Aspaveli® (pegcetacoplán) disponible en España para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)
El fármaco está indicado para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y su financiación en España es efectiva desde el 1 de mayo de 2023. José Luis Justicia, director Médico de Sobi Iberia, adelanta que “este fármaco posee un nuevo mecanismo de acción (bloqueo del complemento proximal) que controla la hemólisis en aquellos pacientes con HPN que siguen anémicos a pesar del tratamiento con inhibidores de C5".
Juan Carlos Vallejo, Jefe de Servicio de Hematología en el Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, afirma que “en los últimos años han aparecido nuevos agentes terapéuticos capaces de actuar a nivel proximal de la cascada del complemento, bloqueando así eficazmente ambos tipos de hemólisis, suponiendo una mejora de la calidad de vida desde los puntos de vista físico, emocional y social. En este contexto, la aprobación de (Pegcetacoplán), el primer fármaco que actúa a nivel proximal (C3) y que se auto-administra vía subcutánea por el paciente, es una extraordinaria noticia en el manejo de los pacientes con HPN”.
Madrid, 3 de Mayo de 2023. Sobi Iberia, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con patologías poco frecuentes, anuncia que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio reembolso en España para Aspaveli® (pegcetacoplán). La decisión es efectiva desde el 1 de mayo de 2023.
El fármaco, aprobado por la EMA en 2021 como medicamento huérfano, está indicado para el tratamiento de adultos con HPN con anemia después del tratamiento con un inhibidor de C5 durante al menos tres meses. Su indicación está basada en los resultados del estudio comparativo de fase 3, PEGASUS, que evaluó la eficacia y seguridad de este medicamento en comparación con eculizumab. En dicho estudio, pegcetacoplán demostró superioridad frente a eculizumab en el aumento de los niveles de hemoglobina. Los resultados se publicaron en la revista The New England Journal of Medicine en marzo de 20211.
En la HPN, las células sanguíneas presentan una mutación en un gen llamado PIG-A (fosfatidilinositol glucano de clase A) que resulta en la falta de anclaje GPI (glicosil-fosfatidilinositol), lo que impide que ciertas proteínas reguladoras se adhieran a su superficie. Como resultado, estas células, en concreto los glóbulos rojos, son más vulnerables al ataque del sistema inmunitario, específicamente del sistema del complemento2. La HPN es una enfermedad ultrarrara, con una prevalencia de 7 casos por millón de habitantes3.
Acerca del tratamiento
Pegcetacoplán está indicado en el tratamiento de pacientes adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna que están anémicos después de haber sido tratados con un inhibidor de C5 durante al menos 3 meses4.
José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia, adelanta que “este fármaco, que posee un novedoso mecanismo de acción y se puede autoadministrar en el domicilio, consigue aumentar los niveles de hemoglobina en pacientes con respuesta parcial a los tratamientos actuales. Además, en los estudios realizados, se ha comprobado que reduce el número de transfusiones, disminuye la fatiga5 (uno de los síntomas más frecuentes en esta enfermedad) y aumenta la calidad de vida de los pacientes6”.
Por su parte, Ataulfo F. González Fernández, responsable de la sección de Eritropatología del Hospital Clínico San Carlos, afirma que “El tratamiento con pegcetacoplán, por su mecanismo de acción de bloquear el complemento a nivel de C3, supone un gran avance en el tratamiento de la HPN, porque mejora el grado de respuesta aumentado el nivel de hemoglobina y los parámetros de hemolisis, en un porcentaje significativo de pacientes con una respuesta subóptima a los tratamientos actualmente aprobados que lo boquean a nivel de C5”.
Respecto a los pacientes y a sus necesidades, González añade que el medicamento “Supone una mejoría de las diferentes manifestaciones de la enfermedad con una mejoría en la calidad de vida de los pacientes, así como la desaparición de los requerimientos transfusionales, en prácticamente la totalidad de los pacientes, que necesitan transfusión pese al tratamiento actual”.
Más información sobre HPN: https://sobi.com/spain/es/acerca-enfermedades-raras/para-pacientes/hemoglobinuria-paroxistica-nocturna
Referencias
1. Hillmen P, Szer J, Weitz I, et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. DOI: 2021; 384:1028-1037
2. Hill A, DeZern A.E, Kinoshita T, Brodsky R.A. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Nat. Rev. Dis. Primers 3, 17028 (2017).
3. Morado M, Subirá D, López Rubio M. Hemoglobinuria paroxística nocturna: nuevos tratamientos y recomendaciones generales para su diagnóstico. Med Clin (Barc). 2010;134(8):369–74.
4. Ficha técnica de pegcetacoplán disponible en https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/aspaveli-epar-product-information_en.pdf (Última consulta abril de 2023).
5. Hillmen P, Szer J, Weitz I, et al. pegcetacoplán versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med 2021;384:1028-37
6. Panse J, Wilson K, Fishman J, Wojciechowski P, Wdowiak M, Horneff R, Patriquin CJ, Oliver M, Hakimi Z. Fatigue and health-related quality of life in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: A post hoc analysis of the pegcetacoplan PEGASUS trial data. Eur J Haematol. 2023 Mar 25.
Ficha Técnica ▼ Aspaveli (pegcetacoplan) Promocional:
https://sobi.es/fichas-tecnicas/aspaveli [Último acceso mayo de 2023]
Ficha Técnica Aspaveli (pegcetacoplan) EMA Summary of Product Characteristics:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/aspaveli-epar-medicine-overview_es.pdf [Último acceso mayo de 2023]
▼: Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional. Es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este