Holder：MAH）であるSobi Japanは、開発、品質管理、安全管理活動を継続します。
Sobi Japanは、発作性夜間ヘモグロビン尿症および待機的な観血的手技を予定されている慢性肝疾患における血小板減少症に対する新たな治療の選択肢をいち早く提供することを始めとして、今後とも日本の希少・難治性疾患の患者さんのための活動を継続してまいります。
＜Swedish Orphan Biovitrumについて＞
Swedish Orphan Biovitrumは2009年に設立され、希少・難治性疾患治療に特化しスウェーデンのストックホルムに本社を置くバイオ医薬品会社です。血液疾患、免疫疾患領域、およびスペシャリティーケア領域の分野で世界的に事業展開をし、欧州・北欧・中東・アジアで約1,600人の従業員が日々活動しています。日本法人であるSobi Japanは2020年の6月に設立され、「希少・難治性疾患の患者さんのために革新的な新薬をお届けし、笑顔で生活していただく」ための活動を行っています。Sobi Japanの詳細は、ホームページhttps://sobi-japan.co.jp/about/companyをご参照ください。
＜旭化成ファーマ株式会社について＞
旭化成ファーマ株式会社は、「ひとりひとりの “いのち” に真摯に寄り添い、豊かなアイデアと確かなサイエンスで、アンメットメディカルニーズを解決する」という理念のもと、旭化成グループのヘルスケア領域の事業会社として医療用医薬品、診断薬の分野で事業を展開しています。詳細はホームページhttps://www.asahikasei-pharma.co.jp/をご参照ください。
1)発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）:
発作性夜間ヘモグロビン尿症は、生命を脅かす可能性のある、稀で慢性かつ後発性の血液疾患であり、補体を介した消耗性の溶血性貧血、骨髄機能不全及び血栓症のリスクを高める特徴があります。制御されていない補体活性化は、補体C5依存的な膜侵襲複合体（MAC）を介する血管内溶血、及び赤血球表面へのC3フラグメントの蓄積を介する血管外溶血を誘導します。また、低いヘモグロビン値が続くことによって、貧血や重度の倦怠感、輸血依存などを引き起こします。
2)PEG化ペプチド:
PEG化ペプチドはポリエチレングリコール鎖（PEG）で化学修飾されたペプチドです。この修飾を受けたペプチドはその血中半減期の向上等が期待できます。
以上
【本件に関するお問い合わせ先】
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社
[email protected]