Sobi® recibe la opinión positiva del CHMP recomendando la aprobación de efanesoctocog alfa para el tratamiento de la hemofilia A una vez por semana

Madrid, 25 de abril de 2024. Sobi® ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento ha emitido la opinión positiva recomendando la aprobación de efanesoctocog alfa para el tratamiento y la prevención de hemorragias y la profilaxis perioperatoria en la hemofilia A. Es una terapia de sustitución del factor VIII de alta intensidad que se administra una vez a la semana, apta para pacientes de todas las edades^1-2. 

Así, proporciona a niños, adolescentes y adultos niveles de actividad del factor VIII normales o casi normales (superiores al 40%) durante una parte significativa de la semana con una dosis semanal, alcanzando niveles mínimos del 15% en adultos y adolescentes al séptimo día. El resultado es una protección significativamente^1-2 mejor frente a las hemorragias en comparación con la profilaxis actual con factor VIII^1-2. 

El dictamen positivo del CHMP se presentará ahora a la Comisión Europea para que tome una decisión sobre la autorización de comercialización. "El anuncio de hoy marca un hito importante en la atención de la hemofilia y nos acerca un paso más a su distribución de este tratamiento a los pacientes de la UE. Este tratamiento mantiene niveles elevados de actividad del factor VIII durante toda la semana, lo que permite dar a los pacientes confianza en cuanto a la protección para prevenir hemorragias o gestionar intervenciones quirúrgicas. Con el potencial de mejorar significativamente los resultados del tratamiento y la vida de las personas con hemofilia A, estamos entusiasmados con el impacto positivo que podría tener en todo el mundo^1-2", afirma Lydia Abad-Franch, MBA, jefa de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos, y directora Médica de Sobi. 

La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres³. En España, su prevalencia es de 4.744 (1/10.000) en hemofilia A y 948 (1/50.000) en hemofilia B⁴. Las personas con hemofilia pueden sufrir episodios hemorrágicos que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y hemorragias potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales insatisfechas para quienes viven con esta enfermedad⁵. 

La recomendación del CHMP se basa en los resultados de los estudios pivotales de fase 3: XTEND-1 en adultos y adolescentes¹ y XTEND-Kids en niños, que evaluaron la eficacia y seguridad de efanesoctocog alfa². Estos estudios demostraron que la profilaxis con este fármaco una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba una protección significativa^1-2 frente a las hemorragias (ABR medio <1 y 80-88% de pacientes libres de hemorragias espontáneas) en personas con hemofilia A grave de cualquier edad. Los datos también mostraron una mejora sustancial de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida general al comparar las mediciones de la semana 52 y las del inicio1. No se observaron inhibidores del factor VIII en el programa clínico de esta terapia. 

Este tratamiento fue aprobado por primera vez en EE. UU. en febrero de 2023 por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA). En mayo de 2022, la FDA concedió la designación de Terapia Innovadora (la primera terapia de factor VIII en recibir esta designación), en febrero de 2021 la designación de Vía Rápida y en 2017 la designación de Medicamento Huérfano⁶. 

NP-34692 (Abril de 2024) 

Referencias 

1. von Drygalski. A., Chowdary. P., Kulkarni. R., et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388:310-318. 
2. Malec L, et al. Oral presentation LB 01.1, ISTH 2023 (estudio en pacientes pediatricos) 
3. H, F. and M. C, Factoring in new therapies. Haemophilia, 2021. 194: p. 835-850 
4. Álvarez Román, M.T. Coord. Guías Españolas para el Manejo de la Hemofilia. Real Fundación Victoria Eugenia. 2022: GUIAS-espanolas-hemofilia-RFVE-26_06.pdf 
5. Malec L, Matino D. Targeting higher factor VIII levels for prophylaxis in haemophilia A: a narrative review. Haemophilia. 2023 Nov;29(6):1419-1429. doi: 10.1111/hae.14866. Epub 2023 Sep 27. PMID: 37758651. 
6. https://www.fda.gov/media/166276/download (Último acceso, abril de 2024) 
7. Seth Chhabra E, Liu T, Kulman J, Patarroyo-White S, Yang B, Lu Q, Drager D, Moore N, Liu J, Holthaus AM, Sommer JM, Ismail A, Rabinovich D, Liu Z, van der Flier A, Goodman A, Furcht C, Tie M, Carlage T, Mauldin R, Dobrowsky TM, Liu Z, Mercury O, Zhu L, Mei B, Schellenberger V, Jiang H, Pierce GF, Salas J, Peters R. BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice. Blood. 2020 Apr 23;135(17):1484-1496. doi: 10.1182/blood.2019001292. PMID: 32078672; PMCID: PMC7180082. 

Acerca de XTEND-1 
XTEND-1 fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado, con dos brazos de asignación paralela. Los participantes en el brazo de profilaxis recibieron una dosis profiláctica semanal de efanesoctocog alfa durante 52 semanas. Los participantes del brazo a demanda recibieron efanesoctocog alfa a demanda durante 26 semanas, seguidas de un cambio a profilaxis semanal durante otras 26 semanas. XTEND-1 evaluó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética en 159 pacientes ≥12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente¹. 

Acerca de XTEND-Kids 
XTEND-Kids fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado y de un solo brazo. Los participantes recibieron una dosis profiláctica semanal de efanesoctocog alfa durante 52 semanas. XTEND-Kids evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética en 74 pacientes <12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente². 

Acerca de efanesoctocog alfa 
Efanesoctocog alfa [Factor Antihemofílico (Recombinante), Proteína de Fusión Fc-VWF-XTEN] (anteriormente BIVV001) es una nueva clase de terapia de factor VIII recombinante con el potencial de proporcionar niveles de actividad del factor casi normales durante una parte significativa de la semana, mejorando la protección frente a hemorragias en una dosis de una vez a la semana para personas con hemofilia A. Efanesoctocog alfa se basa en la innovadora tecnología de fusión Fc añadiendo una región de factor von Willebrand y polipéptidos XTEN® para prolongar su tiempo en circulación. Es la única terapia que ha demostrado romper el techo del factor von Willebrand, que impone una limitación de semivida a las terapias actuales del factor VIII⁷. Está aprobado y comercializado como ALTUVIIIO™ [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl] por Sanofi en Estados Unidos, Japón y Taiwán. La Comisión Europea concedió la designación de Medicamento Huérfano en junio de 2019. 

Acerca de la colaboración entre Sanofi y Sobi 
Sobi y Sanofi colaboran en el desarrollo y la comercialización de Alprolix® y Elocta®/Eloctate®. Las empresas también colaboran en el desarrollo y la comercialización de efanesoctocog alfa, o ALTUVIIIO™ en los EE. UU. Sobi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en el territorio de Sobi (esencialmente Europa, Norte de África, Rusia y la mayoría de los mercados de Oriente Medio). Sanofi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en Norteamérica y todas las demás regiones del mundo, excluido el territorio de Sobi. 

Acerca de Sanofi 
Somos una empresa sanitaria innovadora de ámbito mundial, impulsada por un propósito:perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en unos 100 países, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Proporcionamos opciones de tratamiento que pueden cambiar la vida y protección mediante vacunas a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que situamos la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones. Sanofi cotiza en EURONEXT: SAN y NASDAQ: SNY 

Sobi 
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de pacientes con enfermedades raras. Sobi proporciona un acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología y patologías especializadas. Hoy en día, Sobi cuenta con 1.600 empleados en toda Europa, Norteamérica, Oriente Medio, Asia y Australia. En 2023, sus ingresos ascendieron a 22.100 millones de coronas suecas. Las acciones de Sobi (STO: SOBI) cotizan en el Nasdaq de Estocolmo. Más información sobre Sobi en www.sobi.es, LinkedIne Instagram.